Biotechnology

アッヴィは2026年精神医学会議において、大うつ病性障害および双極I型障害に対するVRAYLARの新たなリアルワールドデータと小児安全性データを発表した。知見は複雑な併存疾患や医療過疎集団を含む日常臨床現場を対象とし、小児データは気分障害を持つ若年患者における安全性と使用に関する情報を追加するものだった。時価総額4666億ドルの研究開発型バイオ医薬品グループであるアッヴィは、複雑な精神疾患を含む慢性疾患を対象とする幅広いポートフォリオの中でVRAYLARを位置づけている。同社によると、次の具体的なチェックポイントは、これらのデータが今後1年間の処方とラベル使用にどう反映されるか、特に小児および補助療法としてのMDD設定における新たに承認された低用量VRAYLARの採用状況であり、2027年までの処方動向およびセグメント売上高で追跡可能だという。

アムジェンの更新されたアナリストモデルは、適正価値の目標株価を従来の371.93ドルから388.03ドルに引き上げた。売上成長率の前提は2.93%から3.50%に、純利益率の前提は24.84%から25.15%に、将来の株価収益率は24.6倍から25.1倍に、割引率は7.70%から7.96%にそれぞれ変更された。今回の修正はアナリストの見方が分かれていることを反映している。UBS、アーガス、TDコーウェン、スコシアバンク、オッペンハイマーは、強固な製品ポートフォリオ、第2四半期の好決算、通期見通しの引き上げを根拠に、アムジェンの目標株価を420ドルから460ドルの範囲に引き上げた。ウェルズ・ファーゴとパイパー・サンドラーは目標株価を435ドルに引き上げ、外部調査と処方データがレパサやリプフェンドラといったコレステロールおよび心血管系製品の長期的な売上潜在力の高さを裏付けていると述べた。弱気派では、HSBCがアムジェンを「ホールド」に格下げし、目標株価を445ドルから425ドルに引き下げた。株価が現在、同社の適正価値評価により近づいており、短期的な上昇余地は限られるとしている。一方、BMOキャピタルは目標株価を450ドルに引き上げたものの「マーケットパフォーム」の中立姿勢に転じ、独占権喪失の逆風が続いていることや、マリタイドの競争環境と売上潜在力についてより明確な情報が必要だと指摘した。

アケソは、進行固形腫瘍を対象にEGFRとTROP2を標的とする二重特異性抗体薬物複合体AK158D1について、中国で第I相臨床試験の承認を取得した。この承認により、同社がIO2.0およびADC2.0へと歩を進める中で、パイプラインに改めて注目が集まっている。アケソの株価は最近90.5香港ドルで取引され、90日間で3.37%上昇したものの、年初来では20.12%下落している。アナリストのコンセンサス目標株価は158.28香港ドルで、最も強気な目標は226.04香港ドル、最も弱気な目標は125.08香港ドルとなっている。同社は少数の主力薬剤に依存しているため、開発・販売の実行面での挫折リスクにさらされており、現在の純損失は9億6720万人民元に上っている。

アダマ・バイオロジクスの株価は2.01%高の9.13ドルで取引を終え、同日のS&P500種指数の0.17%の上昇を上回った。感染症治療薬を開発する同社は、四半期の1株当たり利益が前年同期比18.75%増の0.19ドル、売上高が前年同期比4.16%増の1億3980万ドルになると予想されている。通年では、ザックス・コンセンサス予想は1株当たり利益0.78ドル、売上高5億3682万ドルを見込んでおり、前年からの変化率はそれぞれ30%増、5.22%増となる。同株はザックス・ランク3の「ホールド」で、予想PERは11.52倍と、業界平均の予想PER23.81倍を下回る割安な水準で取引されている。

バイオマリン・ファーマシューティカルは、アミカス・セラピューティクスの統合を進めており、年間2億ドルの非GAAPベースのコスト削減を見込んでいると述べた。シナジーの大半は2027年に実現し、2028年には完全に実現する見通し。モルガン・スタンレー主催のグローバル・ヘルスケア・カンファレンスで講演したアレクサンダー・ハーディ社長兼最高経営責任者によると、アミカスの従業員数は約505人で、バイオマリンは長期的に約192人を維持する見込み。削減額の約70%は一般管理費から、残りは重複する研究開発機能から生じるという。ブライアン・ミューラー最高財務責任者によると、この取引は初年度から増益に寄与し、来年から大幅な増益効果が始まる見通し。レバレッジは2027年半ばまでに2.5倍を下回ると予想され、当初目標よりほぼ1年早い。ハーディ氏によると、VOXZOGOは米国での競争にもかかわらず患者数が四半期ベースで20%増加し、今年の売上高は10億ドルに達する見込みで、実現すればバイオマリン初のブロックバスター製品となる。軟骨無形成症に対するFDA承認の可能性は2026年の見通しには織り込まれていない。バイオマリンは、2030年代半ばまでにGALAFOLDのピーク売上高が約14億ドル、POMBILITIとOPFOLDAの合計が約12億ドルになると予測。PALYNZIQは27%増の1億3500万ドルとなり、VIMIZIMは売上高が10億ドルを超える可能性があると述べた。

ノボノルディスクのマイク・ドゥスタルCEOは、肥満症治療薬市場でイーライリリーに後れを取ったことを受け、顧客志向、競争力、明確さ、思いやりを重視する新たな「ノボ・ウェイ」のもとで、同社の企業文化と競争戦略を再構築している。同社は日常的な呼称として「ノボ」にブランドを刷新した。ノボは2021年に米国でウェゴビーを投入し、現代の肥満症治療薬市場を開拓したが、その後イーライリリーがゼップバウンドと、より積極的な消費者志向の商業化によって地歩を固めた。ノボは経口肥満症治療薬としてウェゴビー錠を投入しており、2030年までにGLP-1肥満症治療薬の使用の3分の1以上を経口薬が占めると予想している。アナリストは、米国の肥満症治療薬市場が2030年までに年間1000億ドルを超えると見込む。8月時点でノボのウェゴビー錠は米国の経口肥満症治療薬市場の約90%を獲得していたが、その後リリーは自社のファウンダヨ治療薬が米国の経口治療薬の新規患者の30%以上をすでに獲得したと述べた。ドゥスタルCEOのメッセージは、ノボが自社の地位を守り拡大するには異なる運営が必要だというものであり、9月21日の資本市場デーでは、「ノボ・ウェイ」がどのようにしてより強い競争力につながるかが投資家に示される見通しだ。

アッヴィは、1株当たり1.73ドルの四半期配当を再び宣言した。2026年11月16日に支払われ、10月15日時点の株主名簿に記載された株主が対象となる。今年前半に1.64ドルから引き上げた後、2026年を通じてこの水準を維持している。四半期ごとの1.73ドルの支払いは年間で1株当たり6.92ドル、利回りは約2.7%となり、アッヴィが今年これ以上引き上げていない中程度の水準だ。同社の配当成長の実績こそがより大きな話題である。四半期配当は2022年の1.41ドルから2023年に1.48ドル、2024年に1.55ドル、2025年に1.64ドル、2026年に1.73ドルへと上昇し、この期間で約23%の増加となった。アッヴィは2013年の設立以来、四半期配当を330%以上引き上げており、直近の引き上げ幅は5.5%だった。最新のSEC提出書類で、アッヴィは2026年上半期の営業キャッシュフローが72億7000万ドルで、前年同期の67億9000万ドルから増加したと報告した。一方、同期間に62億ドルの現金配当を支払い、約11億ドルを買収と投資に、さらに11億ドルを自社株買いに充てた。アッヴィは、将来の配当は取締役会の承認次第であり、財務状況、資本要件、債務義務などを要因として挙げている。

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。

アッヴィはニューオーリンズで開催された2026年精神医学会議において、大うつ病性障害および双極I型うつ病に対するVRAYLAR（カリプラジン）の有効性を支持する新たなリアルワールドデータを発表した。双極I型うつ病の成人118人を対象とした前向き観察研究CReW BP-Iでは、モンゴメリー・アスバーグうつ病評価尺度の平均スコアがベースラインの32.2から12週目に19.9へ低下し、変化量は-12.92、p<0.0001であった。一方、機能評価短期検査のスコアは43.4から30.7へ低下し、変化量は-13.11、p<0.0001であった。治療下で発現した有害事象で最も多かったのは悪心とめまいで、いずれも5.1%であった。大うつ病性障害に対するVRAYLAR追加療法の進行中のProACt研究では、76人を対象とした中間解析で、PHQ-9の平均スコアがベースラインの15.7から6週目に7.1へ低下し、モデル推定による変化量は-9.29、95%信頼区間は-11.13から-7.45、p<0.001であった。また、患者の76.3%が6週目までにうつ病の重症度が最小または軽度に達した。アッヴィはさらに、大うつ病性障害におけるカリプラジンとルマテペロンのアンカリングマッチング調整間接比較、小児領域における長期安全性の最終データ、抗うつ薬への反応が不十分な場合の治療に関する患者選好調査も発表した。アッヴィとゲデオン・リヒターが共同開発したVRAYLARは、2015年の承認以来、15万人を超える臨床医によって190万人を超える患者の治療に使用されている。

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

FDAは、Ultragenyxのファユビ、別名UX111について、神経発達機能が保たれた小児患者におけるムコ多糖症IIIA型、すなわちサンフィリッポ症候群A型の神経症状の治療に対する完全承認を与えました。この承認により、ファユビはこの希少で致死的な神経変性疾患に対する初のFDA承認治療薬となり、Ultragenyxにとって2件目の遺伝子治療承認、通算6件目のFDA承認となります。この決定は、未治療の自然歴コホートと比較してベイリーIII認知生スコアの平均変化が23.5ポイント高かったことを含む、約8年間の臨床データに裏付けられています。Ultragenyxの株価は前回の取引セッションを平均を上回る出来高で12.6%高の14.5ドルで終えましたが、過去4週間では50.9%下落しています。同社は四半期損失が1株当たり0.65ドル、前年同期比プラス64.1%となり、売上高は1億8520万ドルで前年同期比15.8%増加すると予想されており、コンセンサスEPS予想は過去30日間で6.4%上方修正されています。

ノボ ノルディスクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会から、持続的な成長障害を伴う特発性低身長症の欧州の小児に対して、週1回投与のソグロヤ、すなわちソマパシタンを推奨する肯定的意見を取得した。承認されれば、ソグロヤはEUで特発性低身長症に対して承認される初めてかつ唯一の成長ホルモン治療薬となる。この疾患は世界の小児の最大3%に影響を及ぼしている。今回の意見は、2026年5月にCHMPが、在胎週数に対して小さい状態で生まれた小児およびヌーナン症候群の低身長に対してソグロヤを推奨したことに続くもので、決定は欧州委員会に委ねられ、3つの適応すべてを対象とする製造販売承認に関する判断は今年後半に下される見通しである。この推奨は、第3相バスケット試験であるREAL8試験のデータに裏付けられている。同試験では、週1回投与のソグロヤは、特発性低身長症の小児、在胎週数に対して小さい状態で生まれた小児、およびヌーナン症候群の小児において、52週時点の平均年間身長増加速度について、毎日1回投与の成長ホルモン治療に対して非劣性であった。ソグロヤはすでにEUで、2021年3月31日から成人の成長ホルモン欠乏症に対して、また2023年7月24日から3歳以上の小児に対して承認されている。

ニューロクライン・バイオサイエンシズは8月12日、KINECT-PRO第4相試験の結果を公表し、INGREZZAが遅発性ジスキネジアの日常的な負担を、臨床医の評価尺度では捉えきれない範囲まで軽減したことを示した。この試験は遅発性ジスキネジア患者59人を対象に、INGREZZAを毎日24週間投与し、52人が最終受診に到達した。有効性解析の対象となった45人のうち、約58%が臨床医評価による運動重症度で症状寛解の基準を達成し、運動重症度では第4週までに、患者報告による影響では第8週までに、臨床的に意味のある閾値を超える改善がみられた。このデータは、ニューロクラインが7月30日に発表した第2四半期決算の数週間後に公表された。同決算では、総売上高が前年同期比39%増の9億5900万ドルとなり、INGREZZAの売上高は過去最高の新規処方により15%増の7億1600万ドルに伸びたことから、経営陣は通期のINGREZZA売上高見通しを28億2500万ドルから28億7500万ドルに引き上げた。CRENESSITYと新たに買収したVYKAT XRはそれぞれ1億8400万ドルと5400万ドルを上乗せした。この成長には代償が伴った。現金および市場性証券は2025年末の約25億ドルから6月30日までに約4億8200万ドルへ減少した。主な理由は、ニューロクラインが5月に完了した29億ドルのソレノ・セラピューティクス買収で1株当たり53.00ドルを現金で支払ったことであり、新たに設定した10億ドルのリボルビング・クレジット・ファシリティが支えとなった。第2四半期の研究開発費は前年同期の2億4400万ドルから3億2700万ドルに増加し、販売費および一般管理費は2億8600万ドルから4億4000万ドルに急増した。また、ソレノ買収により約22億ドルの無形資産が加わり、これは16年間で償却される見込みである一方、INGREZZAは依然として四半期売上高の約4分の3を占めた。

ハロザイム・セラピューティクスは木曜日、2033年満期の利率1.50%の転換社債について、元本総額13億ドルの価格を決定したと発表した。これは以前に発表していた発行規模10億5000万ドルから増額されたもの。同社はまた、当初購入者に対し、転換社債を最大2億ドル追加で購入できる13日間のオプションを付与した。ハロザイムの株価は時間外取引で1.3%上昇した。

汎米保健機構（PAHO）とギリアド・サイエンシズは、ラテンアメリカ14カ国でHIV予防のためのレナカパビルへのアクセスを拡大する可能性のある新たな合意に達した。エイズ・ヘルスケア財団（AHF）はこの合意を市民社会の勝利だと評している。世界最大のHIVケア提供機関であるAHFは、当初のギリアドとWHOの合意がラテンアメリカ諸国を除外していたことを受け、いち早く行動を起こした組織の一つであり、他の市民社会団体とともに同合意の拡大を求めてきた。AHFグローバル公衆衛生研究所はメキシコ国立公衆衛生研究所と協力し、レナカパビルの地域における潜在的影響に関する研究を実施し、公衆衛生上のより大きな効果は、大幅に引き下げられた価格と潜在的な利用者による受容性の両方にかかっていることを明らかにした。AHFグローバル公衆衛生研究所の所長で、メキシコ国立エイズ対策プログラムの元総局長であるホルヘ・サアベドラ博士は、この別個の取り決めは単に公正な価格ではなく、真に手頃な価格を目指すべきだと述べ、予防は治療よりも安価であるべきだと警告した。AHFのラテンアメリカ・カリブ海地域担当局長であるパトリシア・カンポス博士は、アルゼンチン、ブラジル、メキシコ、ペルーがギリアドの重要なPURPOSE 2試験を通じてレナカパビルの臨床的エビデンスの生成に貢献したにもかかわらず、同社の当初の自発的ライセンス契約から除外されていたと指摘した。AHFはギリアドとPAHOに対し、価格、スケジュール、規制要件、その他の主要条件を透明にするよう求め、アクセスは紙の上だけに存在してはならないと述べた。

プーマ・バイオテクノロジーは、進行性小細胞肺がん患者の治療を目的としたアリセルチブとパクリタキセルの併用による第II相ALISCA-Lung2試験の開始を発表した。PUMA-ALI-4202として指定され、NCT07465757として登録されたこの逐次用量漸増試験は、白金系化学療法および免疫療法の治療中または治療後に進行した小細胞肺がん患者約50例を登録する。主要評価項目はパクリタキセルと併用投与した際のアリセルチブの安全性と忍容性であり、副次評価項目には客観的奏効率、奏効期間、疾患制御率、無増悪生存期間、全生存期間が含まれる。またプーマは、どの患者が最大の利益を得るかを特定するのに役立つ臨床バイオマーカーの評価も行う。試験の運営委員会委員長を務めるタオフィーク・K・オウォニココ氏は、白金系化学療法および免疫療法後に小細胞肺がんが進行した患者の治療選択肢は依然として限られており、過去の試験結果からアリセルチブが有望な選択肢となる可能性が示唆されていると述べ、特にオーロラキナーゼA阻害剤の臨床活性に関連する可能性のある分子マーカーを腫瘍に持つ患者サブセットにとって重要であると語った。プーマの最高経営責任者兼社長兼創業者であるアラン・H・アウエルバッハ氏は、同社はALISCA-Lung2を小細胞肺がんにおけるアリセルチブの臨床開発を補完するものと位置づけており、ALISCA-Lung1試験でアリセルチブ単剤療法の推進を続けていると述べた。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）がFAYUVI（別名UX111）を小児のムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）患者に対して標準的な完全承認を与えたと発表した。進行性かつ致死的な神経変性疾患に対するFDA承認治療薬としては史上初となる。FAYUVIは単回投与の静脈内AAV9遺伝子治療薬であり、Ultragenyxにとって2件目の遺伝子治療承認、通算6件目のFDA承認となる。承認に伴い優先審査バウチャーも取得した。承認は、主要試験であるTranspher A試験と最長約8年に及ぶ長期追跡データに基づいており、修正意図治療集団17例のFAYUVI治療患者は、未治療27例の外部自然歴コホートと比較して認知スコアが23.5ポイント高く、p値は0.0001未満であった。Ultragenyxは、商業製品が30～60日以内に適格治療センターへ出荷可能になると見込んでおり、同社のUltraCareプログラムがこれを支援する。治療薬はすべて米国内で製造され、マサチューセッツ州ベッドフォードにある同社の遺伝子治療製造施設とオハイオ州コロンバスのAndelyn Biosciencesが担う。サンフィリッポ症候群A型は、商業的にアクセス可能な地域で推定約3000～5000人の患者が罹患しており、生存期間中央値は15年とされている。

米国FDAは、Ultragenyx Pharmaceuticalの遺伝子治療薬Fayuvi（一般名レビスフリジン・エチスパルボベック）を、サンフィリッポ症候群A型の小児治療に対して承認しました。Fayuviは、サンフィリッポ症候群の小児患者に対して承認された初の遺伝子治療薬であるだけでなく、症状のみを緩和するのではなく根本原因を治療する初の治療薬でもあります。正式にはムコ多糖症IIIA型として知られるこの疾患は、脳と神経系を進行性に損傷する希少疾患です。Fayuviは、AAV9として知られる非感染性ウイルスを用いて、機能するSGSH遺伝子のコピーを患者の細胞に届け、サンフィリッポ症候群で欠損または不足している酵素スルファミダーゼを産生させる、1回限りの治療です。承認は、非盲検単群試験の結果に基づいており、Fayuviを投与された患者は、治療を受けなかった過去の対照コホートと比較して認知機能を維持または改善しました。Ultragenyxの株価は木曜日の取引終盤に約12%上昇しています。

欧州医薬品庁の委員会は、ノボ ノルディスクの血友病A向け注射治療薬フレヘムゴの承認を勧告した。これにより、このデンマークの製薬会社は、糖尿病および肥満症事業以外での新たな商業機会に一歩近づいた。この勧告は成人と小児、インヒビターの有無を問わず患者を対象としており、ノボ ノルディスクのFRONTIER臨床プログラムの結果に基づくもので、フレヘムゴは従来の凝固因子補充療法や出血時に投与される治療と比べて年間出血率を低下させた。ノボ ノルディスクは、週1回から月1回までの投与選択肢を備えた使い捨てのプレフィルドペンでフレヘムゴを販売する計画で、患者により柔軟な選択肢を提供する。欧州委員会はまだ最終承認を与える必要があるが、ノボ ノルディスクはすでに商業化の準備を進めており、第4四半期に欧州の一部市場でフレヘムゴを導入し、来年初めに欧州連合全体へ展開することを見込んでいる。次のカタリストは欧州委員会の承認と、ノボ ノルディスクが年末までに最初の上市を開始できるかどうかである。

バイオクリスト・ファーマシューティカルズは、遺伝性血管性浮腫治療薬オルラデヨの好調を受けて持続的な黒字化を達成したことを受け、さらなる希少疾患治療薬の買収を検討している。チャーリー・ゲイヤー最高経営責任者（CEO）が2026年8月28日にCNBCに語った。1月にCEOに就任したゲイヤー氏は、利益は毎年成長し続ける見通しであり、事業資金を調達するために外部資本の調達に依存したくないと述べた。オルラデヨは2026年に最大6億4500万ドルの売上高をもたらすと予測されている。バイオクリストはすでに改善した財務基盤を活用し、1月にアストリア・セラピューティクスを買収し、後期開発段階にある遺伝性血管性浮腫候補薬ナベニバルトをパイプラインに加えた。同社は依然として株主資本がマイナスで、タームローンとロイヤルティ債務を合わせて約8億2200万ドルを抱えており、アストリア買収に伴う取得済み進行中研究開発に関連して6億9780万ドルの非現金費用を計上した。

ノボ ノルディスクは、創薬と新薬開発の加速を目指すアンソロピックとの新たな協業を通じて、人工知能の能力を拡大している。契約に基づき、ノボは選定された研究開発ワークフロー全体でアンソロピックのモデルとClaude Scienceを使用し、さらにアンソロピックの最先端モデルを活用してAI主導のソフトウェア開発を強化する。協業はノボの科学者と計算チームが特定した創薬の課題に焦点を当て、Claude Scienceは当初、生物学的推論を含む選定された研究開発用途で試験される。この契約は、2026年4月のOpenAIとの戦略的提携、およびロンドンの創薬に焦点を当てた共同イノベーションハブを含み、優先クラウドプロバイダー兼戦略的AIパートナーに指名された8月のアマゾン ウェブ サービスとの提携に続き、拡大するノボの技術パートナー網に加わる。ノボの株価は年初来で18%下落し、業界の10.9%の成長と対照的であり、同社は現在ザックス ランク3（ホールド）を付けられている。

ノボ ノルディスクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会が、成人および小児のインヒビターの有無を問わないA型血友病の治療を目的としたFREHEMGO（一般名デネシマブ）の製造販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと発表した。FREHEMGOは、使い捨てのプレフィルドペンで月1回、2週に1回、週1回の予防投与を単一の製剤で提供する初の第VIIIa因子模倣薬である。この推奨はFRONTIER試験プログラムに基づいており、デネシマブは従来の凝固因子製剤による予防投与やオンデマンド治療と比較して年間出血率を有意に減少させ、報告された第3相集団では平均年間出血率が概ね1未満で、相当割合の参加者が治療を要する出血を全く経験しなかった。ノボ ノルディスクは、2026年第4四半期に欧州の最初の国々でFREHEMGOを発売し、2027年初頭からEU全域で広く展開することを見込んでいる。2025年9月、ノボはデネシマブについて、生物製剤ライセンス申請を通じて米国食品医薬品局に審査を申請した。

モデルナは前場取引で6%上昇して154ドルとなり、1カ月で137%の上昇を延長した。これは、同社の第2b相補助療法メラノーマデータが、インティスメラン・オートジーンとキイトルーダの併用で再発または死亡のリスクをキイトルーダ単剤と比べて49%減少させたことを示したことが背景にある。木曜日にこの動きを説明する新たなモデルナの発表、提出書類、アナリストの動き、試験結果はなく、市場全体もほとんど助けにならなかった。iシェアーズ・バイオテクノロジーETFは1%上昇して204.5ドル、SPDR S&P 500 ETFトラストは1%上昇して763.49ドルだった。ジェネンテックと競合する個別化メッセンジャーRNAがんワクチンプログラムを進めるビオンテックはわずか1%高の97ドルにとどまり、市場がメッセンジャーRNAがんワクチンカテゴリー全体ではなくモデルナの特定資産に資金を払っていることを示唆する反応だった。ビオンテックの最高医学責任者オズレム・テュレジ氏は、メラノーマと大腸がんの間に読み込みはないとの見方を示している。ワクチンセクターの銘柄でありながらメッセンジャーRNAがんワクチンプログラムには参加していないノババックスは2%上昇して9.5ドルとなり、セクター全体のベータ反応とみられる。メルクはモデルナの個別化ネオアンチゲンプログラムのパートナーであり、このプログラムは現在、メラノーマ、非小細胞肺がん、膀胱がん、腎細胞がんにわたる9件の第2/3相試験に及んでいる。モデルナは第3相補助療法メラノーマ試験の中間解析を2026年後半に実施する見通しを示しており、経営陣は今年中に中間解析が実施されると高い自信を示している。2026年についてモデルナは最大10%の増収と年末現金47億ドルから52億ドルを guidance として示しており、ステファン・バンセル最高経営責任者は腫瘍学を2026年後半の重点分野と位置づけている。8月の読み出しの完全なデータセットはまだ公表されておらず、次に予定される機会は10月下旬のマドリードでの腫瘍学会議である。

Innate Pharmaは、2026年上半期の進展として、ラクタマブに関するSobiとの戦略的提携の完了、IPH4502の用量漸増登録の完了、モナリズマブの第III相PACIFIC-9試験への登録完了を挙げた。最高経営責任者のジョナサン・ディキンソン氏は、Sobiとの取引はクロージング時に発効し、7500万ドルの前払い金が含まれると述べた。これに3000万ユーロの株式による資金調達を合わせることで、同社の予想キャッシュランウェイは2028年第1四半期末まで延びる見込みだ。Sobiとの契約には、セザリー症候群に関する最大4000万ドルの短期マイルストーン、開発権オプションおよび将来の規制・商業マイルストーンに紐づく最大4億6500万ドルの追加支払い、将来の純売上高に対する段階的な二桁台のロイヤルティも含まれる。Innateは皮膚T細胞リンパ腫を対象としたラクタマブの確認的第III相TELLOMAK-3試験を開始しており、最初の患者は2027年第1四半期に登録される見込みで、2027年下半期にセザリー症候群での加速承認を申請する計画だ。同社は2026年下半期に主要な臨床アップデートを予定しており、モナリズマブの第III相PACIFIC-9の結果と、複数の前治療歴の多い固形腫瘍集団で予備的な奏効を示している抗体薬物複合体IPH4502の第I相初期データが含まれる。

コーバス・ファーマシューティカルズは、肥満症を対象とした経口カンナビノイド系低分子薬CRB-913の第Ib相CANYON-1試験で良好な結果を発表した。1日1回の投与により、12週時点で3つのすべての用量レベルにおいて統計的に有意かつ臨床的に意味のある体重減少が達成された。20mgおよび40mg用量では、プラセボ調整後の平均体重減少率がそれぞれ2.8%と3.3%であった一方、60mg用量では5%に達し、いずれの用量でも体重減少のプラトーを示す証拠は見られなかった。コーバスによると、有害事象による治療中止率は、イーライリリーのFoundayoやノボノルディスクのウェゴビー錠など、承認済みの経口GLP-1薬で報告されている率よりも低かった。また、前臨床試験では、CRB-913がノボノルディスクのモンルナバントよりも15倍末梢に限定されていることが示された。ノボノルディスクは2026年第2四半期にモンルナバントを中止している。CANYON-1試験の詳細な結果は、11月に開催されるObesityWeek 2026で発表される予定であり、コーバスはCRB-913を第II相開発へ進めるための臨床計画についてFDAと協議する意向である。肥満症候群候補薬以外にも、コーバスはオンコロジープログラムとしてCRB-701を有している。これはNectin-4を標的とする抗体薬物複合体であり、FDAは二次治療の口腔咽頭扁平上皮癌を対象とした登録第III相TEMPO-1試験を承認しており、今月下旬に登録が開始される見込みである。コーバスは2026年6月30日時点で約1億1800万ドルの現金、現金同等物および投資を保有しており、これが2028年まで事業を支えると見込んでいる。

ファイブロバイオロジクスは、最高科学責任者であるハミド・コジャ氏との間で50万ドルの私募を完了した。この臨床段階のバイオテクノロジー企業は、普通株29万8508株と、それに付随する普通株最大29万8508株を購入する権利証券を、ナスダックの規則に基づくアット・ザ・マーケット方式で売却した。各株式と付随する権利証券は、2026年9月14日のナスダック・キャピタル・マーケットにおける1株あたりの統合終値買値1.55ドルに、権利証券1つあたり0.125ドルを加えた、合計1.675ドルの購入価格で販売された。権利証券の行使価格は1株あたり1.55ドルで、即時行使可能であり、発行から5年で失効する。ファイブロバイオロジクスは、募集費用を差し引く前の総収入として約50万ドルを受け取り、純収入を一般的な企業目的と運転資金に使用する予定である。最高経営責任者のピート・オヒーロン氏は、コジャ博士が同社のプラットフォームの科学的設計者であり、株主として投資を増やすという同氏の決断は自らを語っていると述べた。一方、コジャ博士は、ファイブロバイオロジクスへの投資は、科学、チーム、そして開発中の潜在的な治療薬に対する個人的なコミットメントであると述べた。

アッヴィは、治験薬エテンタミグの第3相CERVINO試験の完全な結果が、2026年9月23日から26日にスコットランドのグラスゴーで開催される第23回国際骨髄腫学会年次総会のプレナリーセッションで発表される予定であると発表した。トップライン結果では、第2世代のBCMA×CD3二重特異性T細胞誘導剤であるエテンタミグが、3系統の治療歴があり再発・難治性の多発性骨髄腫の成人患者において、利用可能な標準治療と比較して、客観的奏効率と無増悪生存期間という試験の二重主要評価項目を達成したことが示された。CERVINOに加え、アッヴィは骨髄腫パイプライン全体にわたる研究を発表する予定で、CD38×BCMA×CD3三重特異性T細胞誘導剤であるABBV-2001（ISB 2001）や、BCL-2低分子阻害剤であるスルゼトクラックス、さらに複数の治療段階におけるエテンタミグの研究が含まれる。その他の発表では、治療の順序、感染症に関連する医療利用と費用、リアルワールドの転帰が取り上げられる。エテンタミグ、ABBV-2001（ISB 2001）、スルゼトクラックスは治験薬であり、世界中のいずれの規制当局からも承認されていない。

オルビス・メディシンズは、心血管代謝疾患向けの次世代経口マクロサイクル治療薬を発見・開発するため、ノボノルディスクと戦略的提携およびライセンス契約を締結した。契約条件の下で、オルビス・メディシンズは最大14億ドルの一時金ならびに開発・商業化のマイルストーン支払いを受け取る資格を得て、将来の製品売上に対して段階的なロイヤルティも受け取るほか、ノボはオルビス・メディシンズに戦略的出資も行う。この提携では、オルビス・メディシンズ独自のnGenプラットフォームを活用する。これは生成AIとハイスループット合成を統合し、nCyclesと呼ばれる経口バイオアベイラビリティを持つマクロサイクルを設計するものだ。オルビス・メディシンズの最高経営責任者であるモーテン・グラウゴー氏は、この提携が心血管代謝疾患向けの新世代の経口薬を切り開く可能性があると述べ、ノボの創薬部門の上級副社長であるブライアン・ヴァンダール氏は、この提携がマクロサイクル治療薬の可能性を広げる可能性があると述べた。デンマークのコペンハーゲンとスイスのローザンヌに拠点を置くオルビス・メディシンズは、これまでに1億1600万ユーロのベンチャー資金を調達しており、その中にはNEAが主導した9000万ユーロのシリーズAラウンドも含まれる。

ツイスト・バイオサイエンスは2026年9月16日、リリーのTuneLabとの契約を発表した。この契約の下でツイストは、リリーのAI・機械学習創薬モデルに供給する高品質なウェットラボデータを生成するため、推奨されるツイストのプロトコルを用いた抗体特性評価データサービスを提供する。この提携により、ツイストのDNAおよび抗体に関する能力がリリーのAI主導の創薬エコシステムに組み込まれ、バイオ医薬品業界全体にわたるデータ豊富でAI強化された抗体開発ワークフローにおける同社の役割が深まる可能性がある。この契約は、ツイストが2026年8月に実施した3億ドルの追加株式調達に続くもので、外部資金で成長を支え続けながら、大手製薬企業やAI創薬パートナーにとって優先的なデータおよびDNA供給元としての地位を確立しようとしている同社の姿を浮き彫りにしている。ツイストの見通しでは、2029年までに売上高7億5330万ドル、利益1億2790万ドルを計上し、適正価値は105.30ドル、現在の株価に対して26%の下落余地がある一方、最も楽観的なアナリストの中にはすでに2029年までに売上高約7億1530万ドル、利益約1億2850万ドルを見込む向きもある。この契約はAI主導の需要に対する強気の見方を補強する可能性があるものの、単独では損益分岐点に向けた信頼できる道筋を達成するという短期的な課題を解決するものではなく、少数の大規模NGS顧客への依存を減らすものでもない。

証券会社アジア・プラスはアナリストリポートで、ノボ・ノルディスクがアンソロピックとの協業を進め、人工知能技術を研究開発や新薬の探索・開発プロセスに応用すると述べた。Claude Scienceとエージェント型AI技術を活用し、データ分析の効率を高め、研究期間を短縮し、製品の市場投入プロセスを加速する準備をしている。この協業は、ノボ・ノルディスクがAI主導のヘルスケア企業へと組織を高度化する戦略を反映しており、データガバナンスと人間による管理の重視も伴っている。調査部門は今回の協業を前向きに評価し、研究開発の効率向上や開発段階にある医薬品の品質向上に寄与するとみている。これは肥満症および糖尿病治療薬市場で競争が激化する中、特にイーライリリーとの競争において重要な要素である。ただし、調査部門は短期的な株価へのプラス効果は限定的と評価している。プロジェクトがまだ初期段階にあり、売上高や利益への影響を明確に評価できないためである。ノボ・ノルディスク株、NOVOB DCは直近で272.60デンマーククローネ、預託証券NOVOB80は1.42バーツである。参照為替レートは1デンマーククローネ当たり5.12バーツ、転換比率は参照株1株当たり1000預託証券単位である。調査部門は買いを推奨し、NOVOB DCの1年目標価格を315.89デンマーククローネ、NOVOB80の目標価格換算で1.62バーツとしている。NOVOB80のテクニカル面では、価格は横ばいで推移する見通しで、サポートは1.30から1.34バーツ、レジスタンスは1.50から1.58バーツと評価している。

Spyre Therapeuticsは9月8日、抗IL-23抗体SPY003が第2相SKYLINE試験のパートAで主要評価項目を達成し、12週時点でRobart組織病理指数スコアを10.0ポイント低下させ、p値は0.0001未満だったと発表した。この結果により、同社の炎症性腸疾患併用戦略を支える3つの分子すべてで概念実証が完了した。先行するSPY001とSPY002は、同じ非盲検単剤療法部分でそれぞれRHIを9.2ポイント、10.7ポイント低下させていた。SPY003は臨床寛解率20%、内視鏡的改善率30%を示し、SPY001とSPY002の寛解率はそれぞれ40%と33%で、3つの単剤療法はいずれも忍容性が良好とされた。Spyreは6月30日時点で現金、現金同等物、および市場性のある有価証券を11億ドル保有していた。これは4月の4億3520万ドルの株式公募などで積み上げたもので、経営陣は2029年後半まで事業を賄えるとしている。併用療法の仮説はまだ証明されていない。SPY120、SPY130、SPY230のペア併用をプラセボと比較するパートBは依然として患者登録中で、主要な導入期データは2027年まで見込まれていない。一方、同社は2026年第2四半期に営業活動で6990万ドルを使用し、純損失3億6200万ドルを計上した。

アケソは、EGFRとTROP2を標的とする次世代二重特異性抗体薬物複合体（ADC）の治験薬AK158D1について、中国国家薬品監督管理局の医薬品審査センターから第I相臨床試験の許可を取得したと発表した。この試験では、進行性の悪性固形腫瘍患者を対象に同候補薬を評価する。AK158D1は、アケソが臨床開発に進めた4番目のADCであり、AK146D1、AK138D1、AK157D1を含む臨床段階のADCパイプラインに加わる。また、同社にとって臨床段階に到達した2番目の二重特異性ADCとなる。AK158D1の前臨床データは、良好な安全性プロファイルとともに強力な抗腫瘍活性を示しており、既存の標準治療に抵抗性を示す患者、不耐性の患者、あるいは標準治療の対象とならない患者における可能性を裏付けている。アケソによると、同候補薬は、EGFRまたはTROP2のいずれかを標的とする単一標的ADCが抱えてきた腫瘍カバレッジの狭さ、標的外毒性、多剤耐性といった課題に対処するよう設計されている。