ProQR Therapeutics BV

ProQR Therapeutics N.V.は、新規治療薬の探索と開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、アンメットニーズのある遺伝性疾患を対象に、Axiomer RNA編集技術を用いたRNA編集プラットフォームを開発しています。主要候補製品AX-0810は、胆汁うっ滞性疾患の治療を目的としてNa+-タウロコール酸共輸送ポリペプチド（NTCP）を標的としています。また、レット症候群を対象とするAX-2402、代謝機能障害関連脂肪肝炎を対象とするAX-2911、心血管疾患を対象とするAX-1412も開発しています。同社は、肝臓および神経系の遺伝性疾患に対する新規治療薬の探索、開発、商業化に関してEli Lilly and Companyと研究提携契約を締結しています。2012年に設立され、本社はオランダのライデンに置かれています。