ACADIA Pharmaceuticals IncACAD
▲ ポジティブ規制関連度
CHMP positive opinion for DAYBU (trofinetide) in EU, first therapy for Rett syndrome neurobehavioral symptoms.
欧州医薬品庁の医薬品委員会は、レット症候群の神経行動症状を治療するため、成人および5歳以上の小児患者を対象にDAYBU(トロフィネチド)の販売承認を推奨しました。欧州委員会が承認すれば、DAYBUは欧州連合でこの適応症に対する初の治療薬となります。この肯定的な意見は再審査手続きを経たもので、第3相LAVENDER試験の結果に基づいています。この試験では、レット症候群行動質問票および臨床全般印象改善度尺度において有意な改善が示されました。欧州委員会による最終決定は今後数か月以内に見込まれており、承認されればEU加盟27か国に加え、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーにも適用されます。
ACADIA Pharmaceuticals IncCHMP positive opinion for DAYBU (trofinetide) in EU, first therapy for Rett syndrome neurobehavioral symptoms.