エプロンテルセンの第3相試験失敗でアイオニス・ファーマシューティカルズの投資焦点がシフト

ノバルティスと提携先のイオニス・ファーマシューティカルズが開発中のLp(a)低下薬ペラカルセンは、8000人以上の患者を登録した第III相Lp(a)HORIZON試験において、心筋梗塞や脳卒中、関連する心血管イベントを減少させることができなかったと、ロイターが2026年9月5日に報じた。この薬は期待通りLp(a)値を低下させたものの、その低下は実際の心臓イベントの減少にはつながらなかった。ノバルティスの株価は時間外取引で5%下落し、イオニスの株価は12%下落した。ノバルティスはこの結果を残念だと述べつつも、Lp(a)経路に関する科学的理解を前進させるものだとしている。今回の失敗により、両社にとって主要な潜在成長ドライバーが失われ、他のLp(a)薬に対する証明のハードルが上がった。ノバルティスは、エンレストなど他の製品が特許切れを迎える中で、収益を代替する必要性により大きな圧力に直面している。ペラカルセンはより規模の小さいイオニスにとって重要度が高かったため、同社は集中リスクに直面するが、広範なRNAポートフォリオと、アレキサンダー病向けに新たに承認されたザンヴァストロが一定の分散要因となっている。

ユナイテッドヘルスは、フロリダ州におけるオプタム・ヘルスの一部事業の持分をプライベートエクイティ会社TPGに売却した。昨年の利益急落からの回復を目指す医療コングロマリットの取り組みの一環である。最高財務責任者ウェイン・デベイト氏はブルームバーグ・ニュースに対し、オプタム・ヘルスの利益率は今年約2%となり従来予想を上回る見通しで、2027年には約4%、翌年には6%に上昇するはずだと述べた。アムジェンは8%超下落し、2016年以来最悪の1日下落となった。ノバルティスが、イオニス・ファーマシューティカルズと共同開発中の心疾患治療薬ペラカルセンについて第3相試験の失敗を発表したためである。BMOキャピタル・マーケッツはアムジェンをマーケット・アウトパフォームからマーケット・パフォームに格下げし、目標株価を450ドルとした。クーパーカンパニーズは13%下落した。2026会計年度のガイダンスが市場予想を下回ったためで、売上高は422億9000万ドルから425億2000万ドルと従来の428億5000万ドルから432億1000万ドルから下方修正され、非GAAP希薄化後1株当たり利益は4.51ドルから4.55ドルと従来の4.58ドルから4.66ドルから引き下げられた。また同社は、クーパーサージカルを売却せず保有することを取締役会が決定したと述べ、自社株買いの枠を20億ドルから30億ドルに引き上げた。ノボノルディスクは1%超下落した。モルガン・スタンレーがセマグルチドの特許切れを理由に同株をイコールウェイトからアンダーウェイトに格下げしたためである。S&P 500ヘルスケア・セクター指数は週間で3.5%超下落した。

ロイヤルティ・ファーマは、ペラカルセンがノバルティスが実施した第3相Lp(a)HORIZON心血管アウトカム試験で失敗したと開示した。この試験にはリポタンパク質(a)高値かつ確立された心血管疾患を持つ患者8323人が登録された。この薬剤はLp(a)を低下させたが、全集団において心血管イベントをプラセボと比較して減少させるという主要評価項目を達成せず、完全な結果はまだ発表されていない。ロイヤルティ・ファーマは2023年1月にイオニス・ファーマシューティカルズに5億ドルを提供し、そのうち1億5000万ドルをペラカルセンのロイヤルティに、3億5000万ドルをスピンラザのロイヤルティに割り当てていた。同社は現在、最大6億2500万ドルの潜在的規制および商業マイルストーンのうち、ペラカルセンのマイルストーン支払いを一切行わないと予想している。同社はイオニスのスピンラザロイヤルティの25%を2027年まで保有し、スピンラザの年間売上が最大15億ドルの場合、2028年には45%に上昇する。この権益は累計支払額が5億5000万ドル、すなわち当初資金の1.1倍に達した後に戻る。経営陣はこの構造が投資全体を回収し、適度なプラスリターンを生み出すと予想しており、2030年までに会社定義のポートフォリオ受取額が少なくとも47億ドルという目標を維持した。