メルク、ドイツ・ダルムシュタットにバイオリライアンス試験施設を開設

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

チャールズリバー・ラボラトリーズ・インターナショナルは、高度なシーケンシング技術とin vitroツールを用いて、バイオ医薬品顧客向けに生物学的製剤および先端治療の細胞バンクのリードタイムを短縮する、新たな迅速細胞バンキング・リリースプログラムを発表した。このプラットフォームは細胞バンクの生産時間を40%短縮し、迅速微生物学的手法と、iDTECT NGSプラットフォームを含むNGS特性評価を組み合わせ、規制要件への対応を支援する。チャールズリバーによると、このアプローチは3Rsの枠組みに沿った代替in vitro法を取り入れることで、動物実験への依存を減らすという。時価総額約131億ドルの米国ライフサイエンス企業である同社は、遅延が高コストとなる時間に敏感なプログラム向けにこのサービスを位置づけている。投資家は、iDTECT NGSプラットフォームを用いた受注プロジェクト、先端治療における顧客構成、そしてこのサービスが更新されたセグメント別売上高の内訳に現れるかどうかに注目するだろう。