Sarepta Therapeutics IncSRPT
▲ ポジティブ規制関連度
FDA accepted sNDAs for AMONDYS 45 and VYONDYS 53, seeking conversion to traditional approvals, a positive regulatory step.
銘柄への影響 1
Biotech & Genomic Medicine▲ · 1 銘柄
Sarepta Therapeutics Incテーマインパクト 1
カバレッジ外企業
関連ニュース
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アセンディス・ファーマ、ノボノルディスクとの提携解消でトランスコン代謝領域の権利を再取得
アセンディス・ファーマは、ノボノルディスクとの提携を終了し、代謝疾患および心血管疾患におけるトランスコン技術ベースの製品に関する独占的権利を再取得した。同社はトランスコン・プラットフォームを用いて、肥満症および2型糖尿病における自社プログラムを推進する計画であり、経営陣は月1回投与のトランスコン・セマグルチドを、拡大する代謝疾患パイプラインにおける計画プログラムとして強調している。月1回投与のトランスコン・セマグルチドおよびその他の代謝プロジェクトの管理権がアセンディスに移ることで、同社はノボノルディスクとのパートナーモデルからこれらのプログラムを自社で運営する体制へと移行し、潜在的な上振れと開発・商業化コストの両方を一つのバランスシート内に集中させることになる。再取得した権利と月1回投与のトランスコン・セマグルチド計画は、アセンディスの物語の一部にすぎず、同社の既存の希少内分泌ポートフォリオは依然としてヨルビパス、スカイトロファ、およびトランスコンCNPまたはユビウェルを中心としている。今後の重要な検証ポイントは臨床試験とキャッシュの状況にあり、肥満症および2型糖尿病における月1回投与のトランスコン・セマグルチドの正式な試験開始や、2026年9月15日のモルガン・スタンレー会議などのイベントにおける研究開発および自社株買いに関する最新コメントが含まれる。
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バイオマリン、低軟骨形成症に対するVOXZOGOの第3相試験で良好な結果を報告、追加承認申請を提出
バイオマリン・ファーマシューティカルは、低軟骨形成症の小児を対象としたVOXZOGOの第3相CANOPY-HCH-3試験で良好な結果を得たと報告し、同薬の適用拡大に向けてFDAへの補足申請を提出した。また、ブリストル・マイヤーズ・スクイブの研究責任者であるロバート・プレンゲ医師を取締役会および科学技術委員会に迎えた。この後期段階のデータは、承認された治療法が存在しない適応症を対象としており、同社は試験結果と取締役就任の組み合わせが、希少疾患事業の深化と科学的な監督体制の強化に注力していることを示すものだと述べた。バイオマリンの見通しでは、2029年までに売上高50億ドル、利益13億ドルを目指しており、年間14.0%の売上成長と、現在の7300万ドルから約12億ドルの利益増加が必要となる。適正価値は91.42ドルとされ、現在の株価に対して43%の上昇余地がある。一方、より悲観的なアナリストは、少数の希少疾患治療薬への依存度が高く、将来の適応症を巡る不確実性があるため、バイオマリンは報道前の予想である2029年までに売上高約47億ドル、利益約5億950万ドルに届かない可能性があると警告している。
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バイオマリン、アミカス買収で2億ドルのシナジー目標、VOXZOGOは10億ドル目前
バイオマリン・ファーマシューティカルは、アミカス・セラピューティクスの統合を進めており、年間2億ドルの非GAAPベースのコスト削減を見込んでいると述べた。シナジーの大半は2027年に実現し、2028年には完全に実現する見通し。モルガン・スタンレー主催のグローバル・ヘルスケア・カンファレンスで講演したアレクサンダー・ハーディ社長兼最高経営責任者によると、アミカスの従業員数は約505人で、バイオマリンは長期的に約192人を維持する見込み。削減額の約70%は一般管理費から、残りは重複する研究開発機能から生じるという。ブライアン・ミューラー最高財務責任者によると、この取引は初年度から増益に寄与し、来年から大幅な増益効果が始まる見通し。レバレッジは2027年半ばまでに2.5倍を下回ると予想され、当初目標よりほぼ1年早い。ハーディ氏によると、VOXZOGOは米国での競争にもかかわらず患者数が四半期ベースで20%増加し、今年の売上高は10億ドルに達する見込みで、実現すればバイオマリン初のブロックバスター製品となる。軟骨無形成症に対するFDA承認の可能性は2026年の見通しには織り込まれていない。バイオマリンは、2030年代半ばまでにGALAFOLDのピーク売上高が約14億ドル、POMBILITIとOPFOLDAの合計が約12億ドルになると予測。PALYNZIQは27%増の1億3500万ドルとなり、VIMIZIMは売上高が10億ドルを超える可能性があると述べた。