DelveInsight คาดการณ์ตลาด PNH จะแตะ 1.5 พันล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2036 จากยารักษาเกิดใหม่ 5 รายการ

IndustryAnalyst
โดย PR Newswire·GLOBAL·อ่านต้นฉบับ
สรุป · ทำไมข่าวนี้ถึงสำคัญ

DelveInsight ประเมินว่าตลาดโรคฮีโมโกลบินูเรียกลางคืนเป็นพัก ๆ หรือ PNH ในเจ็ดตลาดหลักมีมูลค่าประมาณ 1.5 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 และคาดว่าจะขยายตัวในอัตราเติบโตทบต้น 7.1% ไปจนถึงปี 2036 โดยได้แรงหนุนจากยารักษาใหม่ที่มุ่งเป้าระบบคอมพลีเมนต์และการวินิจฉัยที่เพิ่มขึ้น เจ็ดตลาดหลักประกอบด้วยสหรัฐอเมริกา สี่ประเทศในสหภาพยุโรป ได้แก่ เยอรมนี ฝรั่งเศส อิตาลี และสเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น ยารักษาเกิดใหม่ 5 รายการได้รับการระบุว่าพร้อมจะพลิกโฉมตลาด ได้แก่ Pozelimab ร่วมกับ Cemdisiran ของ Regeneron Pharmaceuticals, Zaltenibart หรือที่รู้จักในชื่อ OMS906 ของ Novo Nordisk, Ruxoprubart หรือที่รู้จักในชื่อ NM8074 ของ NovelMed Therapeutics, KP104 ของ Kira Pharmaceuticals และ NM5072 ของ NovelMed Therapeutics Aparna Thakur ผู้จัดการโครงการด้านการพยากรณ์และการวิเคราะห์ของ DelveInsight กล่าวว่า Pozelimab คาดว่าจะสร้างรายได้สูงสุดในเจ็ดตลาดหลัก รองลงมาคือ Zaltenibart ซึ่งแสดงประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งในการศึกษาระยะที่ 2 ในผู้ป่วย PNH ที่ตอบสนองต่อ ravulizumab ได้ไม่ดีนัก Regeneron ระบุว่าผลการศึกษาระยะที่ 3 ของการรวม pozelimab กับ cemdisiran ในโรค PNH คาดว่าจะเปิดเผยในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 หรือไตรมาสแรกของปี 2027 ขณะที่ Novo Nordisk ได้รับสิทธิ์ทั่วโลกแต่เพียงผู้เดียวใน zaltenibart ผ่านข้อตกลงซื้อสินทรัพย์และอนุญาตให้ใช้สิทธิกับ Omeros Corporation ซึ่งประกาศเมื่อเดือนพฤศจิกายน 2025

ผลกระทบต่อหุ้น 4

Biotech & Genomic Medicine▲ · 4 หุ้น
Novo Nordisk A/S
NOV
▲ บวกเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง

Novo Nordisk's Zaltenibart is highlighted as a key emerging PNH therapy, showing strong Phase II efficacy and expected to be the second-highest revenue generator.

Regeneron Pharmaceuticals Inc
REGN
▲ บวกเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง

Regeneron's Pozelimab plus Cemdisiran is highlighted as the emerging PNH therapy expected to generate the highest revenue, with Phase III results anticipated in Q4 2026/Q1 2027.

Omeros Corporation
OMER
▲ บวกเงินทุนความเกี่ยวข้อง

Novo Nordisk gained exclusive worldwide rights to zaltenibart through an asset purchase and license agreement with Omeros announced in November 2025.

ผลกระทบต่อธีม 1

บริษัทนอก coverage 2

NovelMed Therapeuticsเอกชน▲ บวก
เทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง

NovelMed's Ruxoprubart (NM8074) and NM5072 are among the five emerging therapies poised to reshape the PNH market.

DelveInsightเอกชน± ผสม
ความเกี่ยวข้อง

ข่าวที่เกี่ยวข้อง

▲

BioMarin รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ของ VOXZOGO ในโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซียเป็นบวก และยื่นคำขอ sNDA

BioMarin Pharmaceutical รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 CANOPY-HCH-3 ที่เป็นบวกของ VOXZOGO ในเด็กที่เป็นโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซีย และได้ยื่นคำขอเสริมต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ เพื่อขยายการใช้งานของยา ขณะเดียวกันก็ได้แต่งตั้ง Robert Plenge แพทย์และนักวิจัยระดับผู้นำด้านการวิจัยของ Bristol Myers Squibb เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัทและคณะกรรมการวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี ข้อมูลจากการทดลองระยะท้ายนี้ครอบคลุมข้อบ่งชี้ที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ และบริษัทกล่าวว่าการรวมกันของผลการทดลองและการแต่งตั้งคณะกรรมการสะท้อนถึงจุดเน้นในการขยาย franchise โรคหายากและธรรมาภิบาลด้านวิทยาศาสตร์ให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้น แนวโน้มของ BioMarin คาดการณ์รายได้ 5.0 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 1.3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ปีละ 14.0% และกำไรเพิ่มขึ้นประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์จาก 73.0 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน โดยอ้างมูลค่ายุติธรรมที่ 91.42 ดอลลาร์ คิดเป็นอัพไซด์ 43% จากราคาปัจจุบัน นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ร้ายกว่าเตือนว่าการพึ่งพายาโรคหายากเพียงไม่กี่ตัวและการไม่แน่นอนเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ในอนาคตอาจทำให้ BioMarin ต่ำกว่าความคาดหวังก่อนข่าวที่ประมาณการรายได้ไว้ราว 4.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรประมาณ 509.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029
BMRN ▲
Biotech & Genomic Medicine ▲
Simply Wall St·2hอ่านต่อ →
▲

BioMarin มุ่งเป้าประหยัดต้นทุนจากการรวม Amicus 200 ล้านดอลลาร์ ขณะ VOXZOGO ใกล้แตะ 1 พันล้านดอลลาร์

BioMarin Pharmaceutical เปิดเผยว่ากำลังเดินหน้าบูรณาการ Amicus Therapeutics และคาดว่าจะประหยัดต้นทุนแบบ non-GAAP ได้ 200 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยจะรับรู้ผลประหยัดส่วนใหญ่ในปี 2027 และเต็มจำนวนในปี 2028 ในการกล่าวสุนทรพจน์ที่งาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference อเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและซีอีโอ กล่าวว่า Amicus มีพนักงานประมาณ 505 คน และ BioMarin คาดว่าจะรักษาพนักงานไว้ประมาณ 192 คนในระยะยาว โดยประมาณ 70% ของผลประหยัดมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากหน้าที่ด้านวิจัยและพัฒนาที่ซ้ำซ้อน ไบรอัน มูลเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าดีลนี้ควรเพิ่มกำไรต่อหุ้นในปีแรก และจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเริ่มปีหน้า และคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินต่อ EBITDA จะลดลงต่ำกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2027 เร็วกว่าเป้าหมายเดิมเกือบหนึ่งปี ฮาร์ดีกล่าวว่า VOXZOGO มีการเติบโตของผู้ป่วยรายไตรมาส 20% แม้มีการแข่งขันในสหรัฐฯ และคาดว่าจะมีรายได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ซึ่งจะทำให้เป็นผลิตภัณฑ์แรกของ BioMarin ที่มียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์ ขณะที่การอนุมัติจาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในโรค hypochondroplasia ยังไม่รวมอยู่ในแนวโน้มปี 2026 BioMarin คาดการณ์ยอดขายสูงสุดประมาณ 1.4 พันล้านดอลลาร์สำหรับ GALAFOLD และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ภายในกลางทศวรรษ 2030 และกล่าวว่า PALYNZIQ เติบโต 27% เป็น 135 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ VIMIZIM มีศักยภาพที่จะมีรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์
BMRN ▲
Biotech & Genomic Medicine ▲
MarketBeat·17hอ่านต่อ →
▲

FDA ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วนต่อคำขอขึ้นทะเบียนยา Efzimfotase Alfa ของ AstraZeneca สำหรับโรคกระดูกหายาก HPP

AstraZeneca เปิดเผยว่า FDA รับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนตัวทดลอง efzimfotase alfa ในผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค hypophosphatasia หรือ HPP และให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งย่นระยะเวลาการพิจารณาลงสี่เดือน โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินขั้นสุดท้ายในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 คำขอนี้อ้างอิงข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 3 จำนวนสามการศึกษา ได้แก่ MULBERRY ซึ่งบรรลุเป้าหมายหลักในเด็กที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 2 ปีถึงน้อยกว่า 12 ปี โดยแสดงให้เห็นการปรับปรุงสุขภาพกระดูกอย่างมีนัยสำคัญ และ CHESTNUT ซึ่งแสดงว่าผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก Strensiq สามารถรักษาประโยชน์ของการรักษาไว้ได้ ขณะที่ HICKORY ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 12 ปีขึ้นไป แม้ว่า AstraZeneca รายงานว่ามีการปรับปรุงในเชิงตัวเลข โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการตั้งแต่ในวัยเด็ก บริษัทระบุว่า efzimfotase alfa โดยทั่วไปทนต่อยาได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ในการศึกษาทั้งสามการศึกษา มุมมองเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับ Strensiq ซึ่งเป็นการรักษา HPP ที่มีอยู่เดิมที่ AstraZeneca ได้มาจากการเข้าซื้อ Alexion ในปี 2021 โดยได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2015 เป็นการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนที่มุ่งเป้าไปที่กระดูกเป็นรายแรกสำหรับ HPP และมียอดขาย 1.05 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน Efzimfotase alfa ถูกออกแบบให้ใช้ปริมาณการฉีดที่น้อยลงและให้ยาถี่น้อยลงอย่างมาก โดยฉีดทุกสองสัปดาห์ เมื่อเทียบกับสูตรของ Strensiq ที่ฉีดสามหรือหกครั้งต่อสัปดาห์ ในส่วนอื่นของตลาดนี้ BioMarin Pharmaceutical เข้าสู่พื้นที่ HPP ผ่านการเข้าซื้อ Alesta Therapeutics ซึ่งเสร็จสิ้นเมื่อต้นเดือนนี้ โดยจ่ายเงินล่วงหน้า 275 ล้านดอลลาร์ พร้อมการจ่ายตามเงื่อนไขเพิ่มเติมสูงสุด 215 ล้านดอลลาร์สำหรับ ALE1 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่อยู่ในการศึกษาระยะที่ 1/2a ขณะที่ Recursion Pharmaceuticals กำลังพัฒนาสารยับยั้ง ENPP1 แบบรับประทาน REC-102 ซึ่งเดิมชื่อ REV102 และยังอยู่ในการศึกษาที่เตรียมความพร้อมสำหรับ IND โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจโดยอิงข้อมูลสำหรับการศึกษาระยะที่ 1 ก่อนสิ้นปีนี้
AZN.LSE ▲BMRN
Biotech & Genomic Medicine ▲
Zacks Investment Research·17hอ่านต่อ →
© 2026 MarketDXNews