Regeneron Pharmaceuticals IncFDA grants Priority Review for cemdisiran, a potential first-in-class siRNA therapy for gMG, with a target action date in November 2026.

รีเจเนอรอน ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศว่าองค์การอาหารและยาสหรัฐและองค์การยาแห่งยุโรปได้รับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับยาเซมดิซิแรนเพื่อรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดทั่วไปที่มีแอนติบอดีต่อตัวรับอะเซทิลโคลีนเป็นบวก โดยองค์การอาหารและยาสหรัฐให้การพิจารณาลำดับความสำคัญและกำหนดวันดำเนินการเป้าหมายในเดือนพฤศจิกายน 2026 หากได้รับการอนุมัติ ยาเซมดิซิแรนจะเป็นยาอาร์เอ็นเอไอแทรกแซงขนาดเล็กตัวแรกสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดทั่วไป และเป็นยาชนิดเดียวที่ฉีดเข้าใต้ผิวหนังเพียงปีละสี่ครั้ง ซึ่งอาจเพิ่มความสะดวกให้กับผู้ป่วยโรคภูมิต้านตนเองที่พบได้ยากนี้ การยื่นขอขึ้นทะเบียนนี้ขยายความทะเยอทะยานด้านคอมพลีเมนต์และอาร์เอ็นเอไอของรีเจเนอรอน และเพิ่มทรัพย์สินด้านโรคหายากอีกตัวหนึ่งให้กับพอร์ตโฟลิโอที่ได้รับการสนับสนุนจากดูพิกเซนต์ อายลีอา เอชดี และโปรแกรมด้านมะเร็งวิทยาที่กำลังเกิดขึ้นใหม่ แม้ว่าการพิจารณาลำดับความสำคัญและรูปแบบการให้ยาทุกไตรมาสอาจตอกย้ำความลึกของไปป์ไลน์ แต่ปฏิกิริยาของตลาดบ่งชี้ว่านักลงทุนยังคงให้ความสำคัญกับตัวขับเคลื่อนการเติบโตระยะใกล้ เช่น การขยายข้อบ่งใช้ของดูพิกเซนต์ การดำเนินการของอายลีอา เอชดี และการเปิดตัวยาด้านมะเร็งวิทยาอย่างลินโวเซลตาแมบ
Regeneron Pharmaceuticals IncFDA grants Priority Review for cemdisiran, a potential first-in-class siRNA therapy for gMG, with a target action date in November 2026.