Regeneron Pharmaceuticals IncFDA Priority Review and EMA acceptance for cemdisiran in generalized myasthenia gravis, with potential to be first siRNA treatment and only subcutaneous option with four-times-a-year dosing.

บริษัทรีเจเนอรอน ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้รับการยอมรับจาก FDA พร้อมการตรวจสอบแบบเร่งด่วนสำหรับยาเซมดิซิรานในการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดทั่วไป และ EMA ก็ได้ยอมรับคำขอขึ้นทะเบียนยาเช่นกัน ทำให้การตรวจสอบด้านกฎระเบียบทั้งสองฝั่งมหาสมุทรแอตแลนติกสอดคล้องกัน ข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 สำหรับยาเซมดิซิรานได้รับการตีพิมพ์ในวารสารเดอะแลนเซ็ต ซึ่งเป็นหลักฐานทางคลินิกที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญ หากได้รับการอนุมัติ ยาเซมดิซิรานจะเป็นยาประเภท siRNA ตัวแรกสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดทั่วไป และเป็นทางเลือกเดียวที่ฉีดใต้ผิวหนังโดยให้ยาเพียงปีละ 4 ครั้ง ซึ่งอาจตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากในกลุ่มผู้ป่วยโรคเอ็มจีประมาณ 85,000 รายในสหรัฐฯ และความชุกทั่วโลกที่กว้างขึ้น การตรวจสอบแบบเร่งด่วนของ FDA กำหนดวันดำเนินการในเดือนพฤศจิกายน 2026 โดยมีแผนยื่นขอขึ้นทะเบียนในญี่ปุ่นในช่วงต้นปี 2027 หุ้นของรีเจเนอรอนอยู่ที่ 654.27 ดอลลาร์สหรัฐ ลดลงร้อยละ 15.7 จากต้นปี แต่เพิ่มขึ้นร้อยละ 20.2 ในช่วงปีที่ผ่านมา
Regeneron Pharmaceuticals IncFDA Priority Review and EMA acceptance for cemdisiran in generalized myasthenia gravis, with potential to be first siRNA treatment and only subcutaneous option with four-times-a-year dosing.