BridgeBio Pharma Inc

BridgeBio Pharmaは、トランスサイレチン心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者における心臓の構造、機能、およびアミロイド負荷に対するアコラミジスの長期効果を評価する第3b/4相試験であるASCEND-ATTRで、最初の参加者への投与を実施しました。この単群、非盲検試験には約150名の参加者が登録され、36か月間にわたり年次の心臓MRIと心エコー検査が行われ、主要評価項目は36か月時点での左心室収縮機能の改善です。これは、アコラミジスが疾患の進行を逆転させ、心臓の健康を回復させる可能性を示唆する初期の第3相ATTRibute-CMデータに続くものです。ATTRibute-CM CMRサブスタディとその非盲検延長試験からの追加データは、ESC Congress 2026で発表される予定です。

ブリッジバイオ・ファーマは第2四半期の売上高を2億4370万ドルと発表した。前年同期比120%増で、ザックス・コンセンサス予想の2億2260万ドルを上回った。アトラビーの米国製品売上高が2億2240万ドルと、前年同期の7150万ドルの3倍以上に伸びたことが寄与した。1株当たり純損失は78セントで、予想の64セントより拡大したが、前年同期の95セントからは改善した。研究開発費は34%増の1億4940万ドル、販売費および一般管理費は44%増の1億8630万ドルとなった。経営陣は、アトラビーのATTR心筋症における一次治療シェアが四半期で2〜3ポイント上昇した一方、ファイザーのビンダケル／ビンダマックスから切り替える患者のプールは正常化し始めたと述べた。ブリッジバイオは6月末時点で現金、現金同等物および有価証券を7億2020万ドル保有し、前四半期末の9億4020万ドルから減少したが、7月1日に完了した10億ドルの優先株式による資金調達で現金残高は約17億ドルに増加した。同社は今後12カ月間に米国で3件の製品上市の可能性に備えており、BBP-418は2026年11月27日のFDA決定日を控え、エンカレレットは2027年5月8日の決定に向けて審査中、インフィグラチニブは承認されれば2027年前半から半ばの上市を目指している。

ブリッジバイオ・ファーマは、希少疾患治療薬の候補であるBBP-418とエンカレレットの2件について、米国食品医薬品局から優先審査の指定を取得した。BBP-418は、肢帯型筋ジストロフィー2I型・R9型に対する初の治療薬となる可能性があり、PDUFA目標日は2026年11月27日。一方、常染色体優性低カルシウム血症1型を対象とするエンカレレットのPDUFA目標日は2027年5月8日となっている。同社はまた、後期相試験のデータと実臨床の知見に基づき、トランスサイレチン型心アミロイドーシスを対象とするアコラミディスについて、差別化された有効性が引き続き示されていると報告した。ブリッジバイオは2026年第2四半期に2億4368万ドルの四半期収益を計上し、純損失は前年同期より縮小した。これは商業段階の希少疾患プラットフォームへの移行を後押しするものだ。同社は2026年8月に3億9000万ドルの追加株式公募を完了しており、複数の製品上市に資金を投じる中で、資金調達リスクが浮き彫りになっている。

ブリッジバイオ・ファーマの株価は過去3カ月で29%上昇した。心臓病治療薬アトラビーの販売が好調で、後期開発段階のパイプラインも有望視されている。アトラビーは2024年後半にFDAからトランスサイレチン型アミロイド心筋症の治療薬として承認され、第2四半期の売上高は前年同期の7150万ドルから2億2200万ドル超へと3倍以上に増加した。総収入は約2億4400万ドルに達し、前年同期の約1億1100万ドルから倍以上となった。同社は後期開発段階の3プログラムすべてについて新薬承認申請を提出しており、BBP-418についてはPDUFA日が11月27日に設定されている。アナリストの見方はおおむね強気で、17人中16人が買いと評価しており、パイパー・サンドラーはオーバーウェイト評価を維持しつつ目標株価を引き上げた。

BridgeBio Pharmaは、今後3つの医薬品の上市計画を発表し、最初のPDUFA期日であるBBP-418の審査終了目標日が2026年11月27日に設定されました。CEOのニール・クマール氏は、LGMD2I、ADH1、軟骨無形成症を対象とする3件の新薬申請をすべて提出済みであり、2026年第4四半期にインフィグラチニブの申請受理と優先審査の指定、そして2027年半ばの承認を見込んでいると述べました。エンカレレットの国際第III相RECLAIM-HP試験は開始されており、今後18か月以内に結果が判明する見通しです。第2四半期の総収益は2億4370万ドルに達し、そのうちアトラビーの純製品売上高は2億2240万ドルでした。6月30日時点の現金および投資残高は7億2020万ドルでしたが、7月1日に10億ドルの優先株式投資が完了したことで、約17億ドルに増加しました。

BridgeBio Pharmaは、常染色体優性低カルシウム血症1型を対象としたエンカレレットの新薬申請がFDAに受理され、審査終了目標日が2027年5月8日に設定されたと発表した。承認されれば、エンカレレットはADH1に特化した初の治療薬となり、潜在的なブロックバスター機会となる。第3相CALIBRATE試験では、カルシウムおよびビタミンDの補充なしに疾患マーカーを正常化し、主要評価項目と主要な副次評価項目をすべて達成した。BridgeBioは小児を対象とした登録試験も進めており、今夏後半には慢性副甲状腺機能低下症を対象とした第3相試験を開始する予定で、これにより適応拡大の可能性がある。

ブリッジバイオ・ファーマの株価は木曜日、52週高値となる93.42ドルまで急騰した。競合アストラゼネカの後期臨床試験の失敗を受け、ブリッジバイオの唯一の上市薬アトラビーへの信頼感が高まったためだ。同株は15％高で引け、時価総額は約23億ドル増加した。投資家は、アストラゼネカのATTR-CMを対象としたワイヌアの第III相CARDIO-TTRansform試験の失敗が、アトラビーの競争力を強化するとみている。アトラビーは2024年11月にATTR-CM治療薬として承認され、2025年の米国売上高は3億6240万ドル、2026年第1四半期には約1億8100万ドルを計上した。ブリッジバイオの推計では、米国で診断されたATTR-CM患者数は2019年の5000人未満から2025年には5万人超に増加し、世界市場の機会は200億ドルを超える。ATTR-CM市場を支配するファイザーは、ビンダケルファミリーで2026年第1四半期に世界売上高約16億ドルを上げており、このニュースで同社株も1％上昇した。

アストラゼネカの株価はプレマーケット取引で約8％下落した。同社が発表したところによると、トランスサイレチン型アミロイド心筋症患者を対象としたワイヌアの第3相試験が主要評価項目を達成できなかった。CARDIO-TTRansform試験では、標準治療にワイヌアを追加した群はプラセボ群と比較して、心血管死亡と心血管系臨床イベントの再発からなる複合評価項目で統計的に有意な改善を示せなかった。共同開発するアイオニス・ファーマシューティカルズの株価は19％急落した。ワイヌアは既に遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスの多発神経障害で承認されており、より大きなATTR-CM市場での成功が商業機会を大幅に拡大すると期待されていた。今回の失敗を受け、競合のアルナイラム・ファーマシューティカルズとブリッジバイオ・ファーマの株価はそれぞれ約18％と11％上昇した。両社のATTR-CM治療薬アムヴトラとアトルビーは既に市場に出ている。

BridgeBio Pharmaは新たな事後解析の結果を発表し、トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者において、アコラミディスが早期かつ持続的な直接の腎保護効果と関連していることを明らかにした。治療開始により、28日目までに可逆的なeGFRの低下が8.5 mL/min/1.73 m²、プラセボ補正後の尿中アルブミン・クレアチニン比が15.5%減少し、腎関連の有害事象は認められなかった。30カ月目までに、アコラミディスは慢性eGFRスロープの持続的な改善を年間プラス2.47 mL/min/1.73 m²、UACRの持続的な減少を13.7%もたらした。このパターンはACE阻害薬、ARB、SGLT2阻害薬など腎臓に直接作用する薬剤に類似しており、他の承認済みATTR-CM治療薬では観察されていない。急性eGFR低下が大きかった参加者は、1年目の死亡または心血管入院のリスクが58%低く、一方プラセボ群でのeGFR低下は転帰悪化と関連していた。

BridgeBio Pharmaは、Sixth StreetとKKR傘下のHealthCare Royaltyが運用するファンドから、最大10億ドルの転換型優先株式を確保した。Sixth Streetが主幹事として8億ドルを提供し、HealthCare Royaltyはクロージング時に1億3390万ドルを拠出した。シリーズA累積転換参加型優先株式は、当初配当率7％、当初転換価格は1株あたり137.79ドルで、BridgeBioの30日間出来高加重平均価格に対して100％超のプレミアムとなる。今回の資金調達は、Attrubyが数十億ドル規模のブロックバスター薬へと成長を続け、同社が今後12カ月以内に米国でさらに3つのブロックバスター候補製品の上市を準備する中で実現した。対象は、LGMD2I/R9向けのBBP-418、ADH1向けのエンカレレト、軟骨無形成症向けのインフィグラチニブである。

Sixth Street PartnersとKKRが、バイオテクノロジー企業BridgeBio Pharmaに10億ドルの優先株式を提供することで合意したと報じられています。この資金調達は早ければ水曜日にも発表される見通しで、BridgeBioが遺伝性疾患の治療を目的とした新薬の発売を加速するのに役立つと、事情に詳しい関係者の話としてBloombergが伝えました。BridgeBio Pharmaの株価は時間外取引で1.4％下落し、年初来では約3％安で推移しています。

BridgeBio Pharmaは、軟骨無形成症の小児を対象とした経口インフィグラチニブの第3相PROPEL 3試験の良好な結果が、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載され、国際小児骨健康学会で発表されたと発表しました。この試験は主要評価項目を達成し、プラセボと比較した年間身長速度の最小二乗平均治療差はプラス1.74センチメートル、観測された平均改善はプラス2.10センチメートルで、これは第3相軟骨無形成症試験で報告された中で最大です。主要な副次評価項目である身長Zスコアの変化も達成され、事前に規定された探索的分析では、8歳未満の小児においてプラセボに対して身体比例性の統計的に有意な改善が初めて示されました。学会で発表された追加データでは、プラセボに対するアームスパンの統計的に有意な改善がプラス0.37標準偏差であることが明らかになりました。経口インフィグラチニブは忍容性が良好で、治験薬に関連する中止や重篤な有害事象はありませんでした。BridgeBioは、2026年第3四半期にFDAに新薬承認申請を、2026年下半期にEMAに販売承認申請を提出する予定で、米国での発売は2027年初頭から半ばを見込んでいます。

アルナイラム・ファーマシューティカルズの主力薬アムヴトラは、2026年第1四半期に世界売上高8億8990万ドルを達成し、同社の総収入の76％を占めた。この数字は前年同期比187％の成長を示し、米国における心筋症を伴うATTRアミロイドーシス患者への強い浸透とオンパットロからの切り替えが牽引した。アルナイラムの希少疾患ポートフォリオであるギブラーリとオクスルモは、純製品収入が1億2570万ドルと前年比15％増加し、同社はアムヴトラへの依存度低減を図っている。パイプラインには、ロシュと提携した高血圧治療薬ジレベシランや、ATTRアミロイドーシスを対象とした第3相試験中のヌクレシランなどの後期開発品があり、一方でアムヴトラは、世界売上高16億ドルを計上したファイザーのビンダケルファミリーや、売上高1億8060万ドルに達したブリッジバイオのアトルビーとの競争激化に直面している。アルナイラムの株価は年初来30.1％下落し、株価売上高倍率は8.97倍と、過去5年平均の18.24倍を下回っている。