Ionis Pharmaceuticals IncIONS
▲ ポジティブ技術関連度
FDA approval of TRYNGOLZA as first treatment for severe hypertriglyceridemia, based on Phase 3 data showing significant triglyceride reduction and pancreatitis risk reduction.
米国食品医薬品局は、イオニス・ファーマシューティカルズのTRYNGOLZAを、重度高トリグリセリド血症の成人におけるトリグリセリド低下と急性膵炎リスク軽減を適応とする初めてかつ唯一の治療薬として承認しました。TRYNGOLZAは50ミリグラムまたは80ミリグラムの用量で、月1回自己投与するオートインジェクターで利用可能であり、第3相CORE試験およびCORE2試験に基づいて承認されました。これらの試験では、プラセボと比較して6カ月時点で空腹時トリグリセリド値を最大72パーセント低下させ、急性膵炎の発症を最大91パーセント減少させることが示されました。ベースラインと12カ月のデータがある患者のうち、86パーセントが急性膵炎リスク低減の重要な閾値である500ミリグラム毎デシリットル未満のトリグリセリド値を達成しました。1年間で急性膵炎の1エピソードを予防するために必要な治療数は、全体コホートで20、トリグリセリド値が880ミリグラム毎デシリットル以上で急性膵炎の既往がある患者では4でした。イオニスは7月に米国でTRYNGOLZAを発売する予定で、これは同社にとって有病率の高い疾患における初の独立した商業化となります。
Ionis Pharmaceuticals IncFDA approval of TRYNGOLZA as first treatment for severe hypertriglyceridemia, based on Phase 3 data showing significant triglyceride reduction and pancreatitis risk reduction.