FDA、Ultragenyxのファユビを承認、サンフィリッポ症候群A型の初の治療薬に

カンター・フィッツジェラルドは、新たに承認された移植治療薬ヤルテムレアの販売見通しが予想以上に大きいとして、オメロス・コーポレーションの投資判断を中立からオーバーウェイトに引き上げた。アナリストのオリビア・ブレイヤー・ソーンダース氏は、このバイオ企業に対する目標株価22ドルも再設定した。同社株は火曜日に52週高値を更新した。オメロスは12月、造血幹細胞移植に関連する血栓性微小血管症に対してヤルテムレアのFDA承認を取得した。ソーンダース氏は、米国市場シェア35％から40％、欧州市場からのシェアはゼロと仮定し、同薬のピーク売上高予想を4億ドルに引き上げた。また、第2四半期に記録されたヤルテムレアの売上高2850万ドルは非常に大きな数字だと主張した。過去6カ月でオメロス株が90％以上上昇したにもかかわらず、同氏は、株価は同薬のピーク売上高を3億5000万ドル以下しか織り込んでいないと述べ、この上昇後でも投資家はヤルテムレアの立ち上がりが将来どうなるかを完全には評価していないと付け加えた。

スティーフェルは9月16日、ロイバント・サイエンシズのカバレッジを買い評価、目標株価51ドルで開始し、同社の2037年までの所有権調整後売上高を約90億ドルと予想した。注目の中心は、8月27日に成人皮膚筋炎治療薬としてFDAの承認を取得したリスラヤ、すなわちブレポシチニブである。これはこの希少疾患に対する初のFDA承認経口治療薬となった。ロイバントはまた、ブレポシチニブについて、非感染性ぶどう膜炎では2026年下半期に第3相トップラインデータ、皮膚サルコイドーシスでは2028年に第3相データ、毛孔性扁平苔癬では第2b/3相試験の第1部で組み入れが順調に進んでおり、評価を進めている。ブレポシチニブ以外では、抗FcRn抗体IMVT-1402が複数の自己免疫適応症で開発が進み、2026年に臨床アップデートが期待されている。また、モスリシグアトは間質性肺疾患に伴う肺高血圧症の第2相試験で良好な結果を示し、16週時点で肺血管抵抗がプラセボ調整後56.3%減少したことから、第3相プログラムが開始された。ロイバントは6月30日時点で現金、現金同等物、拘束性現金、および市場性証券を39億ドル保有していたと報告した。また7月には、ジェネバントとアーバタスがモデルナから特許侵害和解に基づく総額9億5000万ドルの支払いを受け、ジェネバントは7億7160万ドルを受領した。ヘッジファンドの関心は、第1四半期の60社、第4四半期の52社から、第2四半期末には64社に増加した。一方、8月31日時点の売り建て残高は3350万株で、公開浮動株の5.09%に相当した。