MEDIPAL HOLDINGS Corporation

บริษัท MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION และบริษัท JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ประกาศว่าได้ฉีดยาให้ผู้เข้าร่วมการทดลองรายแรกแล้วในการทดลองระยะที่ 1/2 ระดับโลกของยา JR-446 สำหรับโรค mucopolysaccharidosis type IIIB หรือที่รู้จักกันในชื่อ Sanfilippo syndrome type B โดย JR-446 เป็นเอนไซม์ alpha-N-acetylglucosaminidase ที่สามารถผ่านตัวกั้นระหว่างเลือดกับสมองได้ ซึ่งพัฒนาโดย JCR ด้วยเทคโนโลยี J-Brain Cargo ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท และ MEDIPAL ถือสิทธิ์ในการจำหน่าย JR-446 นอกประเทศญี่ปุ่น การทดลองนี้เป็นการทดลองแบบเปิดฉลาก หลายศูนย์ ระดับโลก รับผู้ป่วยโรค MPS IIIB ที่มีอายุต่ำกว่าหกปีเข้าร่วม และจดทะเบียนใน ClinicalTrials.gov ภายใต้รหัส NCT07640984 โรค MPS IIIB เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่พบได้น้อยมาก โดยประมาณว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 500 ถึง 1,000 คน และในปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ ภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์เมื่อเดือนกันยายน 2023 MEDIPAL ถือสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในการจำหน่ายทั่วโลกยกเว้นญี่ปุ่น พร้อมสิทธิ์ในการให้สิทธิ์ช่วง ขณะที่ JCR เป็นผู้นำการทดลองระยะที่ 1/2 ระดับโลกและกิจกรรมการพัฒนาในฐานะผู้สนับสนุน การทดลองระยะที่ 1/2 อีกโครงการหนึ่ง คือ JR-446-101 กำลังดำเนินอยู่ที่ญี่ปุ่นภายใต้ข้อตกลงการพัฒนาร่วมกันของทั้งสองบริษัท และ JR-446 ได้รับการกำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคหายากในสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และญี่ปุ่นในปี 2025