Rare Disease

BioMarin Pharmaceutical เปิดเผยว่ากำลังเดินหน้าบูรณาการ Amicus Therapeutics และคาดว่าจะประหยัดต้นทุนแบบ non-GAAP ได้ 200 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยจะรับรู้ผลประหยัดส่วนใหญ่ในปี 2027 และเต็มจำนวนในปี 2028 ในการกล่าวสุนทรพจน์ที่งาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference อเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและซีอีโอ กล่าวว่า Amicus มีพนักงานประมาณ 505 คน และ BioMarin คาดว่าจะรักษาพนักงานไว้ประมาณ 192 คนในระยะยาว โดยประมาณ 70% ของผลประหยัดมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากหน้าที่ด้านวิจัยและพัฒนาที่ซ้ำซ้อน ไบรอัน มูลเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าดีลนี้ควรเพิ่มกำไรต่อหุ้นในปีแรก และจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเริ่มปีหน้า และคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินต่อ EBITDA จะลดลงต่ำกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2027 เร็วกว่าเป้าหมายเดิมเกือบหนึ่งปี ฮาร์ดีกล่าวว่า VOXZOGO มีการเติบโตของผู้ป่วยรายไตรมาส 20% แม้มีการแข่งขันในสหรัฐฯ และคาดว่าจะมีรายได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ซึ่งจะทำให้เป็นผลิตภัณฑ์แรกของ BioMarin ที่มียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์ ขณะที่การอนุมัติจาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในโรค hypochondroplasia ยังไม่รวมอยู่ในแนวโน้มปี 2026 BioMarin คาดการณ์ยอดขายสูงสุดประมาณ 1.4 พันล้านดอลลาร์สำหรับ GALAFOLD และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ภายในกลางทศวรรษ 2030 และกล่าวว่า PALYNZIQ เติบโต 27% เป็น 135 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ VIMIZIM มีศักยภาพที่จะมีรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์

AstraZeneca เปิดเผยว่า FDA รับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนตัวทดลอง efzimfotase alfa ในผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค hypophosphatasia หรือ HPP และให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งย่นระยะเวลาการพิจารณาลงสี่เดือน โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินขั้นสุดท้ายในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 คำขอนี้อ้างอิงข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 3 จำนวนสามการศึกษา ได้แก่ MULBERRY ซึ่งบรรลุเป้าหมายหลักในเด็กที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 2 ปีถึงน้อยกว่า 12 ปี โดยแสดงให้เห็นการปรับปรุงสุขภาพกระดูกอย่างมีนัยสำคัญ และ CHESTNUT ซึ่งแสดงว่าผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก Strensiq สามารถรักษาประโยชน์ของการรักษาไว้ได้ ขณะที่ HICKORY ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 12 ปีขึ้นไป แม้ว่า AstraZeneca รายงานว่ามีการปรับปรุงในเชิงตัวเลข โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการตั้งแต่ในวัยเด็ก บริษัทระบุว่า efzimfotase alfa โดยทั่วไปทนต่อยาได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ในการศึกษาทั้งสามการศึกษา มุมมองเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับ Strensiq ซึ่งเป็นการรักษา HPP ที่มีอยู่เดิมที่ AstraZeneca ได้มาจากการเข้าซื้อ Alexion ในปี 2021 โดยได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2015 เป็นการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนที่มุ่งเป้าไปที่กระดูกเป็นรายแรกสำหรับ HPP และมียอดขาย 1.05 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน Efzimfotase alfa ถูกออกแบบให้ใช้ปริมาณการฉีดที่น้อยลงและให้ยาถี่น้อยลงอย่างมาก โดยฉีดทุกสองสัปดาห์ เมื่อเทียบกับสูตรของ Strensiq ที่ฉีดสามหรือหกครั้งต่อสัปดาห์ ในส่วนอื่นของตลาดนี้ BioMarin Pharmaceutical เข้าสู่พื้นที่ HPP ผ่านการเข้าซื้อ Alesta Therapeutics ซึ่งเสร็จสิ้นเมื่อต้นเดือนนี้ โดยจ่ายเงินล่วงหน้า 275 ล้านดอลลาร์ พร้อมการจ่ายตามเงื่อนไขเพิ่มเติมสูงสุด 215 ล้านดอลลาร์สำหรับ ALE1 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่อยู่ในการศึกษาระยะที่ 1/2a ขณะที่ Recursion Pharmaceuticals กำลังพัฒนาสารยับยั้ง ENPP1 แบบรับประทาน REC-102 ซึ่งเดิมชื่อ REV102 และยังอยู่ในการศึกษาที่เตรียมความพร้อมสำหรับ IND โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจโดยอิงข้อมูลสำหรับการศึกษาระยะที่ 1 ก่อนสิ้นปีนี้

โนโว นอร์ดิสก์ เปิดเผยว่าคณะกรรมการประเมินผลิตภัณฑ์ยาสำหรับมนุษย์ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรปได้ออกความเห็นเชิงบวกแนะนำให้อนุมัติยาเดเนซิมิก ซึ่งรู้จักกันในชื่อ มิม8 สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เอ ทั้งในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด ในผู้ใหญ่และเด็ก ยาเดเนซิมิกเป็นแอนติบอดีไบสเปซิฟิกเลียนแบบแฟกเตอร์ VIIIa รุ่นใหม่ ฉีดเข้าชั้นใต้ผิวหนังเพื่อป้องกันโรคเป็นประจำ โดยมีขนาดยาที่ยืดหยุ่นได้ ทั้งการฉีดเดือนละครั้ง ทุกสองสัปดาห์ และสัปดาห์ละครั้ง และกำลังพัฒนาอยู่ในรูปแบบปากกาบรรจุสำเร็จรูป โนโวคาดว่าจะเปิดตัวยาในประเทศแถบยุโรปกลุ่มแรกในไตรมาสที่สี่ของปี 2569 ภายใต้ชื่อการค้า เฟรเฮมโก จากนั้นจะขยายการจำหน่ายทั่วสหภาพยุโรปตั้งแต่ต้นปี 2570 ความเห็นเชิงบวกนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลของโครงการทางคลินิก FRONTIER ซึ่งประกอบด้วยการศึกษาห้าฉบับที่ประเมินยาเดเนซิมิกในการรักษาเชิงป้องกันโรคฮีโมฟีเลีย เอ ในกลุ่มประชากรเด็กและผู้ใหญ่ ทั้งที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด ในการศึกษา FRONTIER 2 ยาเดเนซิมิกลดอัตราการเลือดออกต่อปีอย่างมีนัยสำคัญ ผลลัพธ์ในเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปีในการศึกษา FRONTIER 3 สอดคล้องกับผลในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ และในการศึกษา FRONTIER 5 ไม่พบข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่เมื่อผู้เข้าร่วมเปลี่ยนจากยาเอมิซิซูแมบมาเป็นยาเดเนซิมิกโดยตรง ยานี้ยังอยู่ระหว่างการพิจารณาทางกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาสำหรับการป้องกันโรคเป็นประจำในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ ทั้งที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด หลังจากที่โนโวได้ยื่นคำขอใบอนุญาตชีววัตถุต่อองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ ในเดือนกันยายน 2568 ปัจจุบันโนโวจำหน่ายยาแอลเฮโมสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เอ และบี ในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือดอยู่แล้ว

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ประกาศว่าจะจัดการนำเสนอเสมือนจริงในวันพุธที่ 23 กันยายน 2026 เวลา 16:30 น. ตามเวลาตะวันออก ครอบคลุมโครงการทางคลินิกระยะที่ 2 ของ ARCT-810 สำหรับภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และแพลตฟอร์มยารักษาด้วย mRNA สำหรับตับของบริษัท บริษัทจะออกข่าวประชาสัมพันธ์สรุปการนำเสนอก่อนการประชุมสาย นายแพทย์ Marshall Summar สมาชิกผู้ก่อตั้งและสมาชิกคณะกรรมการบริหารของ NIH UCD Consortium และผู้เชี่ยวชาญที่ได้รับการยอมรับด้านโรคหายากและภาวะพร่อง OTC จะเข้าร่วมในการนำเสนอ ARCT-810 เป็นยารักษาด้วย mRNA ที่อยู่ระหว่างการวิจัยซึ่งบริหารทางหลอดเลือดดำ ออกแบบมาเพื่อแสดงเอนไซม์ OTC ที่ทำงานปกติในตับของผู้ที่มีภาวะพร่อง OTC และได้รับการกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและแผนการวิจัยในเด็กที่ได้รับอนุมัติจากองค์การยาแห่งยุโรป รวมทั้งการกำหนดสถานะยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดสถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วน และการกำหนดสถานะโรคหายากในเด็กจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ในยุโรปและสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยภาวะพร่อง OTC ประมาณ 10,000 คน

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่พัฒนาโดยบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค Sanfilippo syndrome ชนิด A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่ทำให้เกิดการเสื่อมของระบบประสาทอย่างต่อเนื่องและพบได้ยาก บริษัท Abeona Therapeutics Inc. ได้แสดงความยินดีกับ Ultragenyx ต่อการอนุมัติดังกล่าว โดยระบุว่ายาบำบัดนี้มีต้นกำเนิดจากการวิจัยบุกเบิกของ доктор Haiyan Fu และ доктор Douglas McCarty แห่งมหาวิทยาลัยแห่งรัฐโอไฮโอและโรงพยาบาล Nationwide Children's Hospital และได้รับการพัฒนาทางคลินิกต่อโดย Abeona ในชื่อ ABO-102 ก่อนที่ Abeona จะให้สิทธิ์ในการพัฒนาและจำหน่ายทั่วโลกแก่ Ultragenyx ในเดือนพฤษภาคม 2022 นาย Vish Seshadri ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Abeona กล่าวว่าการอนุมัติครั้งนี้เป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่สำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่ทำลายล้างซึ่งขาดทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพ การอนุมัติดังกล่าวยังถือเป็นเหตุการณ์สร้างมูลค่าที่สำคัญสำหรับ Abeona ซึ่งภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์กับ Ultragenyx มีสิทธิ์ได้รับเงินตามเป้าหมายทางการตลาดบางส่วนและค่าลิขสิทธิ์ที่ผูกกับยอดขายผลิตภัณฑ์ในอนาคต FAYUVI ถูกออกแบบมาเพื่อนำสำเนาที่ยังทำงานได้ของยีน SGSH เข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลางผ่านเวกเตอร์ไวรัส AAV9 เพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นรากของ MPS IIIA

อีไล ลิลลี่ ได้เข้าสู่ความร่วมมือด้านการวิจัยแบบเอกสิทธิ์เฉพาะกับ QurCan Therapeutics เพื่อพัฒนายารักษาโรคระบบประสาทด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรม ข้อตกลงนี้มุ่งเน้นไปที่แพลตฟอร์มนำส่งพอลิเมอร์ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลของ QurCan สำหรับเป้าหมายในระบบประสาทส่วนกลางและส่วนปลาย โดยอีไล ลิลลี่ รับผิดชอบการพัฒนาในระยะหลังและการจำหน่ายเชิงพาณิชย์ ลิลลี่ยังได้ลงทุนเชิงกลยุทธ์ใน QurCan Therapeutics ซึ่งเป็นการผูกเงินทุนเข้ากับความคืบหน้าโดยตรงในเทคโนโลยีการนำส่งยาเวชศาสตร์พันธุกรรม ดีลนี้ผลักดันให้ลิลลี่ขยายตัวมากขึ้นในกลุ่มยารักษาโรค neurodegeneration และยาพิเศษอื่น ๆ ควบคู่ไปกับพอร์ตโฟลิโอ GLP 1 ที่เป็นที่รู้จักดี แม้ว่าแรงกดดันด้านราคาและการต่อต้านจากผู้จ่ายค่าสุขภาพยังคงเป็นเงามืดเหนือยา Mounjaro, Zepbound และ Foundayo นักลงทุนจะต้องการเห็นผลลัพธ์ที่เป็นรูปธรรมชิ้นแรก เช่น การเสนอชื่อผู้สมัครพัฒนายา หรือกำหนดการยื่น IND ที่ประกาศออกมาสำหรับการบำบัดด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรมโรคระบบประสาทอย่างน้อยหนึ่งรายการ

กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันเผยแพร่แผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาสมัย 15-5 เมื่อวันที่ 18 กันยายน โดยตั้งเป้าว่าภายในปี 2030 การวิจัยพัฒนาและประยุกต์ใช้ยาชีวเภสัชภัณฑ์ของจีนจะติดอันดับแนวหน้าของโลกอย่างมั่นคง และอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์จะเร่งก้าวขึ้นเป็นอุตสาหกรรมหลักใหม่ของประเทศ แผนดังกล่าวกำหนดตัวชี้วัดคาดการณ์ 10 รายการ ครอบคลุมขนาดและประสิทธิภาพของอุตสาหกรรม การพัฒนานวัตกรรม การบ่มเพาะวิสาหกิจ และการพัฒนาคลัสเตอร์ ได้แก่ รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีขนาดเกินเกณฑ์กำหนดสูงกว่า 3.5 ล้านล้านหยวน ขนาดอุตสาหกรรมยานวัตกรรมเติบโตเฉลี่ยต่อปีเกินร้อยละ 20 จำนวนผลิตภัณฑ์ที่มียอดขายทั่วโลกต่อปีเกิน 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐไม่น้อยกว่า 5 รายการ สัดส่วนยานวัตกรรมแรกของโลกไม่น้อยกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 200 รายการ จำนวนวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1 หมื่นล้านหยวนไม่น้อยกว่า 50 แห่ง และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาระดับแสนล้านหยวนไม่น้อยกว่า 20 แห่ง จากข่าวนี้ ดัชนีหุ้นหลักสามตัวปรับขึ้นเกินร้อยละ 1 ในช่วงเช้าวันเดียวกัน หุ้นหัวเทียนเทคโนโลยีพุ่งชนเพดานราคา ด้วยมูลค่าซื้อขาย 6.065 พันล้านหยวน มีคำสั่งซื้อรอที่เพดานราคาเกือบ 1.47 ล้านล็อต และเงินทุนหลักไหลเข้ากว่า 3.3 พันล้านหยวน ขึ้นอันดับหนึ่งของตลาดหุ้นเอ ผู้จัดการกองทุนโจวซือชงจากผิงอันเมดิซีนคัดสรรกล่าวว่า ยานวัตกรรมมีแนวโน้มเป็นแนวโน้มการเติบโตหลักที่สำคัญ ส่วนซีไอซีซีระบุว่า ยานวัตกรรมของจีนเข้าสู่ช่วงเปลี่ยนมูลค่าเป็นจริงในตลาดโลก ตามสถิติของต้าต้าเป่าในเครือซีเคียวริตี้ไทม์ส นับตั้งแต่เดือนกันยายน หุ้นเฉิงตูเซียนเต่า ไคไหลอิง ปั๋วเถิงกู้เฟิ่น และหัวหน่ายา ปรับตัวขึ้นนำกลุ่ม โดยเพิ่มขึ้นเกินร้อยละ 10 ทั้งหมด โดยเฉิงตูเซียนเต่าปรับขึ้นสะสมร้อยละ 16.87

BioCryst Pharmaceuticals กำลังมองหาการเข้าซื้อกิจการด้านการรักษาโรคหายากเพิ่มเติม หลังจากที่บริษัทสามารถทำกำไรได้อย่างต่อเนื่องด้วยยอดขายยารักษาโรค hereditary angioedema ชื่อ Orladeyo โดยนาย Charlie Gayer ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวกับ CNBC เมื่อวันที่ 28 สิงหาคม 2026 ว่า Gayer ซึ่งเข้ารับตำแหน่งเมื่อเดือนมกราคม กล่าวว่าบริษัทคาดว่ากำไรจะเติบโตต่อเนื่องทุกปี และไม่ต้องการพึ่งพาการระดมทุนจากภายนอกเพื่อใช้ในการดำเนินงาน โดย Orladeyo คาดว่าจะมียอดขายสูงถึง 645 ล้านดอลลาร์ในปี 2026 BioCryst ได้ใช้ฐานะทางการเงินที่ดีขึ้นเข้าซื้อกิจการ Astria Therapeutics ในเดือนมกราคมที่ผ่านมา ซึ่งเพิ่มนavenibart ซึ่งเป็นยารักษาโรค hereditary angioedema ในระยะท้ายของการพัฒนาเข้าสู่ไปป์ไลน์ของบริษัท อย่างไรก็ตาม บริษัทยังคงมีส่วนของผู้ถือหุ้นติดลบ และมีภาระหนี้สินจากเงินกู้ระยะยาวและค่าภาคหลวงรวมกันประมาณ 822 ล้านดอลลาร์ อีกทั้งยังบันทึกค่าใช้จ่ายที่ไม่ใช่เงินสดจำนวน 697.8 ล้านดอลลาร์ที่เกี่ยวข้องกับงานวิจัยและพัฒนาที่อยู่ระหว่างดำเนินการซึ่งได้มาจากการเข้าซื้อกิจการ Astria

DelveInsight ประเมินว่าตลาดโรคฮีโมโกลบินูเรียกลางคืนเป็นพัก ๆ หรือ PNH ในเจ็ดตลาดหลักมีมูลค่าประมาณ 1.5 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 และคาดว่าจะขยายตัวในอัตราเติบโตทบต้น 7.1% ไปจนถึงปี 2036 โดยได้แรงหนุนจากยารักษาใหม่ที่มุ่งเป้าระบบคอมพลีเมนต์และการวินิจฉัยที่เพิ่มขึ้น เจ็ดตลาดหลักประกอบด้วยสหรัฐอเมริกา สี่ประเทศในสหภาพยุโรป ได้แก่ เยอรมนี ฝรั่งเศส อิตาลี และสเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น ยารักษาเกิดใหม่ 5 รายการได้รับการระบุว่าพร้อมจะพลิกโฉมตลาด ได้แก่ Pozelimab ร่วมกับ Cemdisiran ของ Regeneron Pharmaceuticals, Zaltenibart หรือที่รู้จักในชื่อ OMS906 ของ Novo Nordisk, Ruxoprubart หรือที่รู้จักในชื่อ NM8074 ของ NovelMed Therapeutics, KP104 ของ Kira Pharmaceuticals และ NM5072 ของ NovelMed Therapeutics Aparna Thakur ผู้จัดการโครงการด้านการพยากรณ์และการวิเคราะห์ของ DelveInsight กล่าวว่า Pozelimab คาดว่าจะสร้างรายได้สูงสุดในเจ็ดตลาดหลัก รองลงมาคือ Zaltenibart ซึ่งแสดงประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งในการศึกษาระยะที่ 2 ในผู้ป่วย PNH ที่ตอบสนองต่อ ravulizumab ได้ไม่ดีนัก Regeneron ระบุว่าผลการศึกษาระยะที่ 3 ของการรวม pozelimab กับ cemdisiran ในโรค PNH คาดว่าจะเปิดเผยในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 หรือไตรมาสแรกของปี 2027 ขณะที่ Novo Nordisk ได้รับสิทธิ์ทั่วโลกแต่เพียงผู้เดียวใน zaltenibart ผ่านข้อตกลงซื้อสินทรัพย์และอนุญาตให้ใช้สิทธิกับ Omeros Corporation ซึ่งประกาศเมื่อเดือนพฤศจิกายน 2025

Vera Therapeutics รายงานว่า TRUTAKNA บรรลุจุดยุติที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหมดในการทดลองระยะที่ 3 ORIGIN 3 ครั้งสุดท้ายสำหรับโรค IgA nephropathy บริษัทกล่าวว่าการศึกษานี้แสดงให้เห็นถึงการป้องกันการดำเนินของโรคและการรักษาเสถียรภาพของหน้าที่ไต ควบคู่ไปกับโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี ผู้บริหารมีแผนที่จะยื่นขออนุมัติเต็มรูปแบบจาก FDA สำหรับ TRUTAKNA ภายในปี 2026 ผ่านการยื่นใบอนุญาตชีวภัณฑ์เสริม สัญญาณเริ่มต้นของการเปิดตัว โดยมีแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาของผู้ป่วยมากกว่า 350 รายในสิบสัปดาห์ ชี้ให้เห็นถึงความต้องการที่แท้จริง แม้ว่า Vera จะมาจากฐานรายได้ที่ต่ำมาก จุดตรวจสอบในทางปฏิบัติจะอยู่ที่ว่าแนวโน้มการสั่งจ่ายยาและแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาของผู้ป่วยจะเป็นอย่างไรเมื่อถึงเวลาที่ Vera ยื่น BLA เสริมในไตรมาสที่สี่ของปี 2026

บริษัท Scholar Rock Holding Corporation ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA เมื่อวันที่ 11 กันยายน สำหรับยา ISEMBYLD หรือ apitegromab-mstn เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบในผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่สองปีขึ้นไปที่currentlyได้รับการรักษาด้วยยาที่มุ่งเป้าไปที่ยีน SMN2 ในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ SAPPHIRE เด็กอายุ 2 ถึง 12 ปีที่ได้รับขนาดยาที่อนุมัติ 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม มีคะแนนดีกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอก 2.2 คะแนน หลังจากหนึ่งปีเมื่อวัดด้วยแบบประเมิน Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded โดยมีผู้ป่วยที่ได้รับยาร้อยละ 34.2 มีคะแนนเพิ่มขึ้นอย่างน้อยสามคะแนน เทียบกับร้อยละ 13.5 ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก Scholar Rock ระบุว่าการเปิดตัวในสหรัฐฯ กำลังดำเนินอยู่ และคาดว่าจะเริ่มจัดส่งยาในอีกไม่กี่วันข้างหน้า โดยมีโครงการสนับสนุนผู้ป่วยด้านความคุ้มครองประกัน ความช่วยเหลือทางการเงิน และโลจิสติกส์การให้ยาทางหลอดเลือดดำ พบการเกิดกระดูกหักในผู้ป่วยร้อยละ 9 ที่ได้รับขนาดยาที่อนุมัติ เทียบกับร้อยละ 2 ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก และข้อมูลด้านความปลอดภัยเตือนถึงความเสี่ยงกระดูกหัก รวมถึงกระดูกหักรุนแรง โดยแพทย์อาจหยุดการรักษาหลังเกิดกระดูกหัก ฐานข้อมูลของ Insider Monkey ระบุว่ามีกองทุนเฮดจ์ฟันด์ 51 แห่งถือหุ้น Scholar Rock ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ปี 2026 เพิ่มขึ้นจาก 49 แห่งเมื่อสามเดือนก่อนหน้า

มูลค่ายุติธรรมตามแบบจำลองของ Scholar Rock Holding ปรับขึ้นเล็กน้อยเป็น 62.06 ดอลลาร์สหรัฐ จากเดิม 59.31 ดอลลาร์สหรัฐ หลังการอนุมัติ ISEMBYLD จากองค์การอาหารและยาสหรัฐ และการปรับประมาณการของนักวิเคราะห์ระลอกใหญ่ บริษัทหลักทรัพย์หลายแห่ง รวมถึง BMO Capital, Citi, Truist, Raymond James, Evercore ISI, Piper Sandler, Wedbush และ H.C. Wainwright ต่างปรับเพิ่มราคาเป้าหมายขึ้นไปอยู่ในช่วง 70 ดอลลาร์สหรัฐ และบางแห่งถึงระดับต้น ๆ ของ 80 ดอลลาร์สหรัฐ โดยอ้างถึงความครอบคลุมของข้อบ่งใช้ ISEMBYLD และการใช้เป็นยาที่มุ่งเป้ากล้ามเนื้อเสริมจากยารักษาด้วยวิธี SMN2 ส่วน JPMorgan ตั้งราคาเป้าหมายไว้ที่ 63 ดอลลาร์สหรัฐ ขณะที่ Barclays ปรับลดอันดับหุ้นเป็น Equal Weight แม้จะปรับเพิ่มราคาเป้าหมายเป็น 58 ดอลลาร์สหรัฐ โดยให้เหตุผลว่าผลการอนุมัติสะท้อนอยู่ในราคาไปมากแล้ว การประเมินมูลค่าฉบับปรับปรุงตั้งสมมติฐานการเติบโตของรายได้ระยะยาวที่ 684.10% เพิ่มจาก 638.02% อัตรากำไรสุทธิที่ 17.73% เทียบกับ 18.92% ค่า P/E ในอนาคตที่ 134.46 เท่า เทียบกับ 140.37 เท่า และอัตราคิดลดที่ 7.51% เทียบกับ 7.22%

โกลด์แมน แซคส์ ระบุว่าหุ้นกลุ่มสุขภาพของจีนเป็นโอกาสเติบโตสำคัญหลังยุค AI โดยหุ้นกลุ่มยาและเวชภัณฑ์คิดเป็นหนึ่งในสามของ 12 บริษัทที่ผ่านการคัดกรองรอบสุดท้าย ในรายงานฉบับวันที่ 7 กันยายน ทีมวิจัยกลยุทธ์พอร์ตการลงทุนของบริษัทระบุว่าบริษัทที่เป็นองค์ประกอบของดัชนี MSCI China เกือบครึ่งหนึ่งมีผลประกอบการดีกว่าที่นักวิเคราะห์คาดในไตรมาสสอง โดยนำโดยกลุ่มไอทีและกลุ่มสุขภาพ และกำไรของหุ้นจีนที่โกลด์แมน แซคส์ติดตามเติบโตในอัตรารายไตรมาสสูงสุดในรอบห้าปีที่ 24% ในไตรมาสสองเมื่อเทียบกับปีก่อน เร่งขึ้นจากเพียง 6% ในไตรมาสแรก นักวิเคราะห์ได้คัดกรองหุ้นจีนที่บริษัทให้คำแนะนำซื้อ ซึ่งคาดว่ากำไรจะเติบโตมากกว่า 15% ต่อปีไปจนถึงปี 2027 และประมาณการกำไรต่อหุ้นปรับขึ้นโดยค่ามัธยฐาน 7% ในช่วงหนึ่งเดือนที่ผ่านมา หุ้นกลุ่มสุขภาพสี่ตัวในรายชื่อ ได้แก่ อินโนเวนต์ ไบโอโลจิกส์ ซึ่งตั้งอยู่ในเมืองซูโจว คาดว่ากำไรจะมากกว่าสองเท่าในปีข้างหน้า โดยประมาณการของโกลด์แมน แซคส์สูงกว่าฉันทามติ 54 จุดเปอร์เซ็นต์ บีวัน เมดิซินส์ ซึ่งจดทะเบียนในเซี่ยงไฮ้ ก็คาดว่าจะเติบโตมากกว่าสองเท่าเช่นกัน ซีเอสพีซี ซึ่งจดทะเบียนในฮ่องกง คาดว่าจะเติบโต 26% และหานโซว์ ฟาร์มา ซึ่งจดทะเบียนในฮ่องกง คาดว่าจะเติบโต 15% โกลด์แมน แซคส์คาดว่ากำไรของ MSCI China จะเติบโต 8% ในปีนี้ ซึ่งอนุรักษ์นิยมกว่าฉันทามติที่คาดไว้ 17% มาก

ผู้บริหารของไบโอเจนกล่าวว่าบริษัทกำลังเดินหน้า 10 โครงการในระยะที่ 3 โดยจะเริ่มมีผลการทดลองทางคลินิกตั้งแต่ไตรมาสที่สี่เป็นต้นไป ขณะที่บริษัทพยายามชดเชยยอดขายที่ลดลงในธุรกิจโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งแบบดั้งเดิมและกลับสู่การเติบโต ในการกล่าวที่งานประชุมของเวลส์ฟาร์โก โรบิน เครเมอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่ากลุ่มผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาอยู่ในจุดเปลี่ยนสำคัญสำหรับการเติบโต โดยโครงการฟิตฟอร์โกรวธ์กำลังโยกย้ายการลงทุนจากกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งไปสู่ผลิตภัณฑ์ที่เปิดตัวใหม่กว่า ได้แก่ เลคิวบี สกายคลาริส และ เซอร์ซูเวห์ อดัม คีนีย์ หัวหน้าฝ่ายพัฒนาองค์กร กล่าวว่าไบโอเจนได้ขยายเข้าสู่สาขาภูมิคุ้มกันวิทยาและโรคไตผ่านดีลต่างๆ รวมถึงการเข้าซื้อกิจการไฮ-ไบโอและสินทรัพย์เฟลซาร์ทามับ ซึ่งมุ่งเน้นเบื้องต้นที่การปฏิเสธอวัยวะจากแอนติบอดีในการปลูกถ่ายไต ซึ่งยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ และมีผู้ป่วยในสหรัฐราว 11,000 รายที่ประสบภาวะปฏิเสธอวัยวะแบบทุติยภูมิ การเข้าซื้อกิจการอะเพลลิสเพิ่มผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และขีดความสามารถด้านโรคไต รวมถึงซิโฟฟรีสำหรับภาวะฝ่อทางภูมิศาสตร์ และไบโอเจนคาดว่าดีลดังกล่าวจะเจือจางกำไรในปี 2026 โดยหลักจากค่าใช้จ่ายดอกเบี้ย ขณะที่ตั้งเป้าประหยัดต้นทุนต่อปีราว 250 ล้านดอลลาร์เมื่อออกจากปีหน้า และชำระหนี้ที่เกี่ยวข้องให้หมดภายในสิ้นปี 2027 คีนีย์กล่าวว่าไบโอเจนคาดว่าจะมุ่งเน้นการพัฒนาธุรกิจในระยะเริ่มต้นมากขึ้นไปจนถึงปี 2027 โดยเฉพาะในด้านภูมิคุ้มกันวิทยา โรคหายาก และระบบประสาทวิทยา และไม่มีข้อจำกัดทางการเงินสำหรับธุรกรรมในระยะเริ่มต้น

องค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ หรือ FDA ได้อนุมัติยา Joenja หรือที่รู้จักในชื่อ leniolisib ของบริษัท Pharming Group สำหรับใช้ในเด็กอายุระหว่าง 4 ถึง 11 ปีที่เป็นโรคหายากทางระบบภูมิคุ้มกันจากพันธุกรรม ก่อนหน้านี้ยา�ดังกล่าวได้รับอนุมัติในปี 2023 สำหรับผู้ที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome หรือ APDS การอนุมัติครั้งนี้基于ข้อมูลความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์จากการศึกษาแบบ臂เดียวและเปิดฉลาก ผู้ที่เป็นโรค APDS มักมีการติดเชื้อซ้ำๆ โดยเฉพาะในโพรงจมูก หู และทางเดินหายใจ อีกทั้งยังมีต่อมน้ำเหลือง ต่อมทอนซิล และม้ามโต

บริษัท MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION และบริษัท JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ประกาศว่าได้ฉีดยาให้ผู้เข้าร่วมการทดลองรายแรกแล้วในการทดลองระยะที่ 1/2 ระดับโลกของยา JR-446 สำหรับโรค mucopolysaccharidosis type IIIB หรือที่รู้จักกันในชื่อ Sanfilippo syndrome type B โดย JR-446 เป็นเอนไซม์ alpha-N-acetylglucosaminidase ที่สามารถผ่านตัวกั้นระหว่างเลือดกับสมองได้ ซึ่งพัฒนาโดย JCR ด้วยเทคโนโลยี J-Brain Cargo ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท และ MEDIPAL ถือสิทธิ์ในการจำหน่าย JR-446 นอกประเทศญี่ปุ่น การทดลองนี้เป็นการทดลองแบบเปิดฉลาก หลายศูนย์ ระดับโลก รับผู้ป่วยโรค MPS IIIB ที่มีอายุต่ำกว่าหกปีเข้าร่วม และจดทะเบียนใน ClinicalTrials.gov ภายใต้รหัส NCT07640984 โรค MPS IIIB เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่พบได้น้อยมาก โดยประมาณว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 500 ถึง 1,000 คน และในปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ ภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์เมื่อเดือนกันยายน 2023 MEDIPAL ถือสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในการจำหน่ายทั่วโลกยกเว้นญี่ปุ่น พร้อมสิทธิ์ในการให้สิทธิ์ช่วง ขณะที่ JCR เป็นผู้นำการทดลองระยะที่ 1/2 ระดับโลกและกิจกรรมการพัฒนาในฐานะผู้สนับสนุน การทดลองระยะที่ 1/2 อีกโครงการหนึ่ง คือ JR-446-101 กำลังดำเนินอยู่ที่ญี่ปุ่นภายใต้ข้อตกลงการพัฒนาร่วมกันของทั้งสองบริษัท และ JR-446 ได้รับการกำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคหายากในสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และญี่ปุ่นในปี 2025

ไบเออร์ประกาศว่า FDA ได้ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดแก่เซวาเบอร์ทินิบสำหรับการรักษาแนวทางแรกในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งปอดชนิดไม่เล็กที่อยู่ในระยะลุกลามเฉพาะที่หรือระยะแพร่กระจาย ซึ่งเนื้องอกมีการกลายพันธุ์แบบกระตุ้นในโดเมนไทโรซีนไคเนสของ HER2 การอนุมัตินี้อ้างอิงข้อมูลจากการศึกษา SOHO-01 ระยะที่ 1/2 ที่ยังดำเนินอยู่ ซึ่งแสดงอัตราการตอบสนองโดยรวมที่ร้อยละ 75 รวมถึงการตอบสนองแบบสมบูรณ์ในผู้ป่วยร้อยละ 6 และการตอบสนองแบบบางส่วนร้อยละ 70 โดยผู้ตอบสนองร้อยละ 73 รักษาการตอบสนองไว้ได้อย่างน้อยหกเดือน ไบเออร์กำลังดำเนินการศึกษา SOHO-02 ระยะที่ 3 เพื่อยืนยันผลของเซวาเบอร์ทินิบเทียบกับการรักษามาตรฐานในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับการรักษาซึ่งเป็นมะเร็งปอดชนิด NSCLC ที่มี HER2 กลายพันธุ์ในระยะลุกลาม และข้อมูลเชิงบวกอาจสนับสนุนการเปลี่ยนการอนุมัติแบบเร่งรัดเป็นการอนุมัติแบบปกติในสหรัฐอเมริกา เซวาเบอร์ทินิบซึ่งมีต้นกำเนิดจากความร่วมมือด้านการวิจัยของไบเออร์กับสถาบัน Broad Institute ของ MIT และมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด ได้รับการอนุมัติแบบเร่งรัดจาก FDA ในเดือนพฤศจิกายน 2568 ภายใต้ชื่อการค้า Hyrnuo สำหรับผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษามาก่อน และยังได้รับการอนุมัติในจีนในฐานะการรักษาแบบเดี่ยวสำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งปอดชนิด NSCLC ที่มี HER2 กลายพันธุ์ ซึ่งไม่สามารถผ่าตัดได้ อยู่ในระยะลุกลามเฉพาะที่หรือระยะแพร่กระจาย หลังจากได้รับการรักษาเชิงระบบอย่างน้อยหนึ่งครั้ง และในญี่ปุ่นสำหรับมะเร็งปอดชนิด NSCLC ที่มี HER2 กลายพันธุ์โดยไม่คำนึงถึงแนวทางการรักษา รวมถึงการใช้เป็นแนวทางแรก ในข่าวประชาสัมพันธ์อีกฉบับหนึ่ง ไบเออร์กล่าวว่าได้เริ่มการศึกษา BAY 3670549 ระยะที่ 2 ทั่วโลก ซึ่งเป็นสารยับยั้ง GIRK4 ที่มีความจำเพาะสูงและอยู่ระหว่างการทดลอง ในผู้ป่วยที่มีภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะแบบ atrial fibrillation ที่จำเป็นต้องได้รับการแปลงไฟฟ้าหัวใจ หลังจากพบโปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทานที่ดีในการศึกษาเฟสแรกในมนุษย์ที่เสร็จสิ้นแล้ว

ยา Papzimeos ซึ่งเป็นยาจำหน่ายเพียงตัวเดียวของ Precigen ทำรายได้ 74.6 ล้านดอลลาร์ในช่วงหกเดือนแรกของปี 2026 โดยยอดขายในไตรมาสที่สองเพิ่มขึ้นมากกว่าสองเท่าเมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า Papzimeos เป็นยาตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรค papillomatosis ทางเดินหายใจแบบกลับเป็นซ้ำ และผู้บริหารกล่าวว่าความต้องการยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่องในไตรมาสที่สาม คำขออนุญาตจำหน่ายยา Papzimeos ในยุโรปของบริษัทอยู่ระหว่างการพิจารณา และยาดังกล่าวได้รับสิทธิ์ผูกขาดตลาดจาก FDA เป็นเวลาเจ็ดปีจนถึงวันที่ 14 สิงหาคม 2032 คู่แข่งอย่าง Inovio Pharmaceuticals กำลังพัฒนายา INO-3107 สำหรับโรค RRP โดยคาดว่า FDA จะมีคำตัดสินในวันที่ 30 ตุลาคม 2026 นอกจากนี้ Precigen ยังวางแผนที่จะอัปเดตความคืบหน้าของกลุ่มผลิตภัณฑ์ AdenoVerse ซึ่งรวมถึง PRGN-2009 ที่อยู่ในการศึกษาระยะที่สองร่วมกับ Keytruda ของ Merck ภายในสิ้นปี 2026

Tectonic Therapeutic รายงานผลประกอบการไตรมาสสองเมื่อวันที่ 6 สิงหาคม โดยเน้นความสำเร็จทางคลินิกสองเรื่องมากกว่ายอดขาย เนื่องจากเป็นบริษัทไบโอเทคในระยะทดลองทางคลินิกที่ยังไม่มีผลิตภัณฑ์จำหน่ายในตลาด บริษัทปิดการรับสมัครผู้ป่วยสำหรับการทดลอง APEX ระยะที่ 2 ของ TX45 ในผู้ป่วยความดันเลือดปอดสูงที่เกี่ยวข้องกับภาวะหัวใจล้มเหลวแบบรักษาค่าการบีบตัวของหัวใจไว้ได้ เมื่อเดือนมิถุนายน โดยรับผู้ป่วย 191 รายจาก 14 ประเทศ ในจำนวนนี้ 137 ราย หรือราว 70% อยู่ในกลุ่มย่อย CpcPH ที่มีอาการหนักกว่า ซึ่งมีค่าความต้านทานหลอดเลือดปอดสูงกว่า 3 Wood Units ในเดือนกรกฎาคม คณะกรรมการติดตามข้อมูลอิสระได้ทบทวนข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพแบบไม่ปกปิด ซึ่งครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 80% ของการสัมผัสยาที่คาดไว้ และแนะนำให้การทดลองดำเนินต่อไปโดยไม่มีการเปลี่ยนแปลง โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์หลักในช่วงต้นไตรมาสแรกของปี 2027 Tectonic ยังให้ยาครบทั้งหกกลุ่มขนาดยาเดี่ยวของ TX2100 ในอาสาสมัครสุขภาพดีในเดือนกรกฎาคม ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองระยะที่ 1a ในโรคเลือดออกผิดปกติทางพันธุกรรม hereditary hemorrhagic telangiectasia โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์หลักภายในสิ้นไตรมาสที่สามของปี 2026 และมีแผนเริ่มการทดลองระยะที่ 1b ในผู้ป่วย HHT ที่ต้องพึ่งการถ่ายเลือดหรือธาตุเหล็ก และการทดลองระยะที่ 2 ในผู้ป่วยระดับปานกลางถึงรุนแรงในช่วงต้นปี 2027 ทั้งสองโครงการขึ้นอยู่กับข้อมูลที่ออกมาในทางที่ดี บริษัทขาดทุนสุทธิ 22.3 ล้านดอลลาร์สำหรับไตรมาสที่สิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2026 เพิ่มขึ้นจาก 20 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ขณะที่ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาสูงขึ้นเป็น 18 ล้านดอลลาร์จาก 17.2 ล้านดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหารเพิ่มขึ้นเป็น 6.2 ล้านดอลลาร์จาก 5.2 ล้านดอลลาร์ ส่วนเงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดลดลงเหลือ 227.1 ล้านดอลลาร์จาก 236.9 ล้านดอลลาร์ แม้จะระดมทุนได้ราว 11.7 ล้านดอลลาร์ผ่านการเสนอขายหุ้นแบบ at-the-market โดยคาดว่าเงินทุนนี้จะเพียงพอไปถึงไตรมาสแรกของปี 2029 การถือครองของกองทุนเฮดจ์ฟันด์เพิ่มขึ้นเป็น 23 กองทุนจาก 19 กองทุน ขณะที่ยอดขายชอร์ตอยู่ที่ 17.86% ของหุ้นที่หมุนเวียนในตลาด