JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

บริษัท MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION และบริษัท JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ประกาศว่าได้ฉีดยาให้ผู้เข้าร่วมการทดลองรายแรกแล้วในการทดลองระยะที่ 1/2 ระดับโลกของยา JR-446 สำหรับโรค mucopolysaccharidosis type IIIB หรือที่รู้จักกันในชื่อ Sanfilippo syndrome type B โดย JR-446 เป็นเอนไซม์ alpha-N-acetylglucosaminidase ที่สามารถผ่านตัวกั้นระหว่างเลือดกับสมองได้ ซึ่งพัฒนาโดย JCR ด้วยเทคโนโลยี J-Brain Cargo ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท และ MEDIPAL ถือสิทธิ์ในการจำหน่าย JR-446 นอกประเทศญี่ปุ่น การทดลองนี้เป็นการทดลองแบบเปิดฉลาก หลายศูนย์ ระดับโลก รับผู้ป่วยโรค MPS IIIB ที่มีอายุต่ำกว่าหกปีเข้าร่วม และจดทะเบียนใน ClinicalTrials.gov ภายใต้รหัส NCT07640984 โรค MPS IIIB เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่พบได้น้อยมาก โดยประมาณว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 500 ถึง 1,000 คน และในปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ ภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์เมื่อเดือนกันยายน 2023 MEDIPAL ถือสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในการจำหน่ายทั่วโลกยกเว้นญี่ปุ่น พร้อมสิทธิ์ในการให้สิทธิ์ช่วง ขณะที่ JCR เป็นผู้นำการทดลองระยะที่ 1/2 ระดับโลกและกิจกรรมการพัฒนาในฐานะผู้สนับสนุน การทดลองระยะที่ 1/2 อีกโครงการหนึ่ง คือ JR-446-101 กำลังดำเนินอยู่ที่ญี่ปุ่นภายใต้ข้อตกลงการพัฒนาร่วมกันของทั้งสองบริษัท และ JR-446 ได้รับการกำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคหายากในสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และญี่ปุ่นในปี 2025

Acumen Pharmaceuticals ประกาศข้อมูลใหม่ในการประชุมนานาชาติของสมาคมโรคอัลไซเมอร์ปี 2026 แสดงให้เห็นว่าตัวยา Enhanced Brain Delivery หรือ ACU401 มีการสัมผัสในสมองส่วนฟรอนทัลคอร์เท็กซ์เพิ่มขึ้นถึง 40 เท่าในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ เมื่อเทียบกับแอนติบอดีต่อต้านอะไมลอยด์เบตาโอลิโกเมอร์แบบดั้งเดิม แอนติบอดีไบสเปซิฟิกนี้พัฒนาร่วมกับ JCR Pharmaceuticals โดยมุ่งเป้าทั้งอะไมลอยด์เบตาโอลิโกเมอร์และตัวรับทรานสเฟอร์ริน และแสดงให้เห็นถึงการแทรกซึมเข้าสู่สมองที่ดีขึ้นโดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยทางโลหิตวิทยา บริษัทยังนำเสนอผลการค้นพบประสบการณ์ผู้ป่วยจากการทดลองระยะที่ 2 ของ ALTITUDE-AD ซึ่งเน้นย้ำถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้น Acumen กำลังเดินหน้าพัฒนายาซาบิร์เนทักในการศึกษา ALTITUDE-AD ที่กำลังดำเนินอยู่ โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์หลักในช่วงปลายปี 2026

Acumen Pharmaceuticals จะนำเสนอผลงานวิจัยสามชิ้นในงานประชุมนานาชาติสมาคมอัลไซเมอร์ 2026 ณ กรุงลอนดอน โดยเน้นความก้าวหน้าของเทคโนโลยี Enhanced Brain Delivery และงานวิจัยมุมมองผู้ป่วยจากการทดลอง ALTITUDE-AD การนำเสนอประกอบด้วยการบรรยายแบบปากเปล่าเกี่ยวกับแอนติบอดีชนิดไบสเปซิฟิกที่จับกับ Aβ โอลิโกเมอร์และตัวรับทรานสเฟอร์ริน ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการนำส่งเข้าสู่สมองที่เพิ่มขึ้นในลิงแสม และโปสเตอร์อีกสองชิ้น หนึ่งชิ้นเกี่ยวกับการใช้การขนส่งผ่านตัวรับทรานสเฟอร์รินสำหรับแอนติบอดีต่อต้าน Aβ โอลิโกเมอร์ และอีกชิ้นเกี่ยวกับการทำความเข้าใจโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้นที่มีอาการผ่านมุมมองผู้ป่วยจากประชากรในการทดลอง ALTITUDE-AD งานวิจัย EBD นี้เป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมืออย่างต่อเนื่องกับ JCR Pharmaceuticals โดยใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญด้านแอนติบอดีที่จำเพาะต่อ AβO ของ Acumen และเทคโนโลยี J-Brain Cargo ของ JCR เพื่อปรับปรุงการนำส่งเข้าสู่สมองและพัฒนาการรักษาอัลไซเมอร์ที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น การประชุมจัดขึ้นระหว่างวันที่ 12 ถึง 15 กรกฎาคม 2026