Alnylam Pharmaceuticals IncInitiation of Phase 2 study for mivelsiran in Down syndrome-associated Alzheimer's disease and positive Phase 1 data in early-onset Alzheimer's.
Alnylam Pharmaceuticals ประกาศเริ่มการศึกษาระยะที่ 2 ทั่วโลกของยาทดลอง RNAi ชื่อมิเวลซิรานในผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ที่สัมพันธ์กับดาวน์ซินโดรม ณ การประชุมนานาชาติของสมาคมอัลไซเมอร์ปี 2026 การศึกษา APPlauDS จะรับสมัครผู้เข้าร่วมที่มีอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้นจากประมาณ 30 แห่ง นับเป็นการทดลองทางคลินิกครั้งแรกที่ประเมินแนวทาง RNAi เพื่อลดการแสดงออกเกินของโปรตีน APP ที่เกิดจากโครโมโซมคู่ที่ 21 เกินมา Alnylam ยังรายงานข้อมูลระยะที่ 1 ล่าสุดในโรคอัลไซเมอร์ชนิดเริ่มต้นเร็ว ซึ่งแสดงว่าไม่มีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นของความผิดปกติที่สัมพันธ์กับอะไมลอยด์จากการถ่ายภาพ และการลดลงอย่างชัดเจนของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพในน้ำไขสันหลัง โดยค่าเฉลี่ยการลดลงสูงสุดอยู่ที่ร้อยละ 89.9 สำหรับ sAPPβ และร้อยละ 70.2 สำหรับ Aβ42 ในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดสูงสุด บริษัทได้เสร็จสิ้นการรับสมัครผู้เข้าร่วมในการศึกษาระยะที่ 2 cAPPricorn-1 ของมิเวลซิรานในโรคหลอดเลือดสมองจากอะไมลอยด์ โดยคาดว่าจะมีผลเบื้องต้นในปี 2028 นอกจากนี้ Alnylam ยังนำเสนอข้อมูลพรีคลินิกและการออกแบบการทดลองระยะที่ 1 ที่กำลังดำเนินอยู่สำหรับ ALN‑5288 ซึ่งเป็นยาทดลอง RNAi ที่มุ่งเป้าโปรตีนเทา พัฒนาร่วมกับ Regeneron Pharmaceuticals
Alnylam Pharmaceuticals IncInitiation of Phase 2 study for mivelsiran in Down syndrome-associated Alzheimer's disease and positive Phase 1 data in early-onset Alzheimer's.
Regeneron Pharmaceuticals IncCollaboration with Alnylam on tau-targeting RNAi therapeutic ALN-5288, with preclinical data and ongoing Phase 1 trial presented.