Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals รายงานว่ายา Amvuttra ของบริษัทมีรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิทั่วโลกเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสเดียวเป็นครั้งแรก โดยแตะ 1.03 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สองของปี 2026 รายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิทั่วโลกรวมอยู่ที่ประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 74% เมื่อเทียบกับช่วงเดียวกันของปีก่อน บริษัทได้ปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิรวมทั้งปี 2026 เป็นช่วง 4.7 พันล้านดอลลาร์ถึง 5.1 พันล้านดอลลาร์ โดยอ้างถึงการเติบโตของอุปสงค์ในกลุ่มการรักษาลำดับที่สองที่กลับสู่ภาวะปกติ รายได้จากการดำเนินงานที่ไม่ใช่ GAAP เพิ่มขึ้นมากกว่าสามเท่าเป็น 318 ล้านดอลลาร์ ขณะที่อัตรากำไรขั้นต้นจากการขายผลิตภัณฑ์ลดลงเหลือ 75% ลดลง 4 จุดเปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับปีก่อน เนื่องจากค่าสิทธิที่ต้องจ่ายให้แก่ Sanofi ที่สูงขึ้น Alnylam ยังประกาศความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ B1 เพื่อสิทธิในการจัดจำหน่ายและทำตลาด Amvuttra แต่เพียงผู้เดียวในจีนแผ่นดินใหญ่และมาเก๊า

หุ้นอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ ปรับตัวขึ้น 6.3% หลังจากบริษัทนำเสนอข้อมูลทางคลินิกใหม่สำหรับตัวยาอาร์เอ็นเอไอรักษาโรคอัลไซเมอร์อย่างมิเวลซิรานและเอแอลเอ็น-5288 ในงานประชุมนานาชาติสมาคมอัลไซเมอร์ ณ กรุงลอนดอน พร้อมกับรายงานผลประกอบการไตรมาสแรกที่มียอดขายผลิตภัณฑ์เกินหนึ่งพันล้านดอลลาร์สหรัฐ ข้อมูลดังกล่าวรวมถึงผลความปลอดภัยระยะยาวและการลดลงของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพในน้ำไขสันหลังอย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วยอัลไซเมอร์ชนิดเริ่มต้นเร็ว อัลไนแลมยังได้ปิดรับอาสาสมัครในการศึกษาซีแอปพริคอร์น-1 สำหรับโรคหลอดเลือดสมองจากอะไมลอยด์ และเริ่มการทดลองแอปพลอว์ดในโรคอัลไซเมอร์ที่เกี่ยวข้องกับดาวน์ซินโดรม ซึ่งตอกย้ำพอร์ตโฟลิโอด้านประสาทวิทยาที่กำลังขยายตัว ไตรมาสที่มีรายได้ระดับพันล้านดอลลาร์แสดงให้เห็นถึงกระแสเงินสดที่เพียงพอสำหรับการสนับสนุนโครงการด้านประสาทวิทยาที่ทะเยอทะยาน ซึ่งอาจลดการพึ่งพากลุ่มผลิตภัณฑ์ทีทีอาร์ในระยะยาว นักวิเคราะห์ตั้งข้อสังเกตว่าการคาดการณ์ในแง่ดีที่สุดได้ประเมินรายได้ไว้ที่ประมาณหนึ่งหมื่นหนึ่งพันเก้าร้อยล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรสามพันหกร้อยล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029 และข้อมูลอัลไซเมอร์ในช่วงแรกนี้อาจปรับเปลี่ยนความคาดหวังต่อไปอีก

Alnylam Pharmaceuticals มีกำหนดรายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองของปี 2026 ในวันที่ 30 กรกฎาคม โดยนักลงทุนจับตาดูแรงส่งเชิงพาณิชย์ที่ต่อเนื่องในกลุ่มผลิตภัณฑ์ TTR และโรคหายาก ในไตรมาสแรกของปี 2026 รายได้รวมพุ่งขึ้น 96% แตะ 1.17 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ขับเคลื่อนโดยรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิกลุ่ม TTR ที่เพิ่มขึ้น 153% เป็น 910.41 ล้านดอลลาร์สหรัฐ นำโดย AMVUTTRA ซึ่งทะยานขึ้น 187% แตะ 889.93 ล้านดอลลาร์สหรัฐ รายได้จากผลิตภัณฑ์โรคหายากก็เติบโตเช่นกัน โดย GIVLAARI เพิ่มขึ้น 11% เป็น 74.39 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และ OXLUMO เพิ่มขึ้น 22% เป็น 51.32 ล้านดอลลาร์สหรัฐ บริษัทย้ำแนวโน้มรายได้ทั้งปี 2026 สำหรับรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิกลุ่ม TTR ระหว่าง 4.40 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ถึง 4.70 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ รายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิกลุ่มโรคหายากระหว่าง 500 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ถึง 600 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิรวมระหว่าง 4.90 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ถึง 5.30 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ การอัปเดตที่สำคัญเกี่ยวกับพอร์ตโฟลิโอวิจัยรวมถึงการคาดว่าจะเสร็จสิ้นการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของ Mivelsiran ที่ชื่อ cAPPricorn-1 ในช่วงครึ่งแรกของปี 2026 และการอ่านผลข้อมูลหลายรายการในช่วงครึ่งปีหลังในโปรแกรมที่เกี่ยวกับโรคฮันติงตัน โรคอ้วน และภาวะหลอดเลือดผิดปกติทางพันธุกรรมชนิดเลือดออก

Alnylam Pharmaceuticals ประกาศเริ่มการศึกษาระยะที่ 2 ทั่วโลกของยาทดลอง RNAi ชื่อมิเวลซิรานในผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ที่สัมพันธ์กับดาวน์ซินโดรม ณ การประชุมนานาชาติของสมาคมอัลไซเมอร์ปี 2026 การศึกษา APPlauDS จะรับสมัครผู้เข้าร่วมที่มีอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้นจากประมาณ 30 แห่ง นับเป็นการทดลองทางคลินิกครั้งแรกที่ประเมินแนวทาง RNAi เพื่อลดการแสดงออกเกินของโปรตีน APP ที่เกิดจากโครโมโซมคู่ที่ 21 เกินมา Alnylam ยังรายงานข้อมูลระยะที่ 1 ล่าสุดในโรคอัลไซเมอร์ชนิดเริ่มต้นเร็ว ซึ่งแสดงว่าไม่มีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นของความผิดปกติที่สัมพันธ์กับอะไมลอยด์จากการถ่ายภาพ และการลดลงอย่างชัดเจนของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพในน้ำไขสันหลัง โดยค่าเฉลี่ยการลดลงสูงสุดอยู่ที่ร้อยละ 89.9 สำหรับ sAPPβ และร้อยละ 70.2 สำหรับ Aβ42 ในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดสูงสุด บริษัทได้เสร็จสิ้นการรับสมัครผู้เข้าร่วมในการศึกษาระยะที่ 2 cAPPricorn-1 ของมิเวลซิรานในโรคหลอดเลือดสมองจากอะไมลอยด์ โดยคาดว่าจะมีผลเบื้องต้นในปี 2028 นอกจากนี้ Alnylam ยังนำเสนอข้อมูลพรีคลินิกและการออกแบบการทดลองระยะที่ 1 ที่กำลังดำเนินอยู่สำหรับ ALN‑5288 ซึ่งเป็นยาทดลอง RNAi ที่มุ่งเป้าโปรตีนเทา พัฒนาร่วมกับ Regeneron Pharmaceuticals

อัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้รับความสนใจอีกครั้ง หลังจากราคาหุ้นปรับตัวสูงขึ้นอย่างมาก โดยได้รับแรงหนุนจากความล้มเหลวในการทดลองระยะสุดท้ายของยารักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากโปรตีนเอทีทีอาร์ของคู่แข่งจากแอสตร้าเซนเนก้าและไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ รวมถึงการอัปเดตความร่วมมือล่าสุด กระแสหลักในตลาดประเมินมูลค่ายุติธรรมของหุ้นไว้ที่ 434.72 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ว่าหุ้นมีมูลค่าต่ำกว่าราคาปิดล่าสุดที่ 298.76 ดอลลาร์ โดยได้แรงหนุนจากการใช้ยาแอมวุตราอย่างรวดเร็วสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากโปรตีนเอทีทีอาร์ และการขยายตลาดในต่างประเทศ อย่างไรก็ตาม หุ้นซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อกำไรที่ 74.1 เท่า ซึ่งมากกว่าสองเท่าของค่าเฉลี่ยกลุ่มที่ 30.1 เท่า และอัตราส่วนที่เหมาะสมที่ 34.7 เท่า ซึ่งบ่งชี้ว่านักลงทุนกำลังจ่ายราคาสูงสำหรับการเติบโตที่คาดหวังไว้แล้ว ความเสี่ยงรวมถึงการใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาและค่าใช้จ่ายในการขายและบริหารที่สูงขึ้น หรือแรงกดดันด้านราคาต่อยาแอมวุตรา ซึ่งอาจบั่นทอนกระแสเชิงบวก

จิม แครเมอร์ จากซีเอ็นบีซี ประกาศให้กลุ่มไบโอเทคเป็นกลุ่มที่ร้อนแรงที่สุดในตลาด โดยอ้างอิงผลตอบแทน 51% ของกองทุน iShares Biotechnology ETF ในช่วงปีที่ผ่านมา และการเพิ่มขึ้นอย่างมากของข้อตกลงซื้อขายกิจการ หลังการเปลี่ยนแปลงผู้นำที่องค์การอาหารและยาสหรัฐ แครเมอร์ตั้งข้อสังเกตว่า รัฐบาลชุดก่อนเกือบจะขัดขวางการเข้าซื้อกิจการของแอมเจน แต่เมื่อมีผู้นำคนใหม่ขององค์การอาหารและยา แหล่งข่าวของเขาคาดว่าข้อตกลงต่างๆ จะหลั่งไหลเข้าสู่ตลาด อีไล ลิลลี่ ยักษ์ใหญ่ด้านเภสัชกรรมมูลค่า 1.16 ล้านล้านดอลลาร์ ได้ประกาศการเข้าซื้อกิจการสี่รายการในไตรมาสแรกของปี 2026 แล้ว ซึ่งรวมถึงออร์นา เทอราพิวติกส์, เซนเทสซา ฟาร์มาซูติคอลส์, เคโลเนีย เทอราพิวติกส์ และอาแจ็กซ์ เทอราพิวติกส์ โดยได้รับแรงหนุนจากยอดขายที่แข็งแกร่งของมุนจาโรและเซปบาวด์ แครเมอร์ยังเน้นย้ำว่า อัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ เป็นเป้าหมายการเข้าซื้อกิจการที่น่าสนใจ โดยหุ้นของบริษัทลดลง 21% นับตั้งแต่ต้นปี แม้จะมีรายได้เติบโต 187% และกลุ่มยาทีทีอาร์ที่กำลังเติบโตอย่างรวดเร็ว เขาแนะนำให้นักลงทุนถือสถานะซื้อในกลุ่มไบโอเทค ซึ่งเป็นการเรียกร้องที่เขาไม่ได้ทำมานานแล้ว

หุ้นแอสตร้าเซนเนก้าร่วงเกือบ 8% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากบริษัทประกาศว่าการศึกษาระยะที่สามของยาไวนัวไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากแอมีลอยด์ชนิดทรานส์ไทรีติน การศึกษาคาร์ดิโอ-ทีทรานส์ฟอร์มไม่แสดงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางสถิติสำหรับยาไวนัวที่เพิ่มเข้าไปในการรักษามาตรฐานเมื่อเทียบกับยาหลอกในผลลัพธ์รวมของการเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือดและเหตุการณ์ทางคลินิกโรคหัวใจและหลอดเลือดที่เกิดซ้ำ หุ้นไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ซึ่งร่วมพัฒนายาดังกล่าว ร่วงลง 19% ยาไวนัวได้รับการอนุมัติแล้วสำหรับโรคเส้นประสาทส่วนปลายจากแอมีลอยด์ชนิดทรานส์ไทรีตินที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม และความสำเร็จในตลาด ATTR-CM ที่ใหญ่กว่านี้เคยถูกคาดหวังว่าจะขยายโอกาสทางการค้าอย่างมีนัยสำคัญ หลังจากความพ่ายแพ้ครั้งนี้ หุ้นของคู่แข่งอย่างอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ และบริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ปรับตัวขึ้นประมาณ 18% และ 11% ตามลำดับ เนื่องจากยารักษา ATTR-CM ของพวกเขาอย่างแอมวุตราและแอทรูบีมีจำหน่ายในตลาดแล้ว

Alnylam Pharmaceuticals รายงานรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิ 1.04 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 121% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยได้แรงหนุนจากยาที่วางตลาดแล้ว 4 ตัว ยาใหม่ล่าสุด Amvuttra สร้างยอดขายทั่วโลก 889.9 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 187% เมื่อเทียบกับปีก่อน แต่ต้องเผชิญการแข่งขันในตลาด ATTR-CM จากกลุ่มยา Vyndaqel ของ Pfizer ซึ่งทำรายได้ 1.6 พันล้านดอลลาร์ และ Attruby ของ BridgeBio ซึ่งมียอดขาย 180.6 ล้านดอลลาร์ Alnylam กำลังพัฒนาพอร์ตโฟลิโอที่กว้างขวางเพื่อรักษาการเติบโตในระยะยาว รวมถึง cemdisiran ซึ่ง Regeneron ได้ยื่นขออนุมัติต่อหน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐฯ ในเดือนเมษายน 2026 หลังจากผลการทดลองระยะที่ 3 ในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดทั่วไปเป็นบวก และ zilebesiran ซึ่งได้เข้าสู่การศึกษาผลลัพธ์ทางหัวใจและหลอดเลือดระยะที่ 3 ระดับโลกกับ Roche บริษัทยังพัฒนา mivelsiran สำหรับโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้นและโรคหลอดเลือดสมองจากอะไมลอยด์ และ nucresiran สำหรับโรค ATTR amyloidosis โดยมีการศึกษาระยะที่ 3 อยู่ระหว่างดำเนินการ แม้จะมีความคืบหน้าของพอร์ตโฟลิโอ แต่หุ้นของ Alnylam ปรับตัวลดลง 21.4% นับตั้งแต่ต้นปี และได้รับการจัดอันดับ Zacks Rank #4 (ขาย) โดยประมาณการกำไรปี 2026 ลดลงเหลือ 9.05 ดอลลาร์ต่อหุ้น

กลยุทธ์ Large-Cap Growth ของ Brown Advisory ได้ขายสถานะใน Veeva Systems ในช่วงไตรมาสแรกของปี 2026 โดยอ้างถึงความไม่แน่นอนที่เพิ่มขึ้นเกี่ยวกับพลวัตการแข่งขัน โดยเฉพาะใน CRM หลังจากการรุกของ Salesforce เข้าสู่กลุ่มธุรกิจวิทยาศาสตร์ชีวภาพ และบทบาทที่เปลี่ยนแปลงไปของซอฟต์แวร์แนวตั้งในภูมิทัศน์ AI กลยุทธ์ดังกล่าวระบุว่าปัจจัยเหล่านี้กดดันการมองเห็นในระยะใกล้ และได้นำเงินที่ได้ไปลงทุนใหม่ใน Alnylam Pharmaceuticals หุ้น Veeva Systems ปิดที่ 192.74 ดอลลาร์ต่อหุ้นเมื่อวันที่ 2 กรกฎาคม 2026 ด้วยมูลค่าตลาด 31.31 พันล้านดอลลาร์ และหุ้นปรับตัวขึ้น 32.20% ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา กลยุทธ์ Large-Cap Growth ของ Brown Advisory ทำผลงานต่ำกว่าดัชนี Russell 1000 Growth Index เล็กน้อยในไตรมาสแรก โดยกลุ่มเทคโนโลยีสารสนเทศและการดูแลสุขภาพเป็นตัวถ่วงมากที่สุด ขณะที่กลุ่มอุตสาหกรรมและสินค้าฟุ่มเฟือยมีส่วนสนับสนุนในเชิงบวก

กลยุทธ์หุ้นเติบโตขนาดใหญ่ของบราวน์ แอดไวซอรี เริ่มลงทุนในอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ ในช่วงไตรมาสแรกของปี 2026 โดยระบุว่าเป็นจุดเข้าลงทุนที่น่าสนใจหลังจากราคาหุ้นอ่อนตัวลงช่วงหนึ่ง บริษัทชี้ให้เห็นถึงความสามารถที่พิสูจน์แล้วของอัลไนแลมในการพัฒนาและทำตลาดยารักษาโรคด้วยเทคโนโลยียับยั้งอาร์เอ็นเอแบบใหม่ ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากพอร์ตโฟลิโอที่เติบโตและฐานรายได้ที่มั่นคง อัลไนแลมรายงานรายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์รวม 1.036 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 121% เมื่อเทียบกับปีก่อน หุ้นปิดที่ราคา 312.78 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้นในวันที่ 2 กรกฎาคม 2026 โดยมีมูลค่าตลาด 41.76 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ บราวน์ แอดไวซอรี เชื่อว่าแพลตฟอร์มและโครงการพัฒนายาที่แตกต่างของบริษัทจะช่วยให้เติบโตอย่างยั่งยืนในระยะยาว

โคโมโด เฮลธ์ ขยายความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ เมื่อวันที่ 25 มิถุนายน ต่อยอดจากการที่อัลไนแลมนำแพลตฟอร์ม Healthcare Map และ Marmot ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มวิเคราะห์ข้อมูลด้วยปัญญาประดิษฐ์ของโคโมโดมาใช้ในเดือนสิงหาคม 2025 โทลกา ทังกูเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ของอัลไนแลมกล่าวว่า ความสามารถที่ขยายเพิ่มขึ้นนี้จะช่วยให้บริษัทเปลี่ยนข้อมูลเชิงลึกให้เป็นการลงมือทำ เร่งการตัดสินใจ ขยายขนาดการดำเนินงาน และสนับสนุนการเติบโตอย่างยั่งยืน พร้อมกับยังคงให้ความสำคัญกับผู้ป่วย ก่อนหน้านี้ เมื่อวันที่ 3 มิถุนายน อัลไนแลมประกาศความร่วมมือด้านปัญญาประดิษฐ์เชิงกลยุทธ์อีกฉบับกับอินเซปทีฟ นิวคลีอิกส์ ซึ่งมีมูลค่าสูงถึง 2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ รวมถึงการชำระเงินล่วงหน้า 30 ล้านดอลลาร์สหรัฐผ่านเงินสดและการลงทุนในหุ้น โดยผสานแพลตฟอร์ม RNAi และข้อมูลเฉพาะของอัลไนแลมเข้ากับโมเดลพื้นฐานปัญญาประดิษฐ์ของอินเซปทีฟ เพื่อเร่งการค้นพบยารักษาโรคด้วยเทคโนโลยี RNAi

Komodo Health ประกาศขยายความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Alnylam Pharmaceuticals เพื่อขยายแพลตฟอร์มวิเคราะห์ AI ที่ชื่อ Marmot ไปยังฟังก์ชันหลักขององค์กรที่ Alnylam โดย Alnylam ซึ่งเป็นผู้ใช้งาน Marmot รายแรกๆ ตั้งแต่เดือนสิงหาคม 2025 นั้น ในช่วงแรกมุ่งเน้นไปที่การสร้างเอเจนต์ AI แบบกำหนดเองสำหรับฟังก์ชันธุรกิจเชิงพาณิชย์ ข้อตกลงที่ขยายเพิ่มเติมนี้จะนำ Marmot ไปใช้ทั่วทั้งองค์กรที่ต้องติดต่อกับลูกค้าของ Alnylam และในวงกว้างทั่วทั้งองค์กร เพื่อสร้างรากฐานที่เป็นหนึ่งเดียวสำหรับการตัดสินใจที่ขับเคลื่อนด้วยข้อมูล Komodo ยังได้เปิดตัวความสามารถใหม่ของ Marmot ที่ออกแบบมาเพื่อย้ายองค์กรให้พ้นจากการทดลองใช้ AI ไปสู่ระบบอัจฉริยะทั่วทั้งองค์กร ซึ่งรวมถึงฟีเจอร์ที่ทำให้ข้อมูลด้านการดูแลสุขภาพเข้าถึงได้สำหรับผู้ใช้ทุกคน พร้อมทั้งรับประกันความสามารถในการทำซ้ำและความเข้มงวดทางวิทยาศาสตร์

GENESIS Pharma ขยายความร่วมมือทางการค้ากับ Alnylam Pharmaceuticals ให้ครอบคลุมเดนมาร์ก ฟินแลนด์ นอร์เวย์ และสวีเดน การขยายความร่วมมือนี้ต่อยอดจากความร่วมมือที่เริ่มขึ้นในยุโรปตะวันออกเฉียงใต้เมื่อปี 2019 และเพิ่มสิทธิ์ทางการตลาดสำหรับการบำบัดด้วย RNAi ที่มุ่งเป้าไปที่โรคกล้ามเนื้อหัวใจและโรคทางพันธุกรรมที่หายาก ข้อตกลงนี้ครอบคลุม 17 ตลาดแล้ว รวมถึงกรีซ โรมาเนีย และประเทศอื่นๆ ในยุโรปตะวันออกเฉียงใต้ โดยมีเป้าหมายเพื่อปรับปรุงการเข้าถึงในพื้นที่ที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง

อัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ และ อินเซปทีฟ นิวคลีอิกส์ ประกาศความร่วมมือที่มีมูลค่าสูงถึง 2 พันล้านดอลลาร์ เพื่อเร่งการค้นพบยารักษาโรคด้วยเทคโนโลยี RNAi ภายใต้ข้อตกลงนี้ อินเซปทีฟจะได้รับเงินล่วงหน้า 30 ล้านดอลลาร์ ซึ่งประกอบด้วยเงินสดและหุ้น พร้อมโอกาสรับเงินเพิ่มเติมเมื่อบรรลุเป้าหมายในขั้นพรีคลินิก การกำกับดูแล และการพาณิชย์ ความร่วมมือนี้ผสานแพลตฟอร์ม RNAi อันกว้างขวางและข้อมูลเฉพาะทางที่สั่งสมมากว่าสองทศวรรษของอัลไนแลม เข้ากับโมเดลพื้นฐานและความเชี่ยวชาญด้าน AI ของอินเซปทีฟ โดยมุ่งปลดล็อกการออกแบบโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ล้ำสมัยและเพิ่มประสิทธิภาพการทดลอง ด้วยการบูรณาการศักยภาพ AI ของอินเซปทีฟ ซึ่งนำโดย ยาคอบ อุสซ์คอไรต์ ผู้ร่วมคิดค้นสถาปัตยกรรม Transformer อัลไนแลมตั้งเป้าลดระยะเวลาการค้นพบและระบุตัวยาที่มีศักยภาพสูงได้อย่างมีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น เพื่อสนับสนุนกลยุทธ์ขยายพอร์ตโฟลิโอ Alnylam 2030

หน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐฯ และยุโรปได้ยอมรับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับเซมดิซิแรน ซึ่งเป็นยาทดลองรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดไมแอสทีเนีย กราวิส จากรีเจเนรอนและอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน โดยมีกำหนดวันดำเนินการเป้าหมายในเดือนพฤศจิกายน ขณะที่สำนักงานยาแห่งยุโรปยอมรับคำขออนุญาตขึ้นทะเบียนยา โดยคาดว่าจะได้รับการอนุมัติขั้นสุดท้ายจากคณะกรรมาธิการยุโรปในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 การยื่นคำขอดังกล่าวมีเป้าหมายเพื่อขออนุมัติยาฉีดนี้สำหรับรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดไมแอสทีเนีย กราวิสแบบทั่วไป ซึ่งมีผลบวกต่อแอนติบอดีต่อตัวรับอะเซทิลโคลีน โดยมีข้อมูลสนับสนุนจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในชื่อนิมเบิล คาดว่าจะมีการยื่นเอกสารขึ้นทะเบียนในญี่ปุ่นในช่วงต้นปี 2027

ยาหลักของ Alnylam Pharmaceuticals อย่าง Amvuttra สร้างยอดขายทั่วโลก 889.9 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2026 คิดเป็น 76% ของรายได้รวมของบริษัท ตัวเลขดังกล่าวแสดงถึงการเติบโต 187% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยได้แรงหนุนจากการยอมรับที่แข็งแกร่งในผู้ป่วยโรค ATTR amyloidosis ที่มีภาวะกล้ามเนื้อหัวใจหนาในสหรัฐอเมริกา และการเปลี่ยนมาจากยา Onpattro พอร์ตโฟลิโอโรคหายากของ Alnylam ซึ่งประกอบด้วย Givlaari และ Oxlumo มีรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิ 125.7 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 15% จากปีก่อน ขณะที่บริษัทพยายามลดการพึ่งพา Amvuttra ไปป์ไลน์รวมถึงสินทรัพย์ระยะท้าย เช่น zilebesiran ที่ร่วมมือกับ Roche สำหรับโรคความดันโลหิตสูง และ nucresiran ในระยะที่สามสำหรับโรค ATTR amyloidosis ในขณะที่ Amvuttra เผชิญการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นจากกลุ่มยา Vyndaqel ของ Pfizer ซึ่งมียอดขายทั่วโลก 1.6 พันล้านดอลลาร์ และ Attruby ของ BridgeBio ซึ่งมียอดขาย 180.6 ล้านดอลลาร์ หุ้นของ Alnylam ปรับตัวลดลง 30.1% ตั้งแต่ต้นปี และซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อยอดขาย 8.97 เท่า ซึ่งต่ำกว่าค่าเฉลี่ยห้าปีที่ 18.24 เท่า