ไฟเซอร์ อัลไนแลม บริดจ์ไบโอ บวก หลังการทดลอง ATTR-CM ของแอสตร้าเซนเนก้าและไอโอนิสล้มเหลว

EarningsRegulation Impact 4
โดย Seeking Alpha·อ่านต้นฉบับ
สรุป · ทำไมข่าวนี้ถึงสำคัญ

ไฟเซอร์ อัลไนแลม ฟาร์มา และบริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ปรับตัวขึ้นในช่วงก่อนเปิดตลาด หลังจากแอสตร้าเซนเนก้าและไอโอนิส ฟาร์มา ประกาศว่าการทดลองระยะสุดท้าย CARDIO-TTRansform สำหรับยาเวนูวาล้มเหลวในการบรรลุเป้าหมายหลักในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากโปรตีนทรานส์ไทรีติน ซึ่งเป็นโรคหัวใจที่พบได้ยากและเป็นอันตรายถึงชีวิต บริดจ์ไบโอและอัลไนแลม ซึ่งได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับยารักษา ATTR-CM อย่างแอตทรูบีและแอมวุตตราในเดือนพฤศจิกายน 2024 และมีนาคม 2025 ตามลำดับ ปรับตัวขึ้นประมาณ 15% และ 18% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด ขณะที่ไฟเซอร์ ซึ่งยาไวน์ดาแมกซ์สร้างรายได้ทั่วโลก 5.4 พันล้านดอลลาร์ในปี 2024 ปรับตัวขึ้นประมาณ 1% หุ้นแอสตร้าเซนเนก้าลดลงประมาณ 8% และไอโอนิสลดลงประมาณ 20% หลังจากผลการทดลองพลาดเป้า และบริษัททั้งสองกล่าวว่าจะวิเคราะห์ผลลัพธ์ทั้งหมดเพื่อทำความเข้าใจข้อมูลให้ดียิ่งขึ้น อินเทลเลีย เธอราพิวติกส์ ซึ่งมีเทอราพียีนแก้ไขยีนเน็กซ์-ซีอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาระยะสุดท้ายสำหรับ ATTR-CM ปรับตัวขึ้นประมาณ 1%

ผลกระทบต่อหุ้น 7

Biotech & Genomic Medicine± ผสม · 7 หุ้น
AstraZeneca PLC
AZN
▼ ลบการแข่งขันความเกี่ยวข้อง

AstraZeneca's ATTR-CM drug Wainua failed its late-stage trial, while competitors' therapies are already approved.

Ionis Pharmaceuticals Inc
IONS
▼ ลบเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง

Ionis's own late-stage ATTR-CM trial failed to meet primary endpoint.

Alnylam Pharmaceuticals Inc
ALNY
▲ บวกการแข่งขันความเกี่ยวข้อง

AstraZeneca/Ionis ATTR-CM trial failure reduces competitive threat to Alnylam's Amvuttra.

BridgeBio Pharma Inc
BBIO
▲ บวกการแข่งขันความเกี่ยวข้อง

AstraZeneca/Ionis ATTR-CM trial failure reduces competitive threat to BridgeBio's Attruby.

Pfizer Inc
PFE
▲ บวกการแข่งขันความเกี่ยวข้อง

AstraZeneca/Ionis ATTR-CM trial failure reduces competitive threat to Pfizer's Vyndamax.

Intellia Therapeutics Inc
NTLA
± ผสมการแข่งขันความเกี่ยวข้อง

Intellia's gene-editing therapy nex-z is in late-stage development for ATTR-CM; trial failure may reduce competition but also casts doubt on the class.

ผลกระทบต่อธีม 2

ข่าวที่เกี่ยวข้อง

▲5impact 4

Ultragenyx ได้รับอนุมัติจาก FDA สำหรับ FAYUVI การรักษาโรคซานฟิลิปโปประเภท A รายแรก

บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA ในเดือนกันยายน 2026 สำหรับยา FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยารักษารายแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่หายากมากและถึงแก่ชีวิต โดยก่อนหน้านี้ไม่มีการรักษาใด ๆ การอนุมัติครั้งนี้มาพร้อมกับบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วน หรือ Priority Review Voucher และช่วยขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์และฐานการผลิตในสหรัฐของ Ultragenyx การอนุมัติ FAYUVI เกิดขึ้นต่อจากการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สำหรับยา GENGLYCOS หรือที่รู้จักในชื่อ DTX401 สำหรับโรค GSDIa ในเดือนสิงหาคม 2026 ทำให้บริษัทมียีนบำบัดใหม่สองรายการที่ได้รับอนุมัติภายในไม่กี่สัปดาห์ โดยแต่ละรายการสร้างบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วนของตนเอง แนวโน้มการลงทุนของ Ultragenyx คาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่าที่เหมาะสมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสขาขึ้น 86% จากราคาปัจจุบัน ความเสี่ยงเร่งด่วนที่สุดของบริษัทยังคงเป็นการใช้เงินสดในอัตราสูงและการเจือจางทุนที่อาจเกิดขึ้น หากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ทำได้ต่ำกว่าคาด หรือต้นทุนไม่ลดลง โดยการยอมรับ การเบิกจ่ายคืน และการขยายการรักษาใหม่ ๆ จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทจะเข้าใกล้เป้าหมายการทำกำไรในปี 2027 ได้หรือไม่
RARE ▲
Biotech & Genomic Medicine ▲
Simply Wall St·50mอ่านต่อ →
3

Ascendis Pharma ได้สิทธิ์คืนในผลิตภัณฑ์ TransCon ด้านเมตาบอลิกหลังแยกทาง Novo Nordisk

Ascendis Pharma ได้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในผลิตภัณฑ์ที่ใช้เทคโนโลยี TransCon สำหรับโรคเมตาบอลิกและโรคหัวใจและหลอดเลือดกลับคืนมา หลังจากยุติความร่วมมือกับ Novo Nordisk บริษัทวางแผนเดินหน้าโครงการของตนเองในด้านโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 โดยใช้แพลตฟอร์ม TransCon โดยผู้บริหารเน้นย้ำว่า TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นโครงการที่วางแผนไว้ในไปป์ไลน์โรคเมตาบอลิกที่ขยายออกไป การได้มาซึ่งการควบคุม TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งและโครงการเมตาบอลิกอื่น ๆ ทำให้ Ascendis เปลี่ยนจากรูปแบบพันธมิตรกับ Novo Nordisk มาดำเนินโครงการเหล่านี้ด้วยตนเอง ซึ่งรวมทั้งโอกาสขาขึ้นและต้นทุนการพัฒนาและการ commercialization ไว้ในงบดุลเดียว สิทธิ์ที่ได้คืนมาและแผน TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นเพียงส่วนหนึ่งของเรื่องราวของ Ascendis เท่านั้น และกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคต่อมไร้ท่อหายากที่มีอยู่ยังคงเน้นที่ YORVIPATH, SKYTROFA และ TransCon CNP หรือ YUVIWEL จุดพิสูจน์สำคัญขณะนี้อยู่ที่การทดลองทางคลินิกและสถานะเงินสด รวมถึงการเริ่มการทดลองอย่างเป็นทางการสำหรับ TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งในโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 ตลอดจนความเห็นที่อัปเดตเกี่ยวกับการวิจัยและพัฒนาและการซื้อหุ้นคืนในงานต่าง ๆ เช่นการประชุมของ Morgan Stanley วันที่ 15 กันยายน 2026
ASNDNOV.XETRA
Biotech & Genomic Medicine
Simply Wall St·4hอ่านต่อ →
▲

BioMarin รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ของ VOXZOGO ในโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซียเป็นบวก และยื่นคำขอ sNDA

BioMarin Pharmaceutical รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 CANOPY-HCH-3 ที่เป็นบวกของ VOXZOGO ในเด็กที่เป็นโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซีย และได้ยื่นคำขอเสริมต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ เพื่อขยายการใช้งานของยา ขณะเดียวกันก็ได้แต่งตั้ง Robert Plenge แพทย์และนักวิจัยระดับผู้นำด้านการวิจัยของ Bristol Myers Squibb เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัทและคณะกรรมการวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี ข้อมูลจากการทดลองระยะท้ายนี้ครอบคลุมข้อบ่งชี้ที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ และบริษัทกล่าวว่าการรวมกันของผลการทดลองและการแต่งตั้งคณะกรรมการสะท้อนถึงจุดเน้นในการขยาย franchise โรคหายากและธรรมาภิบาลด้านวิทยาศาสตร์ให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้น แนวโน้มของ BioMarin คาดการณ์รายได้ 5.0 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 1.3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ปีละ 14.0% และกำไรเพิ่มขึ้นประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์จาก 73.0 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน โดยอ้างมูลค่ายุติธรรมที่ 91.42 ดอลลาร์ คิดเป็นอัพไซด์ 43% จากราคาปัจจุบัน นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ร้ายกว่าเตือนว่าการพึ่งพายาโรคหายากเพียงไม่กี่ตัวและการไม่แน่นอนเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ในอนาคตอาจทำให้ BioMarin ต่ำกว่าความคาดหวังก่อนข่าวที่ประมาณการรายได้ไว้ราว 4.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรประมาณ 509.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029
BMRN ▲
Biotech & Genomic Medicine ▲
Simply Wall St·6hอ่านต่อ →
© 2026 MarketDXNews