Amicus Therapeutics Inc

Amicus Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการค้นพบ พัฒนา และส่งมอบยารักษาโรคหายากในสหรัฐอเมริกาและต่างประเทศ ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในระหว่างการพัฒนาของบริษัทประกอบด้วย Galafold ซึ่งเป็นยารับประทานเดี่ยวสำหรับผู้ใหญ่ที่ได้รับการวินิจฉัยยืนยันว่าเป็นโรค Fabry และมีรูปแบบยีน galactosidase alpha ที่ตอบสนองได้ Pombiliti + Opfolda ซึ่งเป็นโปรแกรมการรักษาแบบสององค์ประกอบสำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Pompe ชนิดเริ่มแสดงอาการในวัยผู้ใหญ่ และ DMX-200 ซึ่งเป็นสารยับยั้งโมเลกุลเล็กของตัวรับ chemokine receptor 2 ที่อยู่ในการศึกษาระยะที่ 3 ซึ่งเป็น pivotal study สำหรับการรักษาโรคไต focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) บริษัทมีความร่วมมือและข้อตกลงอนุญาตให้ใช้สิทธิกับ GlaxoSmithKline เพื่อพัฒนาและจำหน่าย Galafold และกับ Dimerix Limited สำหรับการจำหน่าย DMX-200 สำหรับการรักษา FSGS และข้อบ่งชี้อื่นๆ Amicus Therapeutics, Inc. จดทะเบียนจัดตั้งในปี 2002 และมีสำนักงานใหญ่ที่ Princeton รัฐนิวเจอร์ซีย์ ณ วันที่ 27 เมษายน 2026 Amicus Therapeutics, Inc. ดำเนินงานในฐานะบริษัทย่อยของ BioMarin Pharmaceutical Inc.