Amicus Therapeutics Inc

Amicus Therapeutics, Inc.は、米国および国際的に希少疾患向けの新規医薬品の探索、開発、提供に注力するバイオテクノロジー企業です。同社の商用製品および開発候補品には、Fabry病と確定診断され、galactosidase alpha遺伝子変異が治療対象となる成人向けの経口単剤療法であるGalafold、遅発型Pompe病の成人向けの新規2成分治療プログラムであるPombiliti + Opfolda、および巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）腎疾患の治療を対象とした pivotal Phase 3試験にあるケモカイン受容体2の低分子阻害剤であるDMX-200が含まれます。同社は、Galafoldの開発および商業化に関してGlaxoSmithKlineと、FSGSおよびその他の適応症の治療のためのDMX-200の商業化に関してDimerix Limitedと、提携およびライセンス契約を締結しています。Amicus Therapeutics, Inc.は2002年に設立され、ニュージャージー州Princetonに本社を置いています。2026年4月27日現在、Amicus Therapeutics, Inc.はBioMarin Pharmaceutical Inc.の子会社として事業を運営しています。