Design Therapeutics Inc

Design Therapeutics, Inc.は、米国で遺伝性疾患の治療を目的とした低分子治療薬の研究、設計、開発、および商業化を行う臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社はGeneTACプラットフォームを活用し、ヌクレオチドリピート伸長によって引き起こされる遺伝性疾患に対する治療候補を開発しています。主要な製品候補は、Friedreich失調症、Myotonic Dystrophy Type-1、Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy、およびHuntington病を対象としています。同社は2017年に設立され、カリフォルニア州Carlsbadに本社を置いています。