Capricor Therapeutics IncCAPR
▼ ネガティブ規制関連度
FDA briefing document questions efficacy and safety of deramiocel, with negative advisory committee findings.
Capricor Therapeuticsの株価は月曜日午前の取引で約67%下落した。FDAが7月29日の諮問委員会を前に公開したブリーフィング文書で、同社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬候補デラミオセルの有効性と安全性に疑問が呈されたためだ。細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会向けに作成されたこの文書は、第3相HOPE-3試験で骨格筋機能や心機能に対する有効性の証拠は示されず、事前に規定された主要評価項目と副次的評価項目は達成されなかったと指摘。FDAの審査官はまた、二重盲検期および非盲検継続投与期の後に統計解析計画が変更され、評価項目の定義や解析方法が修正されたこと、さらにBLA再提出前に最終版の計画がFDAの審査に提出されなかったことも強調した。加えて、治療群の患者の42%が過敏反応を経験したのに対し、プラセボ群では15%だった。株価下落にもかかわらず、Oppenheimerはアウトパフォーム評価を据え置き、諮問委員会が単一の投票質問に賛成票を投じると予想し、今回の下落を買いの好機と見ている。
Capricor Therapeutics IncFDA briefing document questions efficacy and safety of deramiocel, with negative advisory committee findings.
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