CHMP、TAVNEOSのEU販売承認取消しを勧告

ノボノルディスクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会が、インヒビターの有無を問わず、成人および小児の血友病A治療を対象としたデネシマブ（別名Mim8）の承認を推奨する肯定的意見を出したと発表した。デネシマブは、次世代型の活性化第VIII因子模倣二重特異性抗体で、定期的な予防投与として皮下注射され、月1回、2週ごと、週1回の投与を含む柔軟な投与が可能で、プレフィルドペンとして開発されている。ノボは、2026年第4四半期に欧州の最初の国々でフレヘムゴのブランド名で発売し、その後2027年初めから欧州連合全域で展開を広げることを期待している。この肯定的意見は、小児および成人集団を対象に、インヒビターの有無を問わず、血友病Aの予防的治療としてデネシマブを評価する5つの研究からなるFRONTIER臨床プログラムのデータに支えられている。FRONTIER 2試験ではデネシマブが年間出血率を有意に減少させ、FRONTIER 3では12歳未満の小児における結果が青少年および成人と一致し、FRONTIER 5では参加者がエミシズマブからデネシマブに直接切り替えた際に新たな安全性の懸念は認められなかった。この候補薬は、ノボが2025年9月にFDAに生物製剤ライセンス申請を提出した後、インヒビターの有無を問わず、血友病Aの成人および小児における定期的な予防投与について米国でも規制審査中である。ノボはすでに、インヒビターの有無を問わず、血友病AおよびBの患者を対象にアルヘモを販売している。