Pharming Group NV

องค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ หรือ FDA ได้อนุมัติยา Joenja หรือที่รู้จักในชื่อ leniolisib ของบริษัท Pharming Group สำหรับใช้ในเด็กอายุระหว่าง 4 ถึง 11 ปีที่เป็นโรคหายากทางระบบภูมิคุ้มกันจากพันธุกรรม ก่อนหน้านี้ยา�ดังกล่าวได้รับอนุมัติในปี 2023 สำหรับผู้ที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome หรือ APDS การอนุมัติครั้งนี้基于ข้อมูลความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์จากการศึกษาแบบ臂เดียวและเปิดฉลาก ผู้ที่เป็นโรค APDS มักมีการติดเชื้อซ้ำๆ โดยเฉพาะในโพรงจมูก หู และทางเดินหายใจ อีกทั้งยังมีต่อมน้ำเหลือง ต่อมทอนซิล และม้ามโต

บริษัทฟาร์มิงกรุ๊ปประกาศเปิดตัวยาโจเอนจา หรือเลนิโอลิซิบในเชิงพาณิชย์ในญี่ปุ่น สำหรับผู้ใหญ่และเด็กอายุ 4 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค activated PI3K delta syndrome หลังจากยาถูกบรรจุในบัญชีราคายาของระบบประกันสุขภาพแห่งชาติ ยาโจเอนจาเป็นยายับยั้ง PI3K delta ชนิดรับประทาน ได้รับการอนุมัติจากผลการทดลองระยะที่ 3 แบบสุ่มและมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งบรรลุจุดยุติหลักร่วม โดยแสดงการพัฒนาการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ เลเวิร์น มาร์ช ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินของฟาร์มิง กล่าวว่าการเปิดตัวครั้งนี้เป็นก้าวสำคัญในการขยายการเข้าถึงยาโจเอนจาทั่วโลก โดยเฉพาะผู้ป่วยอายุน้อยในญี่ปุ่นซึ่งก่อนหน้านี้ไม่มีทางเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ การอนุมัติได้รับจากกระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการของญี่ปุ่นเมื่อต้นปีนี้ โดยมีบริษัทออร์แฟนแปซิฟิกเป็นผู้ถือทะเบียนยาและพันธมิตรผู้จัดจำหน่ายในประเทศ หุ้นของฟาร์มิงปิดตลาดวันพุธที่ 11.83 ดอลลาร์สหรัฐ ลดลง 3.27 เปอร์เซ็นต์ และปรับขึ้น 3.13 เปอร์เซ็นต์ที่ 12.20 ดอลลาร์สหรัฐในการซื้อขายช่วงข้ามคืน