Larimar Therapeutics Inc

ลาริมาร์ เธอราพิวติกส์ ได้ยื่นโมดูลแรกของใบอนุญาตชีวภาพแบบต่อเนื่อง เพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับนอมลาโบฟัสป์ในการรักษาโรคเฟรดริช อะแท็กเซีย โดยคาดว่าจะยื่นเสร็จสมบูรณ์ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 การยื่นครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากการประชุมก่อนยื่นใบอนุญาตชีวภาพประเภทบีกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ที่ประสบความสำเร็จ ซึ่งยืนยันว่าชุดข้อมูลที่มีอยู่ดูเหมือนจะสามารถสนับสนุนการพิจารณาได้ และตกลงที่จะพิจารณาฟราทาซินเป็นตัวชี้วัดผลลัพธ์ตัวแทนแบบใหม่ ข้อมูลจากการศึกษาระยะยาวแบบเปิดเผยแสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องของระดับฟราทาซินในผิวหนัง โดยผู้เข้าร่วมทั้งหมดมีระดับสูงกว่าผู้ที่เป็นพาหะแบบไม่มีอาการที่หนึ่งปี และมีประโยชน์ 2.6 คะแนนบนมาตรวัดเอ็มฟาร์สที่หนึ่งปีเมื่อเทียบกับประชากรประวัติธรรมชาติ บริษัทรายงานว่ามีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 156.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 ซึ่งคาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอไปจนถึงไตรมาสที่สามของปี 2027 การให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการศึกษายืนยันผลระยะที่สามระดับโลกคาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยมีเป้าหมายการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในช่วงกลางปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ

ลาริมาร์ เธอราพิวติกส์ ได้ยื่นโมดูลเริ่มต้นของใบสมัครยาชีววัตถุต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐ เพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับการบำบัดนอมลาโบฟัสป์ บริษัทมีแผนจะยื่นโมดูลที่เหลือในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 การบำบัดนี้แสดงผลลัพธ์เชิงบวกในการศึกษาแบบเปิดในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับการฉีดยาทุกวันสำหรับโรคเฟรดริช อะแท็กเซีย และองค์การอาหารและยาสหรัฐยืนยันว่าข้อมูลที่มีอยู่ซึ่งอิงจากจุดสิ้นสุดตัวแทนของฟราทาซินในผิวหนังเพียงพอที่จะสนับสนุนใบสมัครนี้ ในอีกด้านหนึ่ง คริสโตเฟอร์ เฉิน นักวิเคราะห์จากแบร์ด ปรับลดราคาเป้าหมายของหุ้นลงจาก 7 ดอลลาร์เหลือ 5 ดอลลาร์ พร้อมคงคำแนะนำให้ซื้อ โดยอ้างถึงข้อมูลอัปเดตการบำบัดที่บ่งชี้ถึงประโยชน์ทางคลินิกแต่ก็มีความกังวลด้านความปลอดภัยด้วย

บริษัท ลาริมาร์ เธอราพิวติกส์ ประกาศว่าจะจัดงานนักลงทุนในวันจันทร์ที่ 29 มิถุนายน 2026 เพื่ออัปเดตความคืบหน้าเกี่ยวกับโปรแกรมโนมลาโบฟัสป์สำหรับโรคเฟรดริช อะแท็กเซีย การถ่ายทอดสดทางเว็บมีกำหนดเวลา 7:45 น. ตามเวลาภาคตะวันออก และจะรวมถึงข้อมูลอัปเดตด้านกฎระเบียบและข้อมูลจากการศึกษาระยะยาวแบบเปิดฉลากระยะที่ 2 ที่กำลังดำเนินอยู่ของโนมลาโบฟัสป์ บริษัทกำลังพัฒนาโนมลาโบฟัสป์เพื่อเป็นวิธีการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับทั้งผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่พบได้ยากนี้ ลาริมาร์ยังมีแผนที่จะใช้แพลตฟอร์มการนำส่งภายในเซลล์เพื่อออกแบบโปรตีนฟิวชันสำหรับโรคหายากอื่นๆ หุ้นปิดตลาดวันศุกร์ที่ 3.66 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 4.57% และปรับขึ้นเป็น 4.00 ดอลลาร์ในการซื้อขายหลังปิดตลาด คิดเป็นการเพิ่มขึ้น 9.29%