Gene & Cell Editing

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่พัฒนาโดยบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค Sanfilippo syndrome ชนิด A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่ทำให้เกิดการเสื่อมของระบบประสาทอย่างต่อเนื่องและพบได้ยาก บริษัท Abeona Therapeutics Inc. ได้แสดงความยินดีกับ Ultragenyx ต่อการอนุมัติดังกล่าว โดยระบุว่ายาบำบัดนี้มีต้นกำเนิดจากการวิจัยบุกเบิกของ доктор Haiyan Fu และ доктор Douglas McCarty แห่งมหาวิทยาลัยแห่งรัฐโอไฮโอและโรงพยาบาล Nationwide Children's Hospital และได้รับการพัฒนาทางคลินิกต่อโดย Abeona ในชื่อ ABO-102 ก่อนที่ Abeona จะให้สิทธิ์ในการพัฒนาและจำหน่ายทั่วโลกแก่ Ultragenyx ในเดือนพฤษภาคม 2022 นาย Vish Seshadri ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Abeona กล่าวว่าการอนุมัติครั้งนี้เป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่สำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่ทำลายล้างซึ่งขาดทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพ การอนุมัติดังกล่าวยังถือเป็นเหตุการณ์สร้างมูลค่าที่สำคัญสำหรับ Abeona ซึ่งภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์กับ Ultragenyx มีสิทธิ์ได้รับเงินตามเป้าหมายทางการตลาดบางส่วนและค่าลิขสิทธิ์ที่ผูกกับยอดขายผลิตภัณฑ์ในอนาคต FAYUVI ถูกออกแบบมาเพื่อนำสำเนาที่ยังทำงานได้ของยีน SGSH เข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลางผ่านเวกเตอร์ไวรัส AAV9 เพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นรากของ MPS IIIA

อีไล ลิลลี่ ได้เข้าสู่ความร่วมมือด้านการวิจัยแบบเอกสิทธิ์เฉพาะกับ QurCan Therapeutics เพื่อพัฒนายารักษาโรคระบบประสาทด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรม ข้อตกลงนี้มุ่งเน้นไปที่แพลตฟอร์มนำส่งพอลิเมอร์ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลของ QurCan สำหรับเป้าหมายในระบบประสาทส่วนกลางและส่วนปลาย โดยอีไล ลิลลี่ รับผิดชอบการพัฒนาในระยะหลังและการจำหน่ายเชิงพาณิชย์ ลิลลี่ยังได้ลงทุนเชิงกลยุทธ์ใน QurCan Therapeutics ซึ่งเป็นการผูกเงินทุนเข้ากับความคืบหน้าโดยตรงในเทคโนโลยีการนำส่งยาเวชศาสตร์พันธุกรรม ดีลนี้ผลักดันให้ลิลลี่ขยายตัวมากขึ้นในกลุ่มยารักษาโรค neurodegeneration และยาพิเศษอื่น ๆ ควบคู่ไปกับพอร์ตโฟลิโอ GLP 1 ที่เป็นที่รู้จักดี แม้ว่าแรงกดดันด้านราคาและการต่อต้านจากผู้จ่ายค่าสุขภาพยังคงเป็นเงามืดเหนือยา Mounjaro, Zepbound และ Foundayo นักลงทุนจะต้องการเห็นผลลัพธ์ที่เป็นรูปธรรมชิ้นแรก เช่น การเสนอชื่อผู้สมัครพัฒนายา หรือกำหนดการยื่น IND ที่ประกาศออกมาสำหรับการบำบัดด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรมโรคระบบประสาทอย่างน้อยหนึ่งรายการ

กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันเผยแพร่แผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาสมัย 15-5 เมื่อวันที่ 18 กันยายน โดยตั้งเป้าว่าภายในปี 2030 การวิจัยพัฒนาและประยุกต์ใช้ยาชีวเภสัชภัณฑ์ของจีนจะติดอันดับแนวหน้าของโลกอย่างมั่นคง และอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์จะเร่งก้าวขึ้นเป็นอุตสาหกรรมหลักใหม่ของประเทศ แผนดังกล่าวกำหนดตัวชี้วัดคาดการณ์ 10 รายการ ครอบคลุมขนาดและประสิทธิภาพของอุตสาหกรรม การพัฒนานวัตกรรม การบ่มเพาะวิสาหกิจ และการพัฒนาคลัสเตอร์ ได้แก่ รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีขนาดเกินเกณฑ์กำหนดสูงกว่า 3.5 ล้านล้านหยวน ขนาดอุตสาหกรรมยานวัตกรรมเติบโตเฉลี่ยต่อปีเกินร้อยละ 20 จำนวนผลิตภัณฑ์ที่มียอดขายทั่วโลกต่อปีเกิน 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐไม่น้อยกว่า 5 รายการ สัดส่วนยานวัตกรรมแรกของโลกไม่น้อยกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 200 รายการ จำนวนวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1 หมื่นล้านหยวนไม่น้อยกว่า 50 แห่ง และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาระดับแสนล้านหยวนไม่น้อยกว่า 20 แห่ง จากข่าวนี้ ดัชนีหุ้นหลักสามตัวปรับขึ้นเกินร้อยละ 1 ในช่วงเช้าวันเดียวกัน หุ้นหัวเทียนเทคโนโลยีพุ่งชนเพดานราคา ด้วยมูลค่าซื้อขาย 6.065 พันล้านหยวน มีคำสั่งซื้อรอที่เพดานราคาเกือบ 1.47 ล้านล็อต และเงินทุนหลักไหลเข้ากว่า 3.3 พันล้านหยวน ขึ้นอันดับหนึ่งของตลาดหุ้นเอ ผู้จัดการกองทุนโจวซือชงจากผิงอันเมดิซีนคัดสรรกล่าวว่า ยานวัตกรรมมีแนวโน้มเป็นแนวโน้มการเติบโตหลักที่สำคัญ ส่วนซีไอซีซีระบุว่า ยานวัตกรรมของจีนเข้าสู่ช่วงเปลี่ยนมูลค่าเป็นจริงในตลาดโลก ตามสถิติของต้าต้าเป่าในเครือซีเคียวริตี้ไทม์ส นับตั้งแต่เดือนกันยายน หุ้นเฉิงตูเซียนเต่า ไคไหลอิง ปั๋วเถิงกู้เฟิ่น และหัวหน่ายา ปรับตัวขึ้นนำกลุ่ม โดยเพิ่มขึ้นเกินร้อยละ 10 ทั้งหมด โดยเฉิงตูเซียนเต่าปรับขึ้นสะสมร้อยละ 16.87

คณะสัตวแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย ประสบความสำเร็จในการพัฒนาเทคโนโลยีสเต็มเซลล์จากเนื้อเยื่อไขมันสุนัข เพื่อสร้างเซลล์ที่ผลิตอินซูลินทดแทนตับอ่อนที่เสียหาย โดยผลการศึกษาเบื้องต้นพบว่าสามารถลดระดับน้ำตาลในเลือดได้อย่างมีนัยสำคัญ ทีมวิจัยกำลังขยายการผลิตสู่ระดับ Pilot Scale และคาดว่าจะเริ่มทดสอบในสุนัขป่วยจริงภายใน 2-3 ปีข้างหน้า รศ.น.สพ.ดร.เจนภพ สว่างเมฆ ผู้อำนวยการศูนย์นวัตกรรมสเต็มเซลล์และชีววิศวกรรมทางสัตวแพทย์ (VSCBIC) และผู้ร่วมก่อตั้งบริษัท ไบโออิงค์ จำกัด กล่าวว่าโรคเบาหวานพบในสุนัขและแมวประมาณ 1 ใน 300 ตัว โดยเฉพาะชนิดที่คล้ายเบาหวานชนิดที่ 1 ในมนุษย์ ทีมวิจัยใช้เซลล์ต้นกำเนิดชนิด Mesenchymal Stem Cells (MSCs) จากไขมันสุนัข ซึ่งให้จำนวนเซลล์มากกว่าไขกระดูกถึง 500 เท่า และเก็บเกี่ยวได้ง่ายระหว่างการผ่าตัดทำหมัน ดร.ศรัณยู อุ่นทวี นักวิจัย กล่าวว่ากำลังใช้เทคโนโลยี Microfluidics ควบคุมการสร้างกลุ่มเซลล์หลายล้านกลุ่มเพื่อการปลูกถ่าย โครงการวิจัยดำเนินมานานกว่า 8 ปี ได้รับอนุสิทธิบัตร 6 รายการ และตั้งบริษัท Spin-off เพื่อต่อยอดเชิงพาณิชย์ ทีมวิจัยยังศึกษาการรักษาด้วย Exosome Therapy และมีแผนนำความรู้ไปใช้รักษาโรคไต ตับ และข้อในสัตว์ รวมถึงแลกเปลี่ยนข้อมูลกับวงการแพทย์มนุษย์ หากการทดสอบสำเร็จจะช่วยลดภาระค่าใช้จ่ายและยกระดับมาตรฐานชีวเวชศาสตร์และสัตวแพทย์ของไทยสู่สากล

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ประกาศการเผยแพร่ข้อมูล 96 สัปดาห์จากการศึกษาระยะที่ 3 ของยีนบำบัด GENGLYCOS AAV สำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด Ia ในวารสาร The Journal of Inherited Metabolic Disease ซึ่งแสดงให้เห็นว่าผู้เข้าร่วมการศึกษามีการลดลงเฉลี่ยของการบริโภคแป้งข้าวโพดต่อวันร้อยละ 61 ในขณะที่ยังคงควบคุมระดับน้ำตาลในเลือดได้ การศึกษาบรรลุจุดยุติหลักที่สัปดาห์ที่ 48 โดยผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย DTX401 มีการลดลงของแป้งข้าวโพดร้อยละ 41 เทียบกับร้อยละ 10 ในกลุ่มยาหลอก และเมื่อถึงสัปดาห์ที่ 96 ผู้เข้าร่วมร้อยละ 67 ในทั้งกลุ่มเดิมและกลุ่มข้ามสาย ลดการบริโภคแป้งข้าวโพดในเวลากลางคืนอย่างน้อยหนึ่งมื้อ โดยร้อยละ 33 และ 42 ตามลำดับ หยุดการบริโภคแป้งข้าวโพดในเวลากลางคืนทั้งหมด ผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยแสดงให้เห็นว่าผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาด้วย DTX401 ร้อยละ 83 บรรลุหรือเกินความคาดหวังของตนเองสำหรับการลดแป้งข้าวโพดอย่างมีความหมายที่สัปดาห์ที่ 48 และการรักษาโดยทั่วไปเป็นที่ยอมรับได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ GENGLYCOS เพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ป่วยอายุแปดปีขึ้นไปที่มี GSDIa

หุ้นของ Vertex Pharmaceuticals Incorporated ปรับตัวขึ้น 15.4% ในหนึ่งเดือน โดยได้แรงหนุนจากผลประกอบการไตรมาสที่สองที่แข็งแกร่ง การปรับเพิ่มแนวโน้มปี 2026 และความเชื่อมั่นที่เพิ่มขึ้นในเรื่องการเติบโตหลังธุรกิจโรคซิสติกไฟโบรซิส บริษัทรายงานรายได้ไตรมาสที่สองที่ 3.33 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับปีก่อน และปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ทั้งปีเป็น 13.1-13.2 พันล้านดอลลาร์ จากเดิม 12.95-13.1 พันล้านดอลลาร์ กำไรต่อหุ้นที่ 4.73 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้นประมาณ 5% เมื่อเทียบกับปีก่อน ผลิตภัณฑ์โรคซิสติกไฟโบรซิสของ Vertex สร้างรายได้ 6.1 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งปีแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 8.4% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยยอดขาย Alyftrek ในไตรมาสที่สองอยู่ที่ 573.6 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 35% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า ผลิตภัณฑ์ที่ไม่ใช่โรคซิสติกไฟโบรซิส เช่น Journavx และ Casgevy กำลังได้รับความนิยม โดยมียอดขายรวมในไตรมาสที่สองที่ 126 ล้านดอลลาร์ และบริษัทคาดว่ารายได้จากผลิตภัณฑ์ที่ไม่ใช่โรคซิสติกไฟโบรซิสจะเกิน 500 ล้านดอลลาร์ในปี 2026 เพิ่มขึ้นประมาณ 185% เมื่อเทียบกับปีก่อน กลุ่มผลิตภัณฑ์ที่เกี่ยวกับโรคไตของ Vertex รวมถึง povetacicept สำหรับโรค IgAN กำลังมีความคืบหน้า โดยคาดว่า FDA จะตัดสินใจภายในวันที่ 30 พฤศจิกายน 2026 หุ้นซื้อขายที่ระดับ 27.52 เท่าของกำไรล่วงหน้า สูงกว่าค่าเฉลี่ยของอุตสาหกรรมที่ 19.44 และประมาณการกำไรปี 2026 ของ Zacks Consensus ลดลงเหลือ 19.01 ดอลลาร์ต่อหุ้นในช่วง 30 วันที่ผ่านมา ในเดือนกรกฎาคม 2026 Vertex ตกลงที่จะเข้าซื้อ Crinetics Pharmaceuticals ในราคาประมาณ 10 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มโรคต่อมไร้ท่อที่หายากเป็นเสาหลักที่ห้า แม้จะมีอุปสรรค แต่ Vertex ยังคงเป็นหุ้นที่มีอันดับ Zacks #3 (Hold) โดยแนะนำให้นักลงทุนระยะยาวถือหุ้นนี้ต่อไป

Abeona Therapeutics รายงานผลประกอบการไตรมาสสอง โดยมีรายได้จาก ZEVASKYN อยู่ที่ 11.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้น 31% จากไตรมาสแรก และได้รับการอนุมัติการจ่ายเงินเพิ่มเติมสำหรับเทคโนโลยีใหม่จากศูนย์บริการ Medicare และ Medicaid โดยมีผลตั้งแต่วันที่ 1 ตุลาคม 2026 บริษัทได้รักษาผู้ป่วยไปแล้ว 12 รายนับตั้งแต่เปิดตัว โดย 5 รายอยู่ในไตรมาสสอง และอีก 3 รายในไตรมาสสามจนถึงปัจจุบัน เครือข่ายศูนย์การรักษาขยายเป็น 7 แห่งที่เปิดดำเนินการแล้ว อย่างไรก็ตาม ผลขาดทุนสุทธิเพิ่มขึ้นเป็น 20.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 0.35 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น จากเดิม 17.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 0.30 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น และการผลิตหนึ่งชุดที่ให้ผลตอบแทนต่ำในไตรมาสสอง บวกกับอีกหนึ่งชุดที่ไม่ได้มาตรฐานในไตรมาสสาม ไม่ก่อให้เกิดรายได้แม้จะมีการรักษาผู้ป่วยแล้วก็ตาม Abeona ยังประกาศว่าจะหยุดรายงานตัวชี้วัดนำ เช่น จำนวนการนัดตรวจชิ้นเนื้อตามกำหนด และจะรายงานเฉพาะจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาและรายได้ที่รับรู้ในแต่ละไตรมาสเท่านั้น

เฮลิออสประกาศเมื่อวันที่ 19 ว่าได้รับการจดทะเบียนสิทธิบัตรในจีนสำหรับเซลล์ไอพีเอสรุ่นใหม่ที่ใช้เทคโนโลยีการตัดต่อยีน เรียกว่า ยูนิเวอร์แซลโดเนอร์เซลล์ หรือ ยูดีซี โดยยูดีซีเป็นเซลล์ไอพีเอสที่มีภูมิคุ้มกันต่ำ ซึ่งผ่านการตัดต่อยีนเพื่อกำจัดเอชแอลเอที่มีความหลากหลาย และนำยีนเอชแอลเอจี พีดีแอลวัน และพีดีแอลทูเข้าไป ทำให้ทนทานต่อภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะและภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด ทั้งยังมียีนฆ่าตัวตายเป็นกลไกความปลอดภัย และคาดว่าจะเป็นแพลตฟอร์มเทคโนโลยียุคใหม่สำหรับการสร้างผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูในฐานะวัตถุดิบของเซลล์ที่ใช้ปลูกถ่าย

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติแบบเร่งด่วนให้กับยีนบำบัด Genglycos ของบริษัทอัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล เพื่อรักษาโรคสะสมไกลโคเจนชนิดที่หนึ่งเอ ในผู้ป่วยอายุ 8 ปีขึ้นไป โรคนี้พบผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 1,500 ถึง 2,500 ราย และทั่วโลกประมาณ 6,000 ถึง 8,000 ราย นายเอริก ครอมเบซ ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ ระบุว่า Genglycos เป็นการรักษาแรกที่มุ่งแก้ต้นเหตุของโรค การอนุมัติแบบเร่งด่วนอ้างอิงผลการศึกษาระยะที่ 3 แบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งผู้ที่ได้รับ Genglycos มีความต้องการแป้งข้าวโพดลดลงเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก ราคาหุ้นปรับขึ้นประมาณ 5% ในการซื้อขายหลังปิดตลาด

หุ้นไบโอเทคปรับตัวขึ้นสู่ระดับสูงสุดนับตั้งแต่ช่วงพีคของการระบาดใหญ่ หลังจากโมเดอร์นาและเมอร์คประกาศว่าการทดลองระยะสุดท้ายที่ทดสอบการรักษามะเร็งด้วยเทคโนโลยีเมสเซนเจอร์อาร์เอ็นเอบรรลุเป้าหมายหลัก กลุ่มเฮลธ์แคร์กลายเป็นเซกเตอร์ที่ทำผลงานดีที่สุดในดัชนีเอสแอนด์พี 500 โดยกองทุนอีทีเอฟ State Street SPDR S&P Biotech ปรับตัวขึ้นมากกว่าร้อยละ 4 แตะระดับสูงสุดนับตั้งแต่เดือนกุมภาพันธ์ 2021 การบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคลที่ชื่ออินทิสเมราน ออโตจีน เมื่อใช้ร่วมกับยาคีย์ทรูดาของเมอร์ค ช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในการทดลองระยะที่ 3 ที่ชื่ออินเทอร์พาธ-001 หุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้นมากกว่าสองเท่า หุ้นเมอร์คบวกเพิ่มกว่าร้อยละ 12 และหุ้นผู้ผลิตวัคซีนคู่แข่งอย่างไบออนเทคและโนวาแวกซ์ก็ปรับตัวขึ้นแรงเช่นกัน บริษัทด้านการตัดต่อยีน อาทิ ไพรม์ เมดิซีน, อินเทลเลีย, คริสเปอร์, เอดิทัส เมดิซีน และบีม เธอราพิวติกส์ ต่างเป็นหุ้นที่ปรับตัวขึ้นโดดเด่น ขณะที่หุ้นไบโอเทคที่เกี่ยวข้องกับเอไออย่างแอบซีและรีเคอร์ชัน ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้นหลังจากแอนโทรปิกเลือกทวิสต์ ไบโอไซเอนซ์เป็นผู้ประเมินอิสระ

เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ รายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองของปี 2026 โดยปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีเป็น 13.1 ถึง 13.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และเสร็จสิ้นโครงการซื้อหุ้นคืนมูลค่า 1.42 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ หุ้นปิดที่ 516.44 ดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งแบบจำลองเชิงบรรยายของซิมพลี วอลล์ สตรีท มองว่าต่ำกว่ามูลค่าที่เหมาะสม 558.68 ดอลลาร์สหรัฐ อยู่ร้อยละ 7.6 อัตราส่วนราคาต่อกำไรปัจจุบันของเวอร์เท็กซ์ที่ 29.7 เท่า สูงกว่าค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐที่ 15.9 เท่า และสูงกว่าอัตราส่วนที่เหมาะสมที่ 28.2 เท่า การกระจายความเสี่ยงของพอร์ตโฟลิโอของบริษัทครอบคลุมโปรแกรมด้านความเจ็บปวด โรคไต และเบาหวานชนิดที่ 1 โดยใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีจีโนมและการตัดต่อยีน

ไมรา จีทีเอ็กซ์ รายงานผลประกอบการทางการเงินและการดำเนินงานไตรมาสสอง ปี 2026 โดยมีไฮไลต์คือการเข้าซื้อกิจการโบตาเรติจีน สปาโรพาร์โวเวค จากจอห์นสัน แอนด์ จอห์นสัน เสร็จสมบูรณ์ด้วยมูลค่า 25 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และการลงทุนเชิงกลยุทธ์สูงสุด 400 ล้านดอลลาร์สหรัฐจากโอเบอร์แลนด์ แคปิตอล บริษัทได้รับการกำหนดสถานะยาบำบัดโรคที่ก้าวล้ำจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับเอเอวีทู-เอชเอคิวพีวัน และรายงานข้อมูลสามปีที่เป็นบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่หนึ่งชื่ออควาเอ็กซ์สำหรับภาวะปากแห้งจากการฉายรังสี ไมรา จีทีเอ็กซ์คาดว่าจะยื่นเอกสารขออนุมัติตามกฎระเบียบทั่วโลกสำหรับโบตาเวคในปี 2026 และอาจยื่นคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีววัตถุสำหรับเอเอวีทู-เอชเอคิวพีวันในช่วงกลางปี 2027 กำไรสุทธิส่วนที่เป็นของผู้ถือหุ้นสามัญสำหรับไตรมาสนี้อยู่ที่ 160.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 1.76 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้นพื้นฐาน และ 1.71 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้นปรับลด เทียบกับขาดทุนสุทธิ 38.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐในช่วงเดียวกันของปีก่อน เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินสดที่มีข้อจำกัดการใช้ รวมอยู่ที่ 145.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026

Intellia Therapeutics รายงานผลลัพธ์เบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดลอง HALO ระยะที่สามสำหรับ LONVOSI ในโรคแองจิโออีดีมาจากรรมพันธุ์ โดยลดจำนวนการกำเริบเฉลี่ยต่อเดือนลงได้ร้อยละ 87 เมื่อเทียบกับยาหลอก และบรรลุจุดยุติรองสำคัญทั้งหมด บริษัทกำลังดำเนินการยื่นคำขออนุญาตชีววัตถุแบบต่อเนื่องกับองค์การอาหารและยาสหรัฐ และคาดว่าจะประกาศการตอบรับได้ภายในสิ้นปี 2026 ซึ่งจะนำไปสู่การเปิดตัวในสหรัฐได้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ในฐานะผลิตภัณฑ์ตัดต่อยีนในร่างกายตัวแรกของโลก เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวมอยู่ที่ 628.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 เพิ่มขึ้นจาก 605.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ สิ้นปี 2025 โดยคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานอย่างน้อยจนถึงปี 2028 โดยไม่รวมรายได้จากผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น รายได้จากความร่วมมือลดลงเหลือ 7.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 14.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปีก่อนหน้า ขณะที่ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาลดลงเหลือ 82.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 97.0 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และค่าใช้จ่ายด้านบริหารและทั่วไปเพิ่มขึ้นเป็น 37.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 27.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ส่งผลให้ขาดทุนสุทธิ 106.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับ 101.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน Intellia ยังกลับมาเปิดรับผู้ป่วยอีกครั้งในการทดลองระยะที่สามทั้งสองรายการสำหรับ NEXI ในโรค ATTR หลังจากแก้ไขการระงับทางคลินิก และระบุอัลลีล HLA จำเพาะที่สัมพันธ์กับการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ทรานซามิเนสในระดับที่สูงขึ้น ซึ่งช่วยให้มีกลยุทธ์การคัดกรองผู้ป่วยแบบใหม่

Regenxbio สิ้นสุดไตรมาสสองปี 2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด 106 ล้านดอลลาร์ และบนพื้นฐานโปรฟอร์มามากกว่า 310 ล้านดอลลาร์ หลังจากได้รับเงินหลักไมล์ 100 ล้านดอลลาร์จาก AbbVie และเงินสุทธิประมาณ 108 ล้านดอลลาร์จากการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไป ซึ่งช่วยขยายระยะเวลาดำเนินงานไปจนถึงไตรมาสสี่ปี 2027 บริษัทได้ดำเนินการรับผู้ป่วยเข้าร่วมในการศึกษายืนยันสำหรับ RGX-202 เสร็จสิ้นก่อนกำหนด โดยมีผู้ป่วยมากกว่า 60 รายในการศึกษาหลักและการศึกษายืนยัน และองค์การอาหารและยาสหรัฐยืนยันว่าข้อมูลที่มีอยู่สำหรับ RGX-121 เพียงพอสำหรับการทบทวนภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยไม่ต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมสำหรับการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพอีกครั้ง ข้อมูลระยะยาวสำหรับซูรา-เวคในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกและโรคจอประสาทตาจากเบาหวานแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่คงทน และการศึกษาระยะ 2B/3 NAVIGATE สำหรับโรคจอประสาทตาจากเบาหวานได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว ข้อมูลเบื้องต้นสำหรับซูรา-เวคในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกคาดว่าจะมีขึ้นในไตรมาสสี่ปี 2026 ในขณะที่การยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพสำหรับ RGX-202 เป็นกระบวนการหลายโมดูล โดยโมดูลทางคลินิกคาดว่าจะไม่แล้วเสร็จจนถึงไตรมาสหนึ่งปี 2027 สิทธิบัตรสหรัฐสำหรับ Zolgensma ได้หมดอายุลง ทำให้รายได้ค่าสิทธิในอนาคตจากผลิตภัณฑ์ดังกล่าวในสหรัฐลดลง แม้ว่าความคุ้มครองจะยังคงมีอยู่ในประมาณ 20 ประเทศนอกสหรัฐและสำหรับ Invisma ทั่วโลก

บมจ.เมดีซ กรุ๊ป หรือ MEDEZE เดินหน้าตอกย้ำความเป็นผู้นำด้านสเต็มเซลล์และเวชศาสตร์ฟื้นฟูของประเทศไทย ด้วยการพัฒนาโครงสร้างพื้นฐานที่ได้รับการรับรองทั้งในประเทศและระดับสากล ครอบคลุมตั้งแต่ใบอนุญาตผลิตยาแผนปัจจุบันแบบ ผ.ย.2 จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา มาตรฐานธนาคารเซลล์จากกระทรวงสาธารณสุขซึ่งเป็นแห่งแรกในประเทศ การรับรอง AABB และ ISO ตลอดจนการเข้าร่วมโครงการ Advanced Therapy Medicinal Products หรือ ATMPs Regulatory Sandbox เพื่อร่วมขับเคลื่อนการพัฒนาผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงของประเทศ นายแพทย์วีรพล เขมะรังสรรค์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร เปิดเผยว่า บริษัทมุ่งมั่นสร้างความเชื่อมั่นให้กับประชาชน นักลงทุน และวงการแพทย์ ด้วยการพัฒนาโครงสร้างพื้นฐานด้านสเต็มเซลล์และการแพทย์ขั้นสูงอย่างครบวงจรภายใต้มาตรฐานที่ได้รับการยอมรับทั้งในประเทศไทยและระดับสากล พร้อมทั้งต่อยอดงานวิจัย ความร่วมมือกับสถาบันทางการแพทย์ และการพัฒนานวัตกรรมด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูอย่างต่อเนื่อง เพื่อยกระดับศักยภาพของประเทศไทยสู่การเป็นศูนย์กลางด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูและนวัตกรรมการแพทย์ของภูมิภาค

Shape Therapeutics และ Rett Syndrome Research Trust ประกาศความร่วมมือเพื่อพัฒนา SHP-401 ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบให้ครั้งเดียวสำหรับโรคเรตต์ซินโดรม ภายใต้ข้อตกลงนี้ RSRT จะให้ทุนสนับสนุนการศึกษาทางคลินิกระยะเปลี่ยนผ่านเพื่อประเมิน RNAfix guide RNA ของ Shape ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ MECP2 R168X ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์แบบจุดที่เป็นสาเหตุหลักของโรคเรตต์ในผู้ป่วย คิดเป็นประมาณ 10 เปอร์เซ็นต์ของกรณีทั้งหมด โดยจับคู่กับเปลือกหุ้มไวรัสที่พัฒนาจาก AAV5 เพื่อนำส่งเข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลาง การศึกษาจะดำเนินการในลิงเพื่อศึกษาการกระจายตัวในร่างกายและประสิทธิภาพการแก้ไขเป้าหมาย โดยมีเป้าหมายเพื่อสร้างข้อมูลสนับสนุนการเข้าสู่การศึกษาที่จำเป็นสำหรับการยื่นขออนุญาตทดลองในมนุษย์ ในการศึกษาพรีคลินิกล่าสุด การให้ยาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียวในหนูทดลองสามารถแก้ไขอาร์เอ็นเอของการกลายพันธุ์ R168X ได้ประมาณ 70 เปอร์เซ็นต์ทั่วทั้งสมอง ฟื้นฟูโปรตีน MeCP2 แบบเต็มความยาว ปรับปรุงลักษณะอาการคล้ายโรคเรตต์อย่างมีนัยสำคัญ และยืดอายุขัยมัธยฐานจาก 50 วันเป็นนานถึง 174 วัน พร้อมลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตลง 88 ถึง 93 เปอร์เซ็นต์ ความร่วมมือนี้มีเป้าหมายเพื่อต่อยอดผลลัพธ์ดังกล่าวและนำโปรแกรมเข้าใกล้การประยุกต์ใช้ทางคลินิกมากขึ้น

เล็กซ์ซีโอ เทอราพิวติกส์ ได้รับการกำหนดสถานะการบำบัดขั้นสูงด้วยเวชศาสตร์ฟื้นฟู หรือ RMAT จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ สำหรับ LX2020 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจผิดจังหวะที่สัมพันธ์กับยีน PKP2 การกำหนดสถานะนี้ได้รับจากข้อมูลทางคลินิกระหว่างกาลล่าสุดจากการทดลองทางคลินิกระยะที่หนึ่งและสองในโครงการ HEROIC-PKP2 ที่กำลังดำเนินอยู่ ขณะนี้ LX2020 ได้รับการกำหนดสถานะ RMAT ยากำพร้า และการพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งมอบโอกาสที่เพิ่มขึ้นในการมีปฏิสัมพันธ์กับ FDA และอาจเปิดทางสู่การอนุมัติแบบเร่งด่วนได้ นายแพทย์นรินเดอร์ ภาลลา ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของบริษัท กล่าวว่า เหตุการณ์สำคัญนี้ตอกย้ำศักยภาพของ LX2020 ในการแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมของโรค ซึ่งปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคที่ได้รับการอนุมัติ เล็กซ์ซีโอ เทอราพิวติกส์ คาดว่าจะแบ่งปันข้อมูลอัปเดตทางคลินิกและด้านกฎระเบียบเพิ่มเติมก่อนสิ้นปีนี้

บีม เธอราพิวติกส์ ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในกลุ่มทดลองสำคัญระดับโลกของการทดลองระยะที่ 1/2 ที่ประเมิน BEAM-302 สำหรับภาวะขาดแอลฟา-1 แอนติทริปซิน บริษัทยังเสร็จสิ้นการให้ยาแก่ผู้ป่วยผู้ใหญ่และวัยรุ่นทั้งหมดในการทดลอง BEACON ระยะที่ 1/2 ของริสโต-เซล ในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว โดยคาดว่าจะยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพได้เร็วที่สุดภายในสิ้นปี 2026 ข้อมูลทางคลินิกที่อัปเดตของ BEAM-302 ได้รับเลือกให้นำเสนอแบบปากเปล่าในช่วงท้ายของการประชุมสมาคมโรคระบบหายใจแห่งยุโรปในเดือนกันยายน 2026 บีมได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับการยื่นขออนุญาตทดลองยาใหม่สำหรับ BEAM-304 ในโรคฟีนิลคีโตนูเรีย และได้เริ่มกิจกรรมการเตรียมความพร้อมทางคลินิกแล้ว บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองของปี 2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดมูลค่า 1.2 พันล้านดอลลาร์ และคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะสนับสนุนแผนการดำเนินงานไปจนถึงกลางปี 2029

CRISPR Therapeutics รายงานผลขาดทุนสุทธิที่ลดลงเหลือ 91.2 ล้านดอลลาร์ สำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 ลดลงจาก 208.5 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า และได้เปิดเผยข้อมูลอัปเดตทางคลินิกหลายรายการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงครึ่งหลังของปี บริษัทมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 2,364.4 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 การยื่นขออนุมัติด้านกฎระเบียบเสร็จสมบูรณ์แล้วสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ที่ผ่านการตัดต่อยีน CASGEVY ในซาอุดีอาระเบียและสหราชอาณาจักร สำหรับเด็กอายุ 5 ถึง 11 ปีที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและธาลัสซีเมียชนิดเบต้าที่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด ซึ่งเพิ่มเติมจากการอนุมัติที่มีอยู่แล้วใน 39 ประเทศ การอัปเดตไปป์ไลน์ที่คาดว่าจะมีในช่วงครึ่งหลังรวมถึงข้อมูลของ zugocabtagene geleucel สำหรับโรคภูมิต้านตนเองและมะเร็งทางโลหิตวิทยา ผลการอ่านข้อมูลระยะ 1b สำหรับ CTX310 ที่มุ่งเป้าไปที่ ANGPTL3 และการอัปเดตระยะ 2 สำหรับ CTX611 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วย siRNA ออกฤทธิ์ยาวสำหรับข้อบ่งชี้ที่เกี่ยวข้องกับภาวะลิ่มเลือดอุดตันและการแข็งตัวของเลือด ซึ่งกำลังพัฒนาร่วมกับ Sirius Therapeutics บริษัทยังได้เริ่มการทดลองระยะ 1 สำหรับ CTX340 ในภาวะความดันโลหิตสูงที่ดื้อต่อการรักษา และ CTX460 ในภาวะพร่องแอลฟา-1 แอนติทริปซิน

บริษัทย่อยของไห่เท่อไบโอ Zhongmou Medical ได้พัฒนายาฉีดเข้าตา ZM-02 ด้วยตนเอง และได้รับอนุมัติการทดลองทางคลินิกจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งชาติจีน สำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเรตินิติส พิกเมนโตซาในระยะท้าย ยาดังกล่าวเป็นผลิตภัณฑ์ชีววัตถุเพื่อการรักษาประเภทที่ 1 ซึ่งเป็นยีนบำบัดด้วยแสงพันธุศาสตร์รุ่นใหม่ โดยการฉีดเข้าช่องวุ้นตาเพียงครั้งเดียวเพื่อส่งยีนโปรตีนไวแสงชนิดใหม่ สามารถใช้ได้อย่างกว้างขวางกับโรคจอประสาทตาเสื่อมทั้งที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมและที่เกิดขึ้นภายหลัง ก่อนหน้านี้ ยาดังกล่าวได้รับการรับรองสถานะยาสำหรับโรคหายากจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกาเมื่อเดือนตุลาคม 2024 บริษัทเตือนว่าการวิจัยและพัฒนายามีต้นทุนสูงและความเสี่ยงสูง และจะไม่ส่งผลกระทบต่อผลประกอบการในระยะใกล้

เทย์ชา จีน เธอราพีส์ และคาตาเลนต์ ได้ลงนามในข้อตกลงการจัดหาเชิงพาณิชย์สำหรับ TSHA-102 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยของเทย์ชาสำหรับโรคเรตต์ซินโดรม โดยคาตาเลนต์จะทำหน้าที่เป็นผู้ผลิตเชิงพาณิชย์หลักหลังจากได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ข้อตกลงนี้ต่อยอดจากความร่วมมือที่สนับสนุนการพัฒนา TSHA-102 มาตั้งแต่ปี 2020 และรับประกันกำลังการผลิตระยะยาวที่โรงงานผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุญาตจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ของคาตาเลนต์ในเมืองฮาร์แมนส์ รัฐแมริแลนด์ คาตาเลนต์จะให้บริการการผลิตตามหลักเกณฑ์วิธีการที่ดีในการผลิตและอุปทานเชิงพาณิชย์ โดยใช้ประโยชน์จากประสบการณ์ในโครงการยีนบำบัดกว่า 90 โครงการ ฌอน พี. โนแลน ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของเทย์ชา กล่าวว่า การสร้างกำลังการผลิตเชิงพาณิชย์ระยะยาวเป็นองค์ประกอบสำคัญของกลยุทธ์ความพร้อมในการเปิดตัวของบริษัท โดยกิจกรรมการตรวจสอบคุณสมบัติประสิทธิภาพกระบวนการเพื่อสนับสนุนการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพกำลังดำเนินการอยู่แล้ว โรคเรตต์ซินโดรม ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน MECP2 ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 15,000 ถึง 20,000 รายในสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และสหราชอาณาจักร และปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคที่ได้รับการอนุมัติ

สำนักข่าวหงซิงแคปปิตอลรายงานว่า ขณะนี้มียีนบำบัดแบบตัดต่อยีนที่ได้รับการอนุมัติให้วางตลาดในต่างประเทศแล้ว โดย Casgevy ตั้งราคาไว้ที่ 2.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ในเดือนธันวาคม 2023 องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ได้อนุมัติ Casgevy ของ Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics รวมถึง Lyfgenia ของ Bluebird Bio ซึ่งใช้รักษาผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป ในประเทศจีน ผู้ที่ดำเนินการด้านยีนบำบัดแบบตัดต่อยีนส่วนใหญ่เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพเกิดใหม่ เช่น BonYao Bio และ博雅辑因 โดย BRL-101 ของ BonYao Bio ได้เข้าสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 แล้ว ในตลาดหุ้นจีนมีบริษัทจดทะเบียนมากกว่า 20 แห่งที่เกี่ยวข้องกับเทคโนโลยีตัดต่อยีน แต่บริษัทส่วนใหญ่ระบุว่าตนเองไม่ได้มีส่วนร่วมในการวิจัยยีนบำบัด แต่ใช้เทคโนโลยีตัดต่อยีนเพื่อสนับสนุนการวิจัยและพัฒนายาใหม่ที่เกี่ยวข้อง ซึ่งรวมถึง Biocytogen, OBiO Technology, Shanghai Model Organisms Center, GenScript Biotech, Porton Pharma Solutions และ BGI Genomics

หุ้นเทคโนโลยีชีวภาพ 5 ตัวที่นำเสนอบน RTTNews ให้ผลตอบแทนอย่างมาก โดยมีปัจจัยหนุนที่กำลังจะมาถึงซึ่งอาจผลักดันให้ปรับตัวขึ้นต่อไปได้ uniQure N.V. พุ่งขึ้น 186% ตั้งแต่เดือนสิงหาคม 2025 โดยได้แรงหนุนจากข้อมูลเชิงบวกของยีนบำบัดโรคฮันติงตัน AMT-130 และมีกำหนดยื่นเอกสารขออนุมัติต่อหน่วยงานกำกับดูแลในไตรมาสสามของปี 2026 CareDx Inc. เพิ่มขึ้น 138% ตั้งแต่เดือนมิถุนายน 2025 หลังจากรายงานผลประกอบการที่แข็งแกร่งหลายครั้ง การปรับเพิ่มคาดการณ์ และการเข้าซื้อกิจการ Naveris โดยมีปัจจัยหนุนสำคัญคือการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของชุดตรวจชิ้นเนื้อเหลว NavDx Adaptive Biotechnologies Corp. ปรับตัวขึ้น 130% ตั้งแต่เดือนพฤษภาคม 2025 โดยได้แรงหนุนจากการยอมรับที่เพิ่มขึ้นของชุดตรวจ MRD clonoSEQ และการปรับเพิ่มคาดการณ์หลายครั้ง โดยมีปัจจัยหนุนที่อาจเกิดขึ้นคือการแยกธุรกิจ Immune Medicine ออกไป Enliven Therapeutics Inc. พุ่งขึ้น 207% ตั้งแต่เดือนพฤศจิกายน 2025 จากข้อมูลการทดลองระยะที่ 1 ที่เป็นบวกของยา ELVN-001 สำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดไมอีลอยด์เรื้อรัง และคาดว่าจะเริ่มการทดลองระยะที่ 3 ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 Amylyx Pharmaceuticals Inc. ปรับตัวขึ้น 217% ตั้งแต่เดือนมิถุนายน 2025 โดยคาดว่าจะมีการอ่านข้อมูลสำคัญจากการทดลองระยะที่ 3 สำหรับยา Avexitide ที่ใช้รักษาภาวะน้ำตาลในเลือดต่ำหลังการผ่าตัดลดน้ำหนักในไตรมาสสามของปี 2026

นักวิเคราะห์จากมอร์แกน สแตนลีย์ เทอเรนซ์ ฟลินน์ ปรับขึ้นราคาเป้าหมายของ CRISPR Therapeutics เกือบสองเท่าเป็น 60 ดอลลาร์ จากเดิม 33 ดอลลาร์ และปรับคำแนะนำหุ้นขึ้นเป็น ถือ ราคาเป้าหมายใหม่นี้บ่งชี้ถึงโอกาสปรับตัวขึ้นได้อีกร้อยละ 26 จากระดับปัจจุบัน CRISPR Therapeutics ซึ่งเป็นผู้เชี่ยวชาญด้านการตัดต่อยีน เพิ่งได้รับการขยายฉลากยาสำหรับยา Casgevy ที่ได้รับอนุมัติแล้ว ซึ่งพัฒนาร่วมกับ Vertex Pharmaceuticals เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยอายุน้อยเพียงสองปีที่มีความผิดปกติทางเลือดที่หายากบางชนิด บริษัทยังคาดว่าจะมีการอ่านข้อมูลสำคัญภายในสิ้นปีสำหรับตัวยาในขั้นตอนการพัฒนา ซึ่งรวมถึง CTX310 ซึ่งอาจเป็นการรักษาแบบครั้งเดียวจบสำหรับคอเลสเตอรอลชนิด LDL และไตรกลีเซอไรด์สูง และ CTX611 ซึ่งเป็นยาต้านการแข็งตัวของเลือดที่อยู่ระหว่างการวิจัย ออกแบบมาเพื่อลดความเสี่ยงในการเกิดเลือดออก