Solid Biosciences LLC

Solid Biosciences ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการทดลองระยะที่ 3 IMPACT DUCHENNE ของยีนบำบัด SGT-003 สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ พร้อมทั้งหารืออย่างต่อเนื่องกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ เกี่ยวกับแนวทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้น ผลการทดลองระยะที่ 1/2 ชั่วคราวที่รายงานในเดือนมีนาคมแสดงให้เห็นถึงการแสดงออกของไมโครดิสโทรฟินในระดับสูงและสุขภาพกล้ามเนื้อที่ดีขึ้นในผู้เข้าร่วมการรักษา 40 ราย โดยมีข้อมูลความปลอดภัยที่น่าพอใจ บริษัทยังได้รับความเห็นเชิงบวกจากสำนักงานยาแห่งยุโรปเกี่ยวกับแผนการวิจัยในเด็กสำหรับ SGT-003 และเป็นหนึ่งในเพียงสามบริษัทที่ได้รับนวัตกรรมพาสปอร์ตของสหราชอาณาจักรภายใต้เส้นทางการออกใบอนุญาตและการเข้าถึงเชิงนวัตกรรม ยีนบำบัดอื่นๆ ที่อยู่ในขั้นตอนทางคลินิกของ Solid ได้แก่ SGT-212 สำหรับโรคเฟรดริช อะแท็กเซีย ซึ่งคาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นระยะที่ 1b ภายในสิ้นปี 2026 และ SGT-501 สำหรับภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะชนิดคะทีโคลามิเนอร์จิก โพลีมอร์ฟิก เวนทริคูลาร์ ทาคีคาร์เดีย ซึ่งคาดว่าจะให้ยาแก่ผู้เข้าร่วมรายแรกในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 ณ วันที่ 31 มีนาคม 2026 บริษัทมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ที่พร้อมขายรวม 380.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งเพียงพอต่อการดำเนินงานไปจนถึงครึ่งแรกของปี 2028