Gensight Biologics SA

GenSight Biologics S.A.は、神経変性網膜疾患および中枢神経系疾患に対する新規治療法を発見、開発、商業化する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、遺伝子治療を基盤とするミトコンドリア標的配列およびオプトジェネティクス技術プラットフォームを通じて製品を開発しています。主要候補製品には、変異ND4遺伝子に起因するレーベル遺伝性視神経症の治療を目的とした第III相臨床試験中の組換えAAV2ベースの遺伝子治療薬LUMEVOQ、および網膜色素変性症とドライ型加齢黄斑変性症の治療を目的とした第I/II相臨床試験中のGS030が含まれます。同社はまた、眼科および神経変性疾患を対象とした前臨床段階の製品を開発しています。Sorbonne Université、CNRS、Inserm、SATT Lutech、Inserm Transfert S.A、Genethon、Harvard、Massachusetts Institute of Technology、Novartis Pharma AG、Sorbonne University、Centre National de la Recherche Scientifique、Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale、Satt Lutech、Association Française contre les Myopathies、Inserm Transfert S.Aとのライセンス契約、およびAdverum Biotechnologiesとの非独占的ライセンス契約を有しています。同社は2012年に設立され、フランスのパリに本社を置いています。