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Voyager Therapeutics Inc

Voyager Therapeutics, Inc. は、神経疾患の治療を目的としたヒト遺伝学に焦点を当てるバイオテクノロジー企業です。パイプラインには、タウを抑制する遺伝子治療であるVY1706と、アルツハイマー病治療のための抗タウ抗体プログラムであるVY7523が含まれます。また、ハンチントン病治療の研究プログラム、AAVカプシド探索プラットフォームであるTRACER、未公開の神経疾患を対象とするALPL-VYGR-NeuroShuttle、およびALSとTDP-43病理を伴う前頭側頭型認知症の治療のための選択的低分子化合物を開発しています。同社は、中枢神経系の他の疾患の治療に関して、Alexion、AstraZeneca Ireland Limited、Novartis Pharma AG、およびTransition Bio, Inc. と提携およびライセンス契約を締結しています。2013年に設立され、マサチューセッツ州レキシントンに本社を置いています。

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Biotech & Genomic Medicine

VoyagerのVY1706、6カ月の非ヒト霊長類試験でタウを75%低減、2026年下半期に臨床試験開始へ

Voyager Therapeuticsは、アルツハイマー病遺伝子治療薬の候補VY1706について、AAIC会議で6カ月間のGLP毒性試験データを発表した。それによると、非ヒト霊長類に単回静脈内投与した結果、治療は良好な忍容性を示し、脳の主要領域でタウタンパク質を最大75%低減した。同社は6月にFDAからIND申請の承認を取得し、早期アルツハイマー病患者を対象とした臨床試験の開始が可能となった。投与開始は2026年下半期を予定している。VY1706は、FDAからIND承認を受けた初のタウ標的遺伝子治療薬である。この治療法は、ALPL受容体を介して血液脳関門を通過するTRACER AAVカプシドに封入されたベクター化siRNAを用いており、中枢神経系への広範かつ持続的な送達を実現する。最高用量まで、中枢神経系、後根神経節、末梢臓器に有害所見は認められなかった。
GlobeNewswire·67d続きを読む →
VYGR

クレイマー氏、23歳の投資家にボイジャー・セラピューティクスは利益を生むまで一生かかるかもしれないと警告

ジム・クレイマー氏は、23歳のマッドマネー視聴者に対し、ボイジャー・セラピューティクスを購入できるのはその投資家の長い投資期間があるからに過ぎず、臨床段階の遺伝子治療企業である同社が利益を上げるまでには一生かかるかもしれないと警告した。同社の株価は10年間で約69%下落し3.50ドルとなっており、第1四半期の純損失は2794万ドル、売上高は259万ドルで、コンセンサス予想を70%以上下回った。アナリストは強気で、11件の買い推奨と平均目標株価14.89ドルを付けており、その背景には2026年に予定されるアルツハイマー病試験でのVY1706の投与があり、前臨床試験ではタウタンパク質を最大75%減少させた。リスク要因としては、最近のCFO辞任、2億4000万株への授権資本増加を可能にする定款変更、そしてベータ値が1.25を超えることなどが挙げられ、パイプラインが成功しても高ボラティリティの賭けとなる。
Yahoo Finance·78d続きを読む →
Biotech & Genomic Medicine

ボイジャー・セラピューティクス、アルツハイマー病遺伝子治療薬VY1706でFDAの治験許可を取得

ボイジャー・セラピューティクスは、アルツハイマー病のタウタンパク質を標的とする遺伝子治療薬VY1706の治験届がFDAに受理されたと発表した。これにより、早期アルツハイマー症状のある患者を対象とした臨床試験の開始が可能となり、投与開始は2026年下半期を予定している。CEOのアルフレッド・W・サンドロック氏は、タウ標的遺伝子治療薬として初の治験許可取得だと述べ、VY1706は単回静脈投与後にタウタンパク質レベルを持続的に低下させる設計であると説明した。この治療法は、MAPT mRNAを標的とするsiRNAを用い、ALPLを利用して脳へ送達するTRACER AAVカプシドを介して投与される。
Insider Monkey·80d続きを読む →