Neuroscience & Neurodegenerative

アクソム・セラピューティクスは、主要な精神医学会議において、大うつ病性障害およびアルツハイマー病の興奮に関する新たな臨床データを報告した。発表は、気分および神経精神症状の治療を目的とした同社の中枢神経系パイプラインの主要プログラムに焦点を当てたもので、経営陣は新たな知見がこれらの適応症における今後の試験デザインや規制当局との協議にどのように役立つ可能性があるかを強調した。同社はAXS-05、AXS-12、AXS-14、およびソリラムフェトールの複数の適応症を含む複数の後期臨床プログラムを進めており、今回の学会での新たな結果は、うつ病およびアルツハイマー病の興奮におけるAXS-05に関する臨床的詳細をさらに提供し、将来の中枢神経系適応症がオーベルティ、スノシ、シンブラボ以外に収益構成を広げられるという見方を裏付けるものとなった。時価総額112億ドルの中堅米国医薬品企業であるアクソムは、バイオジェンやイーライリリーといった中枢神経系に注力する大手創薬企業や、より小規模な専門企業と競合している。今回の更新はまた、経営陣が高い研究開発費と販売管理費を維持しながら複数の中枢神経系資産を同時に商業化しなければならないという重要なリスクを試すものであり、支払者による厳しい監視と両カテゴリーにおける強力な競合企業が存在する。

アッヴィは2026年精神医学会議において、大うつ病性障害および双極I型障害に対するVRAYLARの新たなリアルワールドデータと小児安全性データを発表した。知見は複雑な併存疾患や医療過疎集団を含む日常臨床現場を対象とし、小児データは気分障害を持つ若年患者における安全性と使用に関する情報を追加するものだった。時価総額4666億ドルの研究開発型バイオ医薬品グループであるアッヴィは、複雑な精神疾患を含む慢性疾患を対象とする幅広いポートフォリオの中でVRAYLARを位置づけている。同社によると、次の具体的なチェックポイントは、これらのデータが今後1年間の処方とラベル使用にどう反映されるか、特に小児および補助療法としてのMDD設定における新たに承認された低用量VRAYLARの採用状況であり、2027年までの処方動向およびセグメント売上高で追跡可能だという。

テバ・ファーマシューティカルズは、55歳以上の患者における遅発性ジスキネジアに対しVMAT2阻害薬を選択する際、医療提供者が眠気リスク、利用可能な長期反応データの期間、薬物相互作用プロファイルを優先することを示す新たなデータを発表した。離散選択実験では、489人の医療提供者が眠気リスクを最重要視し、意思決定の重みの26.8%から36.2%を占め、次いで短期症状改善が24.4%から29.5%、続いて剤形が16.7%から20.2%、薬物相互作用リスクが14.4%から17.3%となった。これらの選好を4つの患者プロファイルに適用すると、AUSTEDOとしても知られるデューテトラベナジンが最も高い予測選択確率を示し、その主な要因は眠気リスク、長期反応データの期間、薬物相互作用であった。これらの知見は、2026年9月15日から19日にニューオーリンズで開催されたサイク・コングレスで発表された。IMPACT-TDレジストリの別の中間解析では、遅発性ジスキネジアの可能性がある患者のうち、24カ月間いかなるVMAT2阻害薬でも未治療のままだった患者のおよそ89%から96%が少なくとも軽度の全体的影響を経験し、60%から74%が中等度から重度の影響を経験し、一方で55%から69%が重症度が安定または悪化を報告し、自然寛解の証拠は見られなかった。

テバ・ファーマシューティカルズは、自社のUZEDY（リスペリドン）徐放性注射懸濁液が、他の選択肢と比較して統合失調症患者の治療継続期間を延ばし、救急医療の利用と医療費を削減することを示す新たな実臨床データを発表した。ニューオーリンズで開催されたサイク・コングレスで発表されたこの知見には、1,166人の患者を対象としたマッチングコホート（各群583人）が含まれ、月1回投与のUZEDY患者は、月1回投与のパリペリドンパルミチン酸エステル患者よりも救急外来受診者が少なく、22.0%対27.8%であった。全原因による救急外来受診率は40%低く、入院率は11.1%対14.8%であった。推定される月平均直接医療費はUZEDYで有意に低く、4,688.10ドル対5,724.80ドルであり、患者1人当たりの調整後の月平均節約額は1,036.70ドルであった。2週間ごと投与のリスペリドンマイクロスフェアと比較して、UZEDY患者はアドヒアランスのオッズが3.6倍高く、中止の可能性が80%低かった一方、月1回投与のアリピプラゾールとの比較では概ね同等の結果であった。双極性I型障害では、358人のマッチング患者（各群179人）を対象とした後ろ向きカルテレビューにより、経口抗精神病薬からUZEDYに切り替えた患者は治療失敗が有意に少なく、47%対63%であった。

ニューロクライン・バイオサイエンシズは8月12日、KINECT-PRO第4相試験の結果を公表し、INGREZZAが遅発性ジスキネジアの日常的な負担を、臨床医の評価尺度では捉えきれない範囲まで軽減したことを示した。この試験は遅発性ジスキネジア患者59人を対象に、INGREZZAを毎日24週間投与し、52人が最終受診に到達した。有効性解析の対象となった45人のうち、約58%が臨床医評価による運動重症度で症状寛解の基準を達成し、運動重症度では第4週までに、患者報告による影響では第8週までに、臨床的に意味のある閾値を超える改善がみられた。このデータは、ニューロクラインが7月30日に発表した第2四半期決算の数週間後に公表された。同決算では、総売上高が前年同期比39%増の9億5900万ドルとなり、INGREZZAの売上高は過去最高の新規処方により15%増の7億1600万ドルに伸びたことから、経営陣は通期のINGREZZA売上高見通しを28億2500万ドルから28億7500万ドルに引き上げた。CRENESSITYと新たに買収したVYKAT XRはそれぞれ1億8400万ドルと5400万ドルを上乗せした。この成長には代償が伴った。現金および市場性証券は2025年末の約25億ドルから6月30日までに約4億8200万ドルへ減少した。主な理由は、ニューロクラインが5月に完了した29億ドルのソレノ・セラピューティクス買収で1株当たり53.00ドルを現金で支払ったことであり、新たに設定した10億ドルのリボルビング・クレジット・ファシリティが支えとなった。第2四半期の研究開発費は前年同期の2億4400万ドルから3億2700万ドルに増加し、販売費および一般管理費は2億8600万ドルから4億4000万ドルに急増した。また、ソレノ買収により約22億ドルの無形資産が加わり、これは16年間で償却される見込みである一方、INGREZZAは依然として四半期売上高の約4分の3を占めた。

バークレイズは、主力資産イセンビルドが先週、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対してFDAの承認を取得した後も、スカラー・ロックの投資判断をオーバーウェイトからイコールウェイトに引き下げた。アナリストのエッツァー・ダロウト氏は、承認後のリスク・リワードがより均衡した状態になったことを挙げ、SMA以外のパイプラインについては慎重な見方を示し、SMAを超えた広範なパイプラインに意味のある追加価値を付与するには、さらなる臨床的検証が必要になる可能性が高いと記した。今回の格下げによりスカラー・ロック株の下落が続き、金曜日以降の下落率は14％を超えている。金曜日には、イセンビルドが2歳以上のSMA患者向けの後期治療選択肢としてFDAの承認を取得したことで、同社は商業段階のバイオ企業となったが、株価は年初来では依然7％上昇している。ダロウト氏はスカラー・ロックの目標株価を1株当たり55ドルから58ドルに引き上げ、月曜日に同社が発表したイセンビルドの価格設定が自身の従来予想をやや上回ったと指摘した。また、自身のコンセンサス予想を上回る今後の上昇余地は、予想を超える可能性のある商業実行力と、SMA以外のパイプライン拡大の機会にますます依存するようになると付け加えた。

アッヴィは、片頭痛治療薬アトジェパント（米国での販売名はクエリプタ）が、月経に関連する片頭痛の予防効果を評価する後期試験で主要目標を達成したと発表した。この薬を服用した患者は、月経開始が予想される前後に7日間連続で服用することで、3回の月経周期にわたり、プラセボを投与された患者と比べて片頭痛の日数が平均0.8日少なかった。アトジェパントはすでに米国で片頭痛予防薬として承認されているため、今回の新データは、アッヴィがまったく新しい薬剤群を確立する必要なく、追加の適応症を裏付ける可能性がある。ただし、効果は控えめであり、イーライリリーやファイザーなどの競合他社との競争も激しいことから、月経関連片頭痛の患者にとって有意な優位性を示すことが依然として求められる可能性がある。また、月経関連片頭痛は、より広範な片頭痛予防市場に比べて対象患者数が限られるため、新たな適応症による増収効果は限定的となる可能性もある。

医学誌ランセットに掲載された新たな研究によると、ドナルド・トランプ大統領政権が進める米国の薬剤費削減の取り組みは、製薬会社が米国市場での収入減を補うため、世界の他の国々で薬価を引き上げたり、薬の販売を縮小したりする誘因となりかねない。トランプ政権は、連邦政府の医療保険制度メディケアにおける薬価を、他の富裕国の価格水準に合わせることを目指している。しかし研究者らは、調査対象となった薬の約4分の3について、企業がメディケアに請求する価格をより安い参照国並みに引き下げることを余儀なくされた場合、米国で失う収入が、その薬の参照国における総売上高を上回ると指摘した。この研究は特許保護下にある195の薬を分析したもので、2024年にはメディケアの支出総額879億ドルに相当し、19の参照国における薬価と比較した。メディケアが支払う価格を参照国の価格に合わせて調整すれば、この政策は米国政府が措置を試験する2つのパイロットプログラムに約116億ドルの費用節減をもたらす。しかし、ホワイトハウスと個別に価格協定を結んだ製薬会社17社が免除された場合、節減効果は33億ドルに減少する。影響はすでに現れ始めており、アステラス製薬は今年、日本で新たな眼疾患治療薬についてより高い価格を交渉できたと述べた。バイオジェンのクリス・ビエルバッハ最高経営責任者（CEO）は、産後うつ治療薬ズルズバエを欧州のごく少数の国でのみ発売すると述べ、ロシュ・ホールディングは、同社の本国であるスイスで未承認の新規乳がん治療薬を発売しない可能性があると述べた。

普洛薬業股份有限公司は公告を発表し、完全子会社である浙江普洛巨泰薬業有限公司が米国FDAから通知を受け、申請していたブリバラセタム錠の簡略新薬申請が承認されたと明らかにした。ANDA番号は220136、承認された規格は25mg、50mg、100mgで、主にてんかんの部分発作の治療に用いられる。生産企業は浙江普洛康裕製薬有限公司である。ブリバラセタム錠は新型の抗てんかん薬であり、第二世代抗てんかん薬レベチラセタムの誘導体である。関連データによると、2025年のブリバラセタム錠の米国市場における売上高は約8億2300万ドルである。同社は、今回の承認取得により米国市場で同製品を販売する資格を得たことを示し、同製品の世界市場での競争力をさらに高め、米国およびその他の海外市場を積極的に開拓するとともに、製品の生産と販売は政策や市場環境などの不確実性要因の影響を受ける可能性があると注意を促した。

テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズは、バイオエクセル・セラピューティクスのほぼ全資産のストーキングホース入札者となることに合意した。取引額は最大1億2500万ドルで、5750万ドルの前払い金と最大6750万ドルの条件付きマイルストーン支払いで構成される。この入札は裁判所監督下の連邦破産法第363条に基づく競売の初期基準を設定するもので、売却完了前に他の買い手が競争入札できる。バイオエクセルは数週間にわたる現金危機の後、8月27日に連邦破産法第11章の適用を申請し、現在の貸し手から1900万ドルの占有担保融資を確保した。同社の株価は70%以上下落し、約0.19ドルとなった。資産の中心はバイオエクセルの神経科学ポートフォリオで、統合失調症または双極性I型・II型障害の成人における急性興奮に対して既に承認されているデクスメデトミジン舌下フィルムのイガルミは破産手続き中も商業的に入手可能であり、在宅使用のためのBXCL501の適応拡大も審査中で、FDAのPDUFA目標承認日は11月14日である。この取引は、6月に完了したエマレックス・バイオサイエンシズとその主要資産エコピパムの7億ドル買収に続く、テバの「成長への転換」神経科学戦略に合致する。

オービッド・セラピューティクスは8月13日に第2四半期の決算を発表し、現金1億6980万ドルを保有していると明らかにした。同社によると、この資金で2029年まで事業を賄えるという。同バイオ医薬品企業は、初の経口直接KCC2活性化薬とされるOV4071について、健康なボランティアを対象とした第1相試験が進行中であり、得られるデータは2027年に急性統合失調症を対象とした第2相概念実証試験を支える見込みで、2026年後半にはケタミン負荷試験を計画していると述べた。2つ目のプログラムである次世代GABA-AT阻害薬OV329は、治療抵抗性の焦点起始発作を対象とした第2相無作為化プラセボ対照試験を開始し、2027年後半に完了する見通しだ。またオービッドは、パーセプティブ・アドバイザーズが設立した新会社の株式とマイルストーン権益を確保した。この新会社はオービッドと武田薬品からソチクレスタットの世界的権利を取得しており、オービッドは臨床、規制、商業の各マイルストーンで最大2億9450万ドルとロイヤルティを受け取る資格を得る。研究開発費は前年同期の650万ドルから1000万ドルに増加し、営業費用総額は1640万ドルに達した。純損失は前年同期の470万ドル、1株当たり0.06ドルから、1500万ドル、1株当たり0.08ドルに拡大した。

BiohavenとSK Biopharmaceuticalsは、Biohavenの主要なてんかん治療薬であるopakalimに関するグローバルライセンス契約を発表しました。この契約は、最大7億9500万ドルとロイヤルティを含むものです。契約に基づき、SK BiopharmaceuticalsはBiohavenのKv7イオンチャネルプラットフォームに関する全世界での独占的権利を取得し、Biohavenは4億ドルの短期現金（契約締結時に3億5000万ドル、2027年に5000万ドル）を受け取ります。また、開発および規制上のマイルストーンとして最大1億5000万ドルが含まれ、米国での純売上高に基づく段階的ロイヤルティは10％台半ばから20％台前半となっています。SK Biopharmaceuticalsは、Kv7プログラムの費用（Knopp Biosciencesに対する特定の義務（最大2億4500万ドルと一桁台半ばのロイヤルティ）を含む）を引き受けます。この契約は、てんかんにおける肯定的な概念実証データに続くもので、opakalimは2回目の発作までの中央値をプラセボの47日に対して141日に延長し、非盲検延長試験では患者の54％が発作頻度の50％以上の減少を示しました。BiohavenのCEOは、この契約は同社がパートナーシップを通じてパイプラインを収益化する能力を示すものであり、BHV-1300やBHV-1400などの他のプログラムに資金を提供するための非希薄化キャッシュを提供すると述べました。重要なRISE3試験の結果は2026年下半期に予想されています。

ST人福は公告で、持法子会社の宜昌人福が開発したRFUS-949錠がこのほど第II相臨床試験研究に入ったと発表した。本研究は多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照のデザインで、術後鎮痛における有効性と安全性の評価を目的としている。同薬は2025年5月に国家薬品監督管理局から医薬品臨床試験承認通知書を取得しており、承認された適応症は急性および慢性疼痛の治療である。