Lexeo Therapeutics, Inc. Common Stock

レクセオ・セラピューティクスは、FDAがLX2020に対し、PKP2関連不整脈原性心筋症を対象とした再生医療先端治療指定を付与したと発表した。この指定は、進行中のHEROIC-PKP2第1/2相試験の中間データに基づくもので、PKP2タンパク質発現の用量依存的な増加と、不整脈負荷の改善または安定化が示され、全般的に忍容性も良好だった。LX2020は、AAVrh10ベクターを用いて機能的なPKP2遺伝子を送達し、疾患の根本的な遺伝的原因に対処するよう設計されている。この治療法は、希少疾病用医薬品指定とファストトラック指定も受けており、RMAT指定により迅速承認と優先審査が可能になる可能性がある。レクセオの株価は1.58%上昇し、4.48ドルとなった。

JPモルガンは、レクセオ・セラピューティクスの目標株価を12ドルから9ドルに引き下げたが、オーバーウェイト評価は維持した。評価モデルの更新を理由としている。レクセオは最近、フリードライヒ運動失調症心筋症を対象とする遺伝子治療候補LX2006の第2相ピボタル試験SUNRISE-FAのプロトコルを確定した。トップラインデータは2027年下半期に得られる見込みで、生物製剤承認申請は2028年上半期に提出される可能性がある。FDAは追加の非臨床ブリッジング試験が不要であることを確認し、同社は最適化された製造プロセスを用いて患者への投与を進めることができるようになった。

Lexeo Therapeuticsは、フリードライヒ運動失調症を対象とした遺伝子治療薬LX2006の第I/II相試験の主要結果がJAMA Cardiologyに掲載されたと発表しました。公表された知見は、合計17名の参加者を対象とした2つの独立した試験のデータを統合したもので、LX2006は概ね忍容性が高く、有効性の初期兆候が示されました。ベースラインで左室心筋重量係数が異常値を示した中用量および高用量コホートの参加者では、6か月時点で平均28%、12か月時点で33%の改善が認められました。SUNRISE-FA試験の心筋生検データでは、8名全員が3か月時点でフラタキシンタンパク質発現の増加を達成しました。ピボタル試験であるSUNRISE-FA 2試験は2026年第2四半期に開始予定で、トップラインデータは2027年下半期に得られる見込みです。