Gene & Cell Editing

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

米国食品医薬品局は、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.が開発した遺伝子治療薬FAYUVI（別名UX111）を、希少かつ進行性の神経変性リソソーム蓄積症であるサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者の治療に対して承認した。Abeona Therapeutics Inc.はこの承認を祝福し、この治療法はオハイオ州立大学およびNationwide Children's HospitalのHaiyan Fu博士とDouglas McCarty博士による先駆的研究に由来し、AbeonaがABO-102として臨床開発を進め、2022年5月にUltragenyxに世界的な開発・商業化権をライセンス供与したと述べた。Abeonaの最高経営責任者Vish Seshadri氏は、有効な治療選択肢がなかった壊滅的な疾患に苦しむ患者と家族にとって、この承認は並外れたマイルストーンであると述べた。この承認はまた、Ultragenyxとのライセンス契約に基づき、将来の製品売上に連動した商業マイルストーン支払いおよびロイヤルティを受け取る資格があるAbeonaにとって、意味のある価値創造イベントでもある。FAYUVIは、AAV9ウイルスベクターを介してSGSH遺伝子の機能的なコピーを中枢神経系に送達し、MPS IIIAの根本的な遺伝的原因に対処するように設計されている。

イーライリリーは、神経系疾患向けの遺伝子医薬を開発するため、QurCan Therapeuticsと独占的な研究提携を締結した。契約の中心は、中枢神経系および末梢神経系を標的とするQurCanのポリマー脂質ナノ粒子送達プラットフォームであり、イーライリリーが後期開発と商業化を担う。リリーはまた、QurCan Therapeuticsに戦略的投資を行い、遺伝子医薬の送達技術の進展に資本を直接結びつける。この契約により、リリーは、よく知られたGLP-1ポートフォリオに加えて、神経変性疾患やその他の専門薬分野への拡大をさらに進めることになるが、価格圧力と支払者からの反発は依然としてマンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨに影を落としている。投資家は、少なくとも1つの神経系遺伝子治療について、指名された開発候補やINDのスケジュール発表といった最初の具体的な成果を待ち望んでいる。

工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門は9月18日、「医薬工業発展第15次五カ年計画」を共同で発表し、2030年までにバイオ医薬の研究開発・応用で世界の最前線に安定的に位置し、バイオ医薬産業が国家の新たな基幹産業となることを加速するとした。計画は産業規模と効率、イノベーション発展、企業育成、クラスター発展をめぐり10項目の予測指標を提示しており、指定規模以上の医薬工業企業の営業収入が3兆5000億元を超えること、革新的医薬品産業の規模が年平均20％以上の成長を遂げること、世界年間売上高が10億ドルを超える品目数が5品目以上となること、ファーストインクラスの革新的医薬品が世界に占める割合が25％以上となること、革新的医療機器の上市数が200品目以上となること、年間営業収入が100億元を超える医薬工業企業が50社に達すること、1000億元級の医薬産業パークが20カ所に達することなどが含まれる。このニュースを受け、当日寄り付きの主要3指数はいずれも1％超上昇し、華天科技はストップ高となり、売買代金は60億6500万元、ストップ高の買い板には約147万手の注文が並び、約33億元の主力資金が買いを集めてA株市場の首位に立った。平安医薬精選ファンドのマネジャー、周思聡氏は革新的医薬品が重要な成長の主軸となる可能性があるとみており、中信証券は中国の革新的医薬品が世界的な価値実現の段階に入ったと指摘した。証券時報・データ宝の集計によると、9月に入り成都先導、凱莱英、博騰股份、華納薬廠の上昇率が上位に並び、いずれも10％超上昇、うち成都先導は累計で16.87％上昇した。

チュラロンコン大学獣医学部は、犬の脂肪組織由来の幹細胞を用いて、損傷した膵臓の代わりにインスリンを産生する細胞を作り出す技術の開発に成功しました。予備的な研究結果では、血糖値を有意に低下させることが確認されています。研究チームは現在、生産規模をパイロットスケールに拡大しており、今後2〜3年以内に実際に罹患した犬での試験を開始する見込みです。獣医幹細胞・バイオエンジニアリングイノベーションセンター（VSCBIC）所長で、バイオインク社の共同創業者でもあるジェンポップ・サワンメーク准教授は、犬と猫の約300匹に1匹が糖尿病を発症し、特にヒトの1型糖尿病に類似したタイプが多いと述べています。研究チームは、犬の脂肪由来の間葉系幹細胞（MSCs）を使用しており、これは骨髄由来のものより500倍多くの細胞を得ることができ、去勢手術中に容易に採取できます。研究者のサランユ・ウーンタウィー博士は、マイクロ流体技術を用いて、移植用の細胞クラスターを数百万単位で作製していると述べています。この研究プロジェクトは8年以上にわたり、6件の実用新案を取得し、商業化を目指すスピンオフ企業も設立されています。研究チームはまた、エクソソーム療法による治療法も研究しており、この知識を動物の腎臓病、肝臓病、関節疾患の治療に応用し、ヒト医学との情報交換も計画しています。試験が成功すれば、治療費の負担を軽減し、タイの生物医学および獣医学の基準を国際レベルに引き上げることができるでしょう。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、グリコーゲン貯蔵病Ia型に対するAAV遺伝子治療薬GENGLYCOSの第3相試験の96週間データが『Journal of Inherited Metabolic Disease』に掲載されたと発表しました。このデータによると、参加者は血糖コントロールを維持しながら、1日あたりのコーンスターチ摂取量を平均61%減少させました。この試験は48週時点で主要評価項目を達成し、DTX401投与患者ではコーンスターチ摂取量が41%減少したのに対し、プラセボ群では10%の減少でした。96週時点では、当初の治療群とクロスオーバー群の両方で67%の参加者が少なくとも1回の夜間コーンスターチ摂取を中止し、それぞれ33%と42%が夜間摂取を完全に中止しました。患者報告アウトカムでは、DTX401投与参加者の83%が48週時点で有意なコーンスターチ減少に対する自身の期待を満たすか上回りました。また、本治療は概ね忍容性が高く、許容可能な安全性プロファイルを示しました。GENGLYCOSは最近、GSDIaの8歳以上の患者に対してFDAの承認を取得しています。

バーテックス・ファーマスーティカルズの株価は、好調な第2四半期決算、2026年度の業績予想の引き上げ、そして嚢胞性線維症以降の成長ストーリーへの信頼感の高まりにより、1ヶ月で15.4%上昇しました。同社の第2四半期の売上高は33億3000万ドルで、前年同期比12%増となり、通期の売上高見通しを従来の129億5000万ドルから131億ドルに引き上げました。1株当たり利益は4.73ドルで、前年同期比約5%増となりました。バーテックスの嚢胞性線維症製品は、2026年上半期に61億ドルの売上高を記録し、前年同期比8.4%増となりました。アリフトレックの第2四半期の売上高は5億7360万ドルで、前期比35%増となりました。ジャーナブックスやカスジェビーを含む非嚢胞性線維症製品は勢いを増しており、第2四半期の合計売上高は1億2600万ドルとなりました。同社は2026年の非嚢胞性線維症売上高が5億ドルを超えると予想しており、前年比約185%増となります。バーテックスの腎臓パイプライン（IgA腎症向けのポベタシセプトを含む）は進展しており、FDAの判断は2026年11月30日までに下される見込みです。株価は予想PER27.52倍で取引されており、業界平均の19.44倍を上回っています。ザックス・コンセンサス予想による2026年の1株当たり利益は、過去30日間で19.01ドルに下方修正されました。2026年7月、バーテックスはクリネティクス・ファーマスーティカルズを約100億ドルで買収することに合意し、希少内分泌疾患を第5の柱として追加しました。逆風はあるものの、バーテックスはザックス・ランク3（ホールド）の銘柄であり、長期投資家には保有を継続することが推奨されています。

アベオナ・セラピューティクスが第2四半期決算を発表し、ゼバスキンの売上高は1140万ドルと第1四半期から31%増加した。また、メディケア・メディケイドサービスセンターから新技術追加支払いを確保し、2026年10月1日より適用される。発売以来12人の患者を治療しており、第2四半期に5人、第3四半期は現時点でさらに3人を治療。治療センターネットワークは稼働7施設に拡大した。一方、純損失は2020万ドル（1株当たり0.35ドル）に拡大し、前年同期は1710万ドル（1株当たり0.30ドル）だった。第2四半期の低収率バッチ1件と第3四半期の規格外バッチ1件は、患者治療が行われたにもかかわらず売上を生まなかった。アベオナはまた、予定生検などの先行指標の報告をやめ、四半期ごとに治療患者数と認識売上高のみを報告すると発表した。

ヘリオスが19日、遺伝子編集技術を用いた次世代iPS細胞「ユニバーサルドナーセル（UDC）」について、中国で特許が登録されたと発表した。UDCは遺伝子編集により多型性をもつHLAを除去し、HLA-G、PD-L1、PD-L2を遺伝子導入することで、獲得免疫ならびに自然免疫に対して耐性を持つ低免疫原性iPS細胞である。安全装置としての自殺遺伝子を導入しており、移植細胞の原材料として再生医療等製品創出のための次世代技術プラットフォームとして期待されるとしている。

米国FDAは、ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルの遺伝子治療薬ジェングリコスについて、8歳以上の糖原病Ia型患者を対象に迅速承認を与えた。この疾患は米国で1500人から2500人、世界では6000人から8000人の患者がいるとされる。最高医学責任者のエリック・クロンベズ氏は、ジェングリコスが疾患の根本原因を標的とする初の治療法だと述べた。迅速承認は、第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験の結果に基づいており、ジェングリコス投与群ではプラセボ群と比較してコーンスターチ必要量の減少が認められた。株価は時間外取引で約5%上昇している。

バイオテック株は、モデルナとメルクがメッセンジャーRNAベースのがん治療薬を検証した後期段階の試験が主要目標を達成したと発表したことを受け、パンデミックのピーク以来の高値をつけた。ヘルスケアはS&P500で最も好調なセクターとなり、ステート・ストリートSPDR S&PバイオテックETFは4%以上上昇し、2021年2月以来の高値に達した。個別化ネオ抗原療法インチスメラン・オートジーンは、メルクのキイトルーダと併用され、第3相INTerpath-001試験において統計的に有意かつ臨床的に意味のある効果で無再発生存期間を改善した。モデルナの株価は2倍以上に上昇し、メルクは12%以上上昇、競合ワクチンメーカーのビオンテックとノババックスも大幅に上昇した。プライム・メディシン、インテリア、クリスパー、エディタス・メディシン、ビーム・セラピューティクスなどの遺伝子編集企業が目立った上昇を見せ、AI関連バイオテックのアブサイとリカージョン・ファーマシューティカルズは、アンソロピックがツイスト・バイオサイエンスを独立評価機関に選定したことを受けて急騰した。

バーテックス・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期決算を発表し、通期売上高見通しを131億ドルから132億ドルに引き上げ、14億2000万ドルの自社株買いプログラムを完了した。株価は516.44ドルで引け、シンプリー・ウォール・ストリートのナラティブモデルでは、公正価値558.68ドルに対して7.6%割安と評価されている。バーテックスの現在の株価収益率は29.7倍で、米国バイオテクノロジー業界平均の15.9倍、および公正倍率の28.2倍を上回っている。同社のパイプライン多様化には、疼痛、腎臓、1型糖尿病分野のプログラムが含まれ、ゲノム技術や遺伝子編集技術を活用している。

メイラジーティーエックスは2026年第2四半期の財務・業績を発表し、ジョンソン・エンド・ジョンソンからのボタレチジーン スパロパルボベック取得を2500万ドルで完了したこと、およびオーバーランド・キャピタルからの最大4億ドルの戦略的投資を明らかにした。同社はAAV2-hAQP1についてFDAの画期的治療薬指定を受け、放射線誘発性口腔乾燥症を対象とした第1相AQUAx臨床試験の3年時点の良好なデータを報告した。メイラジーティーエックスは、ボタベックについて2026年に世界各国での規制申請を、AAV2-hAQP1について2027年半ばにBLA申請の可能性を見込んでいる。当四半期の普通株主に帰属する当期純利益は1億6070万ドル、基本的1株当たり1.76ドル、希薄化後1株当たり1.71ドルで、前年同期の純損失3880万ドルから改善した。現金、現金同等物および制限付き現金は2026年6月30日時点で合計1億4540万ドルだった。

Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫を対象としたLONVOSIの第III相HALO試験で良好な主要結果を報告した。平均月間発作回数がプラセボ比で87%減少し、主要な副次評価項目もすべて達成した。同社はFDAへの段階的生物製剤承認申請を進めており、2026年末までに受理される見通しで、2027年上半期に世界初の生体内遺伝子編集製品として米国で発売される可能性がある。2026年6月30日時点の現金、現金同等物、有価証券は合計6億2840万ドルで、2025年末の6億510万ドルから増加し、製品収入を除いて少なくとも2028年までの事業資金を賄える見込みだ。提携収入は前年同期の1420万ドルから770万ドルに減少し、研究開発費は9700万ドルから8260万ドルに減少、一般管理費は2720万ドルから3780万ドルに増加し、純損失は前年同期の1億130万ドルに対し1億660万ドルとなった。Intelliaはまた、臨床保留を解除した後、ATTRアミロイドーシスを対象とするNEXIの第III相試験2件の患者登録を再開し、高グレードのトランスアミナーゼ上昇に関連する特定のHLAアレルを同定し、新たな患者スクリーニング戦略を可能にした。

Regenxbioは2026年第2四半期末時点で現金、現金同等物、有価証券を1億600万ドル保有し、プロフォーマベースでは、AbbVieからの1億ドルのマイルストーン支払いと、追加公募による約1億800万ドルの手取り収入を受けて3億1000万ドル超となり、資金繰りを2027年第4四半期まで延長した。同社はRGX-202の検証試験への登録を予定より早く完了し、ピボタル試験と検証試験に60人以上の患者が参加しており、FDAはRGX-121について、迅速承認の審査に利用可能なデータで十分であり、BLA再提出に追加試験は不要と確認した。滲出型加齢黄斑変性と糖尿病網膜症を対象とするsura-vecの長期データは持続的な有効性と安全性を示し、糖尿病網膜症を対象とする第2B/3相NAVIGATE試験が開始された。滲出型加齢黄斑変性におけるsura-vecのトップラインデータは2026年第4四半期に期待され、RGX-202のBLA提出は複数モジュール方式で、臨床モジュールの完了は2027年第1四半期まで見込まれない。Zolgensmaの米国特許が失効し、同製品からの米国での将来のロイヤルティ収入は減少するが、米国外の約20カ国と全世界でのInvismaに関する保護は継続している。

MEDEZEグループは、タイにおける幹細胞および再生医療のリーダーとしての地位を強化するため、国内外で認証されたインフラ整備を進めています。これには、タイ食品医薬品局からの近代的医薬品製造ライセンス、タイで初めて保健省から取得した細胞バンク基準、AABBおよびISO認証、さらに先端治療医薬品規制サンドボックスへの参加が含まれ、同国の先端医療製品開発を推進しています。CEOのウィーラポン・ケマランサン博士は、タイ国内外で認められた基準の下、幹細胞および先端医療の包括的なインフラを構築することで、国民、投資家、医療界からの信頼を築くことに注力していると述べました。また、研究の拡大、医療機関との連携、再生医療における継続的なイノベーションを通じて、タイを地域の再生医療と医療イノベーションのハブへと押し上げることを目指しています。

シェイプ・セラピューティクスとレット症候群研究トラストは、レット症候群に対する1回限りの遺伝子治療薬SHP-401の開発を進めるための提携を発表しました。この契約に基づき、レット症候群研究トラストは、シェイプ社のRNAfixガイドRNAを評価するトランスレーショナル研究に資金を提供します。このガイドRNAは、レット症候群患者で最も一般的な原因点変異であるMECP2 R168X変異を修正するよう設計されており、患者の約10%を占めます。また、中枢神経系への送達のために独自のAAV5由来カプシドと組み合わせて使用されます。研究は非ヒト霊長類で実施され、生体内分布と標的編集効率を評価し、IND申請を可能にする研究への移行を支援するデータの取得を目指します。最近の前臨床試験では、マウスモデルにおいて、この治療薬の単回静脈内投与により、脳全体でR168X変異の約70%のRNA編集が達成され、全長のMeCP2タンパク質が回復し、レット症候群様の表現型が大幅に改善され、生存期間中央値が50日から最大174日まで延長され、死亡リスクが88%から93%減少しました。今回の提携は、これらの成果を基に、プログラムを臨床応用に近づけることを目指しています。

レクセオ・セラピューティクスは、PKP2関連不整脈原性心筋症を対象とする治験中の遺伝子治療薬LX2020について、米国食品医薬品局より再生医療先端治療指定を取得した。この指定は、進行中のHEROIC-PKP2第I/II相臨床試験から得られた最近の中間臨床データに基づいて付与された。LX2020は今回、RMAT指定、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定を保有することになり、FDAとの協議機会が拡大され、迅速承認経路の利用が可能となる可能性がある。同社の最高医学責任者であるナリンダー・バラ氏は、この節目は、現在承認されている疾患修飾治療法が存在しないこの疾患の根本的な遺伝的原因に対処するLX2020の可能性を強調するものだと述べた。レクセオ・セラピューティクスは、年内に追加の臨床および規制に関する最新情報を発表する予定である。

Beam Therapeuticsは、α1アンチトリプシン欠乏症を対象としたBEAM-302の第1/2相試験のグローバルピボタルコホートにおいて、初の患者への投与を実施した。同社はまた、鎌状赤血球症を対象としたristo-celの第1/2相BEACON試験において、成人および青年患者全員への投与を完了し、生物製剤承認申請の提出は早ければ2026年末を見込んでいる。BEAM-302の最新臨床データは、2026年9月に開催される欧州呼吸器学会議でレイトブレイキング口頭発表に選ばれた。Beamは、フェニルケトン尿症を対象としたBEAM-304の治験薬申請についてFDAの承認を取得し、臨床開始活動を開始した。同社は2026年第2四半期末時点で、現金、現金同等物および有価証券を12億ドル保有し、この資金により2029年半ばまでの事業計画を支えられると見込んでいる。

CRISPRセラピューティクスは2026年第2四半期の純損失が9120万ドルとなり、前年同期の2億850万ドルから縮小したと発表し、今年下半期に予定される複数の臨床アップデートについて概説した。同社は2026年6月30日時点で、現金、現金同等物、および有価証券を23億6440万ドル保有している。遺伝子編集細胞療法CASGEVYについて、鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアの5歳から11歳の小児を対象に、サウジアラビアと英国で規制当局への申請が完了しており、これにより39カ国での既存の承認に追加される。下半期に予定されるパイプラインのアップデートには、自己免疫疾患および血液悪性腫瘍を対象とするzugocabtagene geleucelのデータ、ANGPTL3を標的とするCTX310の第1b相試験結果、そしてシリウス・セラピューティクスと共同開発中の血栓塞栓症および凝固関連疾患を対象とする長時間作用型siRNA療法CTX611の第2相試験の最新情報が含まれる。同社はまた、治療抵抗性高血圧症を対象とするCTX340と、α1アンチトリプシン欠乏症を対象とするCTX460の第1相試験を開始した。

海特生物が出資する中眸医療が独自に開発したZM-02眼用注射液が、国家薬品監督管理局から臨床試験許可を取得しました。適応は末期網膜色素変性症です。この医薬品は治療用生物製剤第1類に分類され、新世代の光遺伝学遺伝子治療法に属します。単回の硝子体内注射により新規光感受性タンパク質遺伝子を導入し、遺伝性および後天性の網膜変性疾患に広く適用可能です。なお、この医薬品は2024年10月に米国FDAから希少疾病用医薬品指定を受けています。同社は、医薬品開発には高額な投資と高いリスクが伴い、短期的には業績に影響を与えないと注意を促しています。

テイシャ・ジーン・セラピーズとカタレントは、テイシャの治験中のレット症候群遺伝子治療薬TSHA-102に関する商業供給契約を締結した。これにより、FDAの承認取得後、カタレントが主要な商業製造業者となる。この契約は、2020年からTSHA-102の開発を支えてきた提携を基盤とし、メリーランド州ハーマンズにあるFDA認可の遺伝子治療施設における長期的な製造能力を確保するものだ。カタレントは、90以上の遺伝子治療プログラムでの経験を活かし、GMP製造と商業供給を提供する。テイシャの会長兼CEOであるショーン・P・ノーラン氏は、長期的な商業製造能力の確立が同社の上市準備戦略の重要な要素であり、BLA申請を可能にするプロセス性能適格性評価活動がすでに進行中であると述べた。MECP2遺伝子の変異によって引き起こされるレット症候群は、米国、EU、英国で推定1万5000人から2万人の患者がおり、現在承認されている疾患修飾療法は存在しない。

紅星資本局の報道によると、海外では既に遺伝子編集療法が承認・上市されており、Casgevyの価格は220万ドルに設定されている。2023年12月、米国FDAはバーテックス・ファーマシューティカルズとクリスパー・セラピューティクスのCasgevy、およびブルーバード・バイオのLyfgeniaを承認し、いずれも12歳以上の鎌状赤血球症患者の治療に用いられる。国内では、遺伝子編集療法に取り組むのは主に新興バイオテクノロジー企業であり、邦耀生物や博雅輯因などが挙げられる。このうち邦耀生物のBRL-101は第II相臨床試験に入っている。A株市場には遺伝子編集技術に関連する上場企業が20社以上あるが、大半の企業は自社が遺伝子治療の研究には関与しておらず、遺伝子編集技術を活用して関連する新薬開発を支援していると表明している。これには百奥賽図、和元生物、南模生物、金斯瑞生物科技、博騰股份、華大基因などが含まれる。

RTTNewsが取り上げたバイオテクノロジー株5銘柄が大幅な上昇を見せており、今後のカタリストがさらなる上昇を後押しする可能性がある。ユニキュアは、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の良好なデータを受けて2025年8月以降186%急騰し、2026年第3四半期に規制当局への申請を予定している。ケアディーエックスは、一連の好調な決算報告、ガイダンスの上方修正、ネイバリスの買収を背景に2025年6月以降138%上昇し、液体生検検査NavDxの商業化が重要なカタリストとなる。アダプティブ・バイオテクノロジーズは、クロノセックMRD検査の採用拡大と複数回のガイダンス引き上げに支えられ、2025年5月以降130%上昇し、免疫医薬品事業の分離計画が潜在的なカタリストとなる。エンリブン・セラピューティクスは、慢性骨髄性白血病治療薬ELVN-001の良好な第1相試験データを受けて2025年11月以降207%急騰し、2026年下半期に第3相試験の開始を予定している。アミリックス・ファーマシューティカルズは、2025年6月以降217%上昇し、減量手術後低血糖症治療薬アベキシチドの第3相試験の重要なデータが2026年第3四半期に発表される見込みである。

モルガン・スタンレーのアナリスト、テレンス・フリン氏は、クリスパー・セラピューティクスの目標株価を33ドルから60ドルへとほぼ倍増させ、投資判断をホールドに引き上げた。新たな目標株価は現在の水準から26％の上昇余地を示唆している。遺伝子編集の専門企業であるクリスパー・セラピューティクスは最近、バーテックス・ファーマシューティカルズと共同開発した承認薬カスゲビについて、特定の希少血液疾患を持つ2歳の患者まで治療対象を拡大する適応拡大を取得した。同社はまた、年末までにパイプライン候補の重要なデータ発表を予定している。これには、高LDLコレステロールとトリグリセリドに対する1回限りの治療法となる可能性があるCTX310や、出血リスクを低減するよう設計された治験中の抗凝固薬CTX611が含まれる。