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Satellos、TRAILHEAD試験6カ月中間データを発表、SAT-3247投与のDMD成人患者で筋脂肪率低下と努力改善を示す
Satellos Bioscienceは、TRAILHEAD試験の6カ月中間データを発表し、治験薬SAT-3247がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの成人患者4人において筋脂肪率を低下させ、努力を増加させたことを明らかにした。参加者全員がMRIで測定した脂肪率の低下を示し、ベースラインの49.7%から6カ月時点で46.0%へと平均3.7%の改善が見られ、筋組成の改善が示唆された。また、参加者全員が上肢の最大努力の指標であるTE99Cの増加を示し、ベースラインの1キログラム当たり16.1ジュールから6カ月時点で1キログラム当たり21.6ジュールへと平均約34%の改善が見られた。握力は先行する28日間のCL-101試験でほぼ倍増し、TRAILHEAD試験の6カ月を通じて維持された。筋損傷のバイオマーカーである平均クレアチンキナーゼは、ベースラインから6カ月を通じて38%低下した。SAT-3247の安全性プロファイルは良好で、これまでに報告された結果と一致していた。