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ソリッド・バイオサイエンシズ、SGT-003の第3相試験投与開始と規制進展で遺伝子治療パイプラインを前進
ソリッド・バイオサイエンシズは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした遺伝子治療薬SGT-003の第3相IMPACT DUCHENNE試験で最初の患者への投与を実施し、FDAとの間で迅速承認経路の可能性について協議を継続している。3月に報告された第1/2相試験の中間結果では、投与を受けた40人の参加者において強力なマイクロジストロフィン発現と筋機能の改善が示され、安全性プロファイルも良好だった。同社はまた、SGT-003の小児治験計画について欧州医薬品庁から肯定的な意見を取得し、革新的ライセンス・アクセス経路の下で英国のイノベーション・パスポートを取得したわずか3社のうちの1社となった。ソリッドの他の臨床段階の遺伝子治療薬には、フリードライヒ運動失調症を対象としたSGT-212があり、2026年末までに第1b相試験の初期データが得られる見込みで、カテコラミン誘発多形性心室頻拍を対象としたSGT-501では、2026年下半期に最初の参加者への投与が予定されている。2026年3月31日時点で、同社は現金、現金同等物、および売却可能有価証券として3億8070万ドルを保有しており、2028年上半期までの事業継続が可能な資金を確保している。