Zevra Therapeutics Inc.

ゼブラ・セラピューティクスは2026年第2四半期の決算を発表し、GAAPベースの1株当たり利益は0.14ドルとなり、アナリスト予想を0.03ドル上回りました。売上高は3970万ドルで、前年同期比53.4%増となり、予想を582万ドル上回りました。2026年6月30日時点で、現金、現金同等物、投資有価証券の合計は2億6020万ドルで、資本市場に依存せずに戦略的優先事項を実行するのに十分な財務資源があると見込んでいます。同日時点の発行済み普通株式総数は5934万1906株、完全希薄化後普通株式数は6929万8105株で、これには未行使の株式報酬やワラントから発行される可能性のある株式が含まれています。

ゼブラ・セラピューティクスは、2歳以下の小児ニーマン・ピック病C型患者を対象としたMIPLYFFAの第2/3相試験で有望なデータが発表されたと明らかにした。この結果は「Molecular Genetics and Metabolism Reports」に掲載され、非盲検延長試験の一環として、ミグルスタットを併用しながらアリモクロモルを36カ月間投与された生後12～24カ月の患者5名を対象としたサブスタディから得られたものだ。データによると、MIPLYFFAは概して忍容性が高く、良好な安全性プロファイルを示し、発達評価ではばらつきのある遅延が認められ、基礎にある表現型の不均一性が示唆された。MIPLYFFAは転写因子を活性化してCLEAR遺伝子を上方制御し、リソソームから非エステル化コレステロールを除去する薬剤で、2024年9月にFDAの承認を取得し、EMAから希少疾病用医薬品の指定を受けている。現在、ニーマン・ピック病治療薬としてアリモクロモルの販売承認申請がEMAに提出されている。