メガトレンド · Biotech & Genomic Medicine
薬が届かない臓器、そして製薬の最後のフロンティア
脳は体の中で最も複雑な塊で、薬の98%が届かない場所です。だからアルツハイマー、パーキンソン、うつ病といった病気は、製薬の歴史でいちばん薬が失敗してきた戦場でした——でも数十年の沈黙のあと、2024〜2026年になって突然、壁を突き破る新薬が一つ、また一つと出てきています。そして世界中の高齢化とともに広がる市場が、いま開きはじめているんです。
01これは何？
ある日、あなたの名前を思い出せなくなった大切な人を思い浮かべてください。それがアルツハイマーです。震えてコップの水も持てなくなった手——パーキンソン。布団から起き上がれないほどの重い闇——うつ病。これらにはたった一つの共通点があります。すべて脳と中枢神経の病気で、過去100年で製薬がいちばん「攻略」できずにきた病気のグループなんです。
このnodeは、こうした病気を治そうとする薬のビジネスです——正式にはCNS（Central Nervous System、中枢神経）の薬と呼ばれます。最大の戦場は二つ。一つは神経細胞が死んでいく脳の変性疾患（neurodegenerative）で、アルツハイマー、パーキンソン、ALSなど——脳の細胞が少しずつ死んで二度と戻らない病気です。もう一つは精神・気分の病気で、統合失調症（schizophrenia）やうつ病がここに入ります。
脳の神経細胞が少しずつ衰えて死んでいき、脳の働きがどんどん落ちていく病気のグループ——アルツハイマー（記憶）、パーキンソン（運動）、ALS（筋肉）など。普通の病気と違うのは「死んだ細胞は新しく生えてこない」こと。だから治療のほとんどは進行を遅らせることしかできず、治して元に戻すことはできません——これがいちばん厳しい難題なんです。
私たちのメガトレンドの地図では、Neuroscience はBiotech & Genomic Medicineの下にあるサブ分野の一つです。がんの薬や糖尿病の薬といった兄弟分野と違うのは——他の分野には、ずっと前から効くと分かっている「実際に売れる商品」がある。でも脳は、ほんの小さな成功でさえ世界的な大ニュースになる領域です。それくらい、めったに出てこないから（補足：治療用の幻覚剤、いわゆる psychedelics は別の分野で、52000000にあります）。
02なぜ「最も重要」なのか
第一の理由は、医療の中で最も大きい「満たされていない需要（unmet need）」があること。考えてみてください。がんの薬は何百種類もあり、血圧の薬、脂質の薬、糖尿病の薬は山ほどある。でもアルツハイマー——人をまるごと壊してしまう病気——には、ほんの数年前まで病気の進路そのものを変えられる薬がほぼ存在しなかった。あるのは症状を和らげる薬だけ。需要は巨大なのに商品が足りない、それはつまり、解き放たれるのを待っている価値もまた巨大だということです。
第二の理由は、世界の人口が急速に老いていること。脳の変性疾患は、まさに老いの病気です。人が長生きするほど、アルツハイマーになる人も増える。これは景気や流行で上下する需要ではなく、人類そのものの年齢構成が押し出す、止められない激流なんです。
この二つの力が重なって、CNS薬の市場は全体ですでにとても大きい——2025年で約1,350億ドル、そして2030年までに2,540億ドルへ、年率およそ10%で伸びると見られています。そのうち「アルツハイマー薬」だけを取り出すと、実際の商品が出はじめたばかりでまだ小さい（2025年で約57億ドル）ものの、グループの中で最も速く伸びています。
ひとことで言えば、Neuroscience は二つの意味で同時に「最も賭け金が高い」トレンドです——人間にとっての賭けが高いのは、私たちを私たちでなくしてしまう病気だから。そしてビジネスの賭けも高いのは、本当に効く薬を世に出せた者は、大きくてまだ空っぽの市場への扉を開けるようなものだから。
03なぜ脳が最も難しいのか
市場が大きくて需要もこれほどはっきりしているのに、なぜ薬がここ数年でやっと出てきたのか? 答えは、脳を最も薬の効きにくい臓器にしている二重の壁にあります。
一つめの壁は、その名も「blood-brain barrier（BBB）— 血液脳関門」。私たちの体は、血液中の毒や病原体から脳を守るためにこの壁を作りました。とても厳しく選り分ける関所で——その厳しさたるや、小さな分子の薬を98%締め出し、（抗体のような）大きな分子の薬はほぼ100%締め出します。要するに、優れた薬を設計できても、目的地までたどり着けないんです。
二つめの壁は、そもそも何が病気の本当の原因なのかが、まだ分かっていないこと。心臓病ならコレステロールが犯人だと分かっていて、下げれば助かる。でもアルツハイマーは、患者の脳にこびりつく「amyloid の塊」が病気の原因なのか、それともただの結果なのか、科学者が何十年も論争してきました。原因がはっきり分からないまま薬を設計するのは、暗闇の中で的を撃つようなものです。
アルツハイマーの30年以上にわたる主流の理論で、神経細胞のあいだにたまる「beta-amyloid」というタンパク質の塊が、脳を壊す原因だとする考え方。新世代の薬（Leqembi、Kisunla）はすべてこの理論の上に立っています——でもこれは今も議論の的です。健康な人でもこの塊を持つ人がいるし、塊の量と脳の衰え具合がはっきり結びつくわけでもないから。これは、この分野全体の足元にある「ひび割れ」なんです。
この二重の壁が重なった結果が、ぞっとする数字に表れています。ヒトでの治験に入った薬のうち、CNS薬が承認までこぎ着けるのはわずか6%——他の病気の約13%に対して半分以下です。アルツハイマーに限れば、2002〜2012年に治験した薬の99.6%が失敗——ほぼ全滅でした。10年前に多くの製薬会社が脳から「撤退」したのは、これが理由です。
04何とつながっているのか
Neuroscience は、いくつものトレンドが交わる地点です——あまりに難しいからこそ、いまの時代の新しい道具をすべて引っ張り込む必要があるのです。
- 高齢化が需要を押し上げる： これがトレンド全体の大動脈です——脳の変性疾患はまさに老いの病気。世界が老いるほど市場は伸びる、いちばんまっすぐな関係です
- AI Drug DiscoveryとAIに頼る： 病気の原因がまだはっきりしないなか、AIは新しい標的を探したり、どの分子ならBBBを越えられるかを予測したりするのに使われている——「暗闇で撃つ」のを減らすために
- Gene & Cell EditingとRNA Therapeuticsにつながる： 脳の病気の多くは遺伝子に根がある。Spinraza（筋肉が弱るSMAを治す薬）のようなRNA薬は、遺伝子/RNAのレベルで治す薬が神経の病気に本当に効くと証明した例だ——そして遺伝子編集の技術が、パーキンソンやALSへ順番待ちしている
- Brain-Computer Interfaceと相棒になる： 片方は「脳の化学」を治し（薬）、もう片方は「脳の電気信号」を治す（脳とつなぐ機器）。この二つのアプローチが、パーキンソンや麻痺の治療で互いに近づきつつある
05いま、どこまで来たのか
数十年の沈黙のあと、2024〜2026年はその扉が本当に開きはじめた時期です——「病気の進路を変える」ことが実際にできる新薬が、一つひとつ世に出てきています。たとえまだどれも完璧ではないとしても。
いちばん話題になったのは、アルツハイマー向けの抗アミロイド薬二つ——Leqembi（EisaiとBiogenの共同）とKisunla（Eli Lilly）です。どちらも同じ仕組みで動きます。脳から「amyloidの塊を洗い流す」抗体で、アルツハイマー初期の進行を実際に遅らせると証明できた、歴史上初めての薬のグループなんです。
でも、ここは正直に言わなければなりません。得られる効果は「本物だけど小さい」。治験で進行を約27〜35%遅らせる程度で、これは現実には数か月ぶん遅らせるという意味です。その代わりに、2週間ごとに点滴を受けに行く必要があり、年間$26,500（Leqembi）〜$32,000（Kisunla）かかり、ARIA（脳のむくみや小さな出血）という副作用のリスクもある。最初の受け入れがゆっくり進んだのは、こうした理由からです。
Amyloid-Related Imaging Abnormalities の略——抗アミロイド薬につきものの副作用です。薬が塊を洗い流すとき、脳の血管の一部がむくんだり小さく出血したりすることがある。だから患者は脳のスキャン（MRI）で定期的に経過を見る必要があります。これは幅広い使用を妨げる大きな関門で、次世代の薬が解こうとしている課題でもあるんです。
出だしは遅くても、数字はじわじわ上がっています——Leqembi は2025年上半期で約2.64億ドルの売上を記録し、直近の四半期は前年比82%超の伸び。アナリストは、診断と保険の仕組みが整うにつれて、2031年までに売上が約38億ドル（Leqembi）、約16億ドル（Kisunla）に届くと見ています。
でも、この時代でいちばん心躍る話はアルツハイマーではなく、統合失調症（schizophrenia）かもしれません。2024年10月、FDAが Bristol Myers Squibb のCobenfyを承認しました——これは30年以上ぶりの、新しい仕組みの統合失調症薬です。従来の統合失調症薬はすべて「ドーパミン」に作用し、重い副作用がつきものでした。いっぽう Cobenfy は「muscarinic」受容体のほうに作用する——考え方そのものを丸ごと変えたんです。BMSはこの薬を開発した Karuna 社を140億ドルで買収しました。脳の「新しい仕組み」がどれほど価値あるものと業界が信じているかが、よく表れています。
2025年の Cobenfy の立ち上がりはまずまず——最初の9か月の売上は合計で約1.05億ドル。まだ派手ではありませんが、本当の賭けは「アルツハイマー患者の精神症状」への拡大にあります。こちらは、はるかに大きな市場なんです。
06これからの展開
第一の、そして最も重要な方向はBBBの壁を本当に突破すること。第一世代の薬の問題は、脳に入れるのがほんのわずかだったこと。だから大量に投与する必要があり、効果も限られていました。Roche の「brain shuttle」のような新しい技術は、壁をだまして自分から門を開けさせるように分子を設計します——初期の結果では7か月で塊を91%洗い流せた。これは、もし成功すれば次世代のアルツハイマー薬が従来の何倍も強く効くかもしれない、というサインです。
第二の方向は診断がもっと簡単で安くなること。これまでアルツハイマーの確定には、高価なPETスキャンか、脊髄液を採る検査が必要でした。でも2025年から、実用に足る精度の「血液でamyloidの塊を調べる検査」が出はじめています。検査が簡単になれば、人々はより早く広く薬にたどり着ける——これは市場が本当に伸びるための重要な条件なんです。
第三の方向は「遅らせる」から「防ぐ」への移行。もしamyloidの塊が症状の何年も前からたまっているなら、発症する前に薬を使うほうが、脳がすでに傷ついてから使うより効くかもしれない。まだ症状のない人を対象にした治験が進んでいます——もし効けば、アルツハイマーを「治せない病気」から「早く捕まえれば防げる病気」へと変える。コレステロールの薬が心臓病にしたのと、よく似たことです。
07課題とリスク
これは物語としては美しいけれど、リスクも Biotech のどの分野より深く埋まっているトレンドです。そこも余さず話さなければなりません。
第一の、そして最大のリスクは異常なまでに高い失敗率。前の章で見たとおり、CNS薬が承認までこぎ着けるのは約6%だけ、アルツハイマーに限ればほぼ100%が失敗したこともある。これは普通のリスクではありません——「失敗が初期設定」という、この分野そのものの性質です。会社が第3相試験に数十億ドルを燃やしたあげく、たった一日で結果がゼロになることもある。このトレンドの投資家は、自分が異常にボラティリティの高い戦場にいると理解しておく必要があります。
第二のリスクは「足元のひび割れ」——amyloid をめぐる論争。新世代のアルツハイマー薬はほぼすべて、amyloidの塊が原因だという同じ仮説の上に立っています。でも出てきた臨床効果が「小さい」ため、一部の科学者は「私たちは的を外しているのではないか」と問い始めている。もしいつか amyloid が本当の原因ではないと証明されれば、この方向に注がれてきた巨大な価値が、盤面ごと揺らぎかねません。
第三のリスクは価格と保険の問題。年間$26,000〜32,000の薬に、経過を追うMRIの費用が加わると、公的医療制度はためらいます——英国では、NICEという機関が「効果が価格に見合わない」として、Leqembi と Kisunla をNHSで使うことを一度は拒みました。商品はあっても払えなければ、紙の上では大きく見える市場も、期待よりずっと遅くしか伸びないことがあるんです。
ひとことでまとめると：Neuroscience は、製薬でいまだ最も広く開いている最後のフロンティアです——人間の欲求が最も大きく、でも自然が最も固く身を守っている場所。たとえまだどんなに小さくても、この時代に薬が壁を突き破りはじめたことは、一世紀閉じてきた扉がいま開きかけているサインです。そして、その希望もリスクもひっくるめてこのゲームを読み切れる人は、なぜ「最も難しい」このnodeが、人類の未来にとって最も重要なnodeの一つなのかを理解しているはずです。