Ribomic, Inc.

ตลาดโรคเอคอนโดรพลาเซียในเจ็ดตลาดหลัก ได้แก่ สหรัฐอเมริกา เยอรมนี ฝรั่งเศส อิตาลี สเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น มีมูลค่าประมาณ 600 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 และคาดว่าจะเติบโตในอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้นประมาณ 11% ตั้งแต่ปี 2026 ถึงปี 2036 ตามรายงานฉบับใหม่จาก ResearchAndMarkets.com จำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในตลาดเหล่านี้ประมาณ 28,500 รายในปี 2025 โดยสหรัฐอเมริกามีประชากรผู้ป่วยและตลาดเชิงพาณิชย์ใหญ่ที่สุดที่ประมาณ 14,500 ราย แนวทางการรักษากำลังเปลี่ยนไปสู่การบำบัดแบบมุ่งเป้า โดยมียาที่ได้รับการอนุมัติ VOXZOGO (vosoritide) และ YUVIWEL (navepegritide; TransCon CNP) เป็นผู้นำ ขณะที่ตัวเลือกในกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่กำลังพัฒนามี infigratinib (BBP-831/BGJ398) จาก QED Therapeutics ซึ่งเป็นบริษัทในเครือ BridgeBio ร่วมกับ Novartis และ Kyowa Kirin, RBM-007 (umedaptanib pegol) จาก RIBOMIC และ BMN 333 จาก BioMarin Pharmaceutical การพัฒนาล่าสุดรวมถึงสรุปผลการทดลองระยะที่ 2 และการยื่นขออนุมัติระยะที่ 3 ในญี่ปุ่นของ RIBOMIC ผลการทดลองระยะที่ 3 PROPEL 3 ในเชิงบวกของ BridgeBio สำหรับ infigratinib และข้อมูลระยะที่ 1 ของ BioMarin สำหรับ BMN 333 รายงานเน้นโอกาสในการวินิจฉัยทางพันธุกรรมที่เร็วขึ้น การบำบัดแบบมุ่งเป้า FGFR3 และสารอะนาล็อก CNP ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน พร้อมทั้งชี้ให้เห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เช่น ตัวเลือกการรักษาที่จำกัดในกลุ่มอายุต่างๆ และต้นทุนการรักษาที่สูง

หุ้นริโบมิกพุ่งชนเพดานสูงสุด หลังประกาศลงนามสัญญาความร่วมมือทางธุรกิจกับฟูจิฟิล์ม โทยามะ เคมิคอล สำหรับบริการ CDMO ด้านอนุภาคนาโนไขมันที่ประยุกต์ใช้ DDS แอพทาเมอร์ นอกจากนี้ สถาบันวิจัยทางการแพทย์ สุขภาพ และโภชนาการแห่งชาติ ซึ่งเป็นหน่วยงานวิจัยและพัฒนาของรัฐบาล ยังได้ประกาศแผนงานสำหรับปีเรวะที่ 8...