RNA Therapeutics

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ประกาศว่าจะจัดการนำเสนอเสมือนจริงในวันพุธที่ 23 กันยายน 2026 เวลา 16:30 น. ตามเวลาตะวันออก ครอบคลุมโครงการทางคลินิกระยะที่ 2 ของ ARCT-810 สำหรับภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และแพลตฟอร์มยารักษาด้วย mRNA สำหรับตับของบริษัท บริษัทจะออกข่าวประชาสัมพันธ์สรุปการนำเสนอก่อนการประชุมสาย นายแพทย์ Marshall Summar สมาชิกผู้ก่อตั้งและสมาชิกคณะกรรมการบริหารของ NIH UCD Consortium และผู้เชี่ยวชาญที่ได้รับการยอมรับด้านโรคหายากและภาวะพร่อง OTC จะเข้าร่วมในการนำเสนอ ARCT-810 เป็นยารักษาด้วย mRNA ที่อยู่ระหว่างการวิจัยซึ่งบริหารทางหลอดเลือดดำ ออกแบบมาเพื่อแสดงเอนไซม์ OTC ที่ทำงานปกติในตับของผู้ที่มีภาวะพร่อง OTC และได้รับการกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและแผนการวิจัยในเด็กที่ได้รับอนุมัติจากองค์การยาแห่งยุโรป รวมทั้งการกำหนดสถานะยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดสถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วน และการกำหนดสถานะโรคหายากในเด็กจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ในยุโรปและสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยภาวะพร่อง OTC ประมาณ 10,000 คน

กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันเผยแพร่แผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาสมัย 15-5 เมื่อวันที่ 18 กันยายน โดยตั้งเป้าว่าภายในปี 2030 การวิจัยพัฒนาและประยุกต์ใช้ยาชีวเภสัชภัณฑ์ของจีนจะติดอันดับแนวหน้าของโลกอย่างมั่นคง และอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์จะเร่งก้าวขึ้นเป็นอุตสาหกรรมหลักใหม่ของประเทศ แผนดังกล่าวกำหนดตัวชี้วัดคาดการณ์ 10 รายการ ครอบคลุมขนาดและประสิทธิภาพของอุตสาหกรรม การพัฒนานวัตกรรม การบ่มเพาะวิสาหกิจ และการพัฒนาคลัสเตอร์ ได้แก่ รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีขนาดเกินเกณฑ์กำหนดสูงกว่า 3.5 ล้านล้านหยวน ขนาดอุตสาหกรรมยานวัตกรรมเติบโตเฉลี่ยต่อปีเกินร้อยละ 20 จำนวนผลิตภัณฑ์ที่มียอดขายทั่วโลกต่อปีเกิน 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐไม่น้อยกว่า 5 รายการ สัดส่วนยานวัตกรรมแรกของโลกไม่น้อยกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 200 รายการ จำนวนวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1 หมื่นล้านหยวนไม่น้อยกว่า 50 แห่ง และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาระดับแสนล้านหยวนไม่น้อยกว่า 20 แห่ง จากข่าวนี้ ดัชนีหุ้นหลักสามตัวปรับขึ้นเกินร้อยละ 1 ในช่วงเช้าวันเดียวกัน หุ้นหัวเทียนเทคโนโลยีพุ่งชนเพดานราคา ด้วยมูลค่าซื้อขาย 6.065 พันล้านหยวน มีคำสั่งซื้อรอที่เพดานราคาเกือบ 1.47 ล้านล็อต และเงินทุนหลักไหลเข้ากว่า 3.3 พันล้านหยวน ขึ้นอันดับหนึ่งของตลาดหุ้นเอ ผู้จัดการกองทุนโจวซือชงจากผิงอันเมดิซีนคัดสรรกล่าวว่า ยานวัตกรรมมีแนวโน้มเป็นแนวโน้มการเติบโตหลักที่สำคัญ ส่วนซีไอซีซีระบุว่า ยานวัตกรรมของจีนเข้าสู่ช่วงเปลี่ยนมูลค่าเป็นจริงในตลาดโลก ตามสถิติของต้าต้าเป่าในเครือซีเคียวริตี้ไทม์ส นับตั้งแต่เดือนกันยายน หุ้นเฉิงตูเซียนเต่า ไคไหลอิง ปั๋วเถิงกู้เฟิ่น และหัวหน่ายา ปรับตัวขึ้นนำกลุ่ม โดยเพิ่มขึ้นเกินร้อยละ 10 ทั้งหมด โดยเฉิงตูเซียนเต่าปรับขึ้นสะสมร้อยละ 16.87

BioNTech รายงานข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 อย่างละเอียด ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายา gotistobart ที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับรักษามะเร็งปอดเกือบเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยรวมมัธยฐานเป็นสองเท่าเมื่อเทียบกับเคมีบำบัดมาตรฐาน หุ้นซื้อขายอยู่ที่ประมาณ 96.69 ดอลลาร์สหรัฐ โดยผลตอบแทนราคาหุ้น 30 วันอยู่ที่ 3.87% และผลตอบแทนราคาหุ้น 90 วันอยู่ที่ 4.85% ขณะที่ผลตอบแทนรวมของผู้ถือหุ้น 1 ปีลดลง 2.59% และผลตอบแทนรวมของผู้ถือหุ้น 5 ปีลดลง 71.40% ปัจจุบัน BioNTech ซื้อขายในราคาต่ำกว่าเป้าหมายของนักวิเคราะห์ประมาณ 22% โดยมุมมองมูลค่ายุติธรรมที่ได้รับการติดตามมากที่สุดอยู่ที่ 120.62 ดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับราคาปิดล่าสุดที่ 96.69 ดอลลาร์สหรัฐ โครงการพัฒนายาของบริษัทประกอบด้วยการทดลองระยะที่ 2 และระยะที่ 3 หลายรายการสำหรับ BNT327 และภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็งชนิด mRNA ในมะเร็งปอดและมะเร็งเต้านม ซึ่งสนับสนุนโดยแผนการเข้าซื้อกิจการ CureVac ความเสี่ยงต่อมุมมองเชิงบวกรวมถึงความล้มเหลวของการทดลองมะเร็งวิทยาในระยะท้าย และความอ่อนแอของอุปสงค์วัคซีนโควิด-19 ที่ยืดเยื้อ รวมถึงคดีความที่เกี่ยวข้อง

โมเดอร์นา และ เมอร์ค รายงานผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา INTerpath-001 ในระยะท้ายของการทดลองยา intismeran autogene หรือ วี940 และ mRNA-4157 ใช้ร่วมกับคีย์ทรูด้า ในผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังระยะ IIB-IV ที่มีความเสี่ยงสูงซึ่งเนื้องอกถูกผ่าตัดออกไปแล้ว การศึกษาบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำ และจุดสิ้นสุดรองสำคัญด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการแพร่กระจายไปยังอวัยวะระยะไกล โดยบริษัททั้งสองระบุว่าการปรับปรุงดังกล่าวมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก แม้จะไม่เปิดเผยข้อมูลตัวเลขใด ๆ INTerpath-001 ถือเป็นผลอ่านระยะที่ 3 เชิงบวกครั้งแรกสำหรับการบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคล และการบำบัดมะเร็งที่ใช้ mRNA ขณะที่การติดตามผลห้าปีจากการศึกษา KEYNOTE-942 ระยะ IIb แสดงให้เห็นว่าการใช้ยาร่วมกันลดความเสี่ยงต่อการกลับเป็นซ้ำหรือเสียชีวิตได้ 49% และลดความเสี่ยงต่อการแพร่กระจายไปยังอวัยวะระยะไกลหรือเสียชีวิตได้ 59% เมื่อเทียบกับการใช้คีย์ทรูด้าเพียงอย่างเดียว โมเดอร์นา และ เมอร์ค กำลังประเมิน intismeran ในการศึกษาระยะที่ 2 และระยะที่ 3 รวมเก้าภารศึกษา ครอบคลุมมะเร็งหลายชนิด รวมถึงมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ และมะเร็งเซลล์ไต ขณะที่ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นของโมเดอร์นารวมถึงการบำบัดด้วยแอนติเจนมะเร็งที่ใช้ mRNA แยกต่างหาก ตัวกระตุ้นทีเซลล์ และตัวเสริมการบำบัดด้วยเซลล์ หุ้นของโมเดอร์นาพุ่งขึ้นเกือบ 400% นับตั้งแต่ต้นปี สูงกว่าการเติบโต 7% ของอุตสาหกรรม และหุ้นซื้อขายที่ 23.44 เท่าของยอดขายล่วงหน้า 12 เดือน เทียบกับค่าเฉลี่ยของอุตสาหกรรมที่ 1.90 เท่า

บริษัท GSK มีแผนจะปิดโรงงานผลิตวัคซีนในเมืองเดรสเดน ประเทศเยอรมนี ภายในฤดูร้อนปี 2027 ซึ่งจะส่งผลกระทบต่อตำแหน่งงาน 641 ตำแหน่ง บริษัทได้ทบทวนโรงงานผลิตวัคซีนไข้หวัดใหญ่ในเดรสเดนและเมืองแซ็งต์-ฟัว ประเทศแคนาดา และเลือกที่จะรวมการผลิตไว้ที่แคนาดา ซึ่งบริษัทระบุว่าสามารถตอบสนองความต้องการที่คาดการณ์ไว้ได้อย่างยั่งยืนและแข่งขันได้มากกว่า เนื่องจากความต้องการวัคซีนไข้หวัดใหญ่แบบไข่ไก่แบบดั้งเดิมที่ลดลง ทำให้ GSK มีกำลังการผลิตเกินความจำเป็น การปิดโรงงานครั้งนี้เกิดขึ้นขณะที่ GSK ผลักดันวัคซีนไข้หวัดใหญ่ตามฤดูกาลชนิด mRNA เข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 หลังจากผลการทดลองระยะที่ 2 แสดงให้เห็นว่ากระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันได้แข็งแกร่งกว่าวัคซีนขนาดมาตรฐานในผู้ใหญ่ที่อายุน้อยกว่า และวัคซีนขนาดสูงในผู้ใหญ่ที่อายุมากกว่า ธุรกิจวัคซีนของ GSK ยังคงเป็นแหล่งรายได้ที่สำคัญ โดยยอดขายวัคซีนในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 เพิ่มขึ้น 8% เป็น 2.3 พันล้านปอนด์ วัคซีนป้องกันโรคเยื่อหุ้มสมองอักเสบเพิ่มขึ้น 21% ยอดขาย Arexvy เพิ่มขึ้นมากกว่า 100% และ Shingrix สร้างรายได้ 0.9 พันล้านปอนด์ บริษัทเผชิญความเสี่ยงด้านการดำเนินงาน เนื่องจากวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ยังอยู่ในระยะที่ 3 เท่านั้น และการต่อต้านจากสหภาพแรงงานและคณะกรรมการแรงงานของเยอรมนีอาจทำให้กระบวนการปิดโรงงานมีความซับซ้อนหรือมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้น

กั๋วปังฟาร์มาซูติคอลประกาศว่า บริษัทย่อยที่ถือหุ้นทั้งหมด เจ้อเจียงกั๋วปังฟาร์มาซูติคอล ได้รับการอนุมัติร่วมจากศูนย์ประเมินยาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งชาติ สำหรับสารปรุงแต่งทางยา "เพกิเลตไดไมริสโตอิลกลีเซอรอล ชนิดสำหรับฉีด" โดยสถานะการขึ้นทะเบียนเปลี่ยนเป็น A ผลิตภัณฑ์นี้เป็นสารปรุงแต่งเชิงหน้าที่สำคัญสำหรับวัคซีนเอ็มอาร์เอ็นเอและสูตรตำรับยา การอนุมัติครั้งนี้ทำให้ผลิตภัณฑ์มีคุณสมบัติเพียงพอต่อการจัดส่งเพื่อการผลิตเชิงพาณิชย์ของลูกค้าปลายน้ำ และบริษัทคาดว่าจะส่งผลเชิงบวกต่อการขยายตลาดธุรกิจสารปรุงแต่งทางยา

บริษัท Merck & Co. รายงานยอดขายทั่วโลกในไตรมาสที่สองที่ 16.6 พันล้านดอลลาร์ โดยกลุ่มธุรกิจมะเร็งวิทยาที่นำโดย Keytruda ชนิดฉีดเข้าหลอดเลือดดำและสูตรฉีดใต้ผิวหนัง Keytruda QLEX สร้างรายได้ 8.4 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสนี้ ขณะที่ยารักษาความดันเลือดแดงปอดสูง Winrevair มียอดขายพุ่งขึ้น 75% แตะ 588 ล้านดอลลาร์ และผู้บริหารได้ปรับเพิ่มคาดการณ์ยอดขายทั้งปี 2026 เป็นช่วง 66.3 พันล้านดอลลาร์ถึง 67.3 พันล้านดอลลาร์ บริษัทกำลังเผชิญกับการสิ้นสุดสิทธิผูกขาดของ Keytruda ราวปลายปี 2028 ซึ่งผลักดันให้บริษัทต้องลงทุนและเข้าซื้อสินทรัพย์ในไปป์ไลน์ใหม่ รวมถึงความร่วมมือพัฒนาวัคซีนมะเร็ง mRNA แบบเฉพาะบุคคลกับ Moderna ตามฐานข้อมูลของ Insider Monkey มีกองทุนเฮดจ์ฟันด์ 101 แห่งถือหุ้นในบริษัทระหว่างไตรมาสที่สอง เพิ่มขึ้นจาก 98 แห่งในไตรมาสก่อนหน้า ขณะที่ยอดขายชอร์ตอยู่ที่เพียง 0.99% ของหุ้นที่หมุนเวียน Fisher Asset Management ยังคงครองตำแหน่งสูงสุดด้วยหุ้น 38.5 ล้านหุ้น เพิ่มสัดส่วนการถือครองขึ้น 46%

บริษัท GSK กำลังเดินหน้าวัคซีนป้องกันไข้หวัดใหญ่ตามฤดูกาลที่อยู่ระหว่างการทดลอง สู่การพัฒนาระยะท้าย หลังจากได้ผลลัพธ์ที่น่าพอใจในระยะกลางทั้งในกลุ่มผู้ใหญ่ที่อายุน้อยกว่าและผู้สูงอายุ วัคซีนที่ใช้เทคโนโลยี mRNA นี้กระตุ้นการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันได้แข็งแกร่งกว่าวัคซีนไข้หวัดใหญ่ขนาดมาตรฐานที่ได้รับอนุมัติในปัจจุบันในกลุ่มผู้ใหญ่ที่อายุน้อยกว่า และแข็งแกร่งกว่าวัคซีนขนาดสูงที่ได้รับอนุมัติในกลุ่มผู้สูงอายุ ตามข้อมูลของ GSK การออกแบบวัคซีนนี้ยังมุ่งเป้าไปที่โปรตีนผิวสองชนิดที่สำคัญของไวรัสไข้หวัดใหญ่ ได้แก่ เฮแมกกลูตินินและนิวรามินิเดส แทนที่จะมุ่งเป้าเพียงชนิดเดียว GSK ระบุว่าการทดลองระยะท้ายนี้จะเป็นครั้งแรกสำหรับวัคซีนไข้หวัดใหญ่ตามฤดูกาลชนิด mRNA ที่ออกแบบให้มุ่งเป้าโปรตีนทั้งสองชนิด และบริษัทเชื่อว่าแนวทางนี้อาจช่วยเพิ่มการป้องกันและลดการแพร่เชื้อได้ GSK ตั้งใจจะเริ่มการทดลองระยะท้ายในเดือนกันยายน 2569 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของความพยายามที่กว้างขึ้นในการเร่งพัฒนายาใน pipeline ของบริษัท หลังจากที่ Luke Miels ประธานเจ้าหน้าที่บริหารได้ทบทวนกลุ่มผลิตภัณฑ์ โดยมีแผนจะเริ่มการศึกษาระยะท้ายมากกว่า 20 โครงการภายในสิ้นปี 2569 ขณะที่บริษัทเตรียมรับมือกับสิทธิบัตรที่จะหมดอายุในระยะใกล้นี้

Walvax Biotechnology ประกาศเมื่อค่ำวันที่ 10 กันยายนว่า บริษัทย่อยที่ถือหุ้นทั้งหมดคือ Yuxi Walvax Biotechnology ได้รับใบรับรองการขึ้นทะเบียนยาสำหรับวัคซีน mRNA ป้องกันไวรัสโคโรนาสายพันธุ์ใหม่ จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งชาติในวันเดียวกัน วัคซีนนี้เป็นวัคซีนโควิด mRNA รุ่นที่สามที่บริษัทพัฒนาต่อยอดจากแพลตฟอร์มเทคโนโลยี mRNA โดยลำดับแอนติเจนออกแบบจากโปรตีนหนามของสายพันธุ์โอมิครอน JN.1 ใช้สำหรับผู้ที่มีอายุ 18 ปีขึ้นไปเพื่อป้องกันโรคที่เกิดจากการติดเชื้อไวรัสโคโรนาสายพันธุ์ใหม่ ประกาศระบุว่า วัคซีนรุ่นแรกคือวัคซีนป้องกันไวรัสโคโรนาสายพันธุ์ใหม่ชนิดกลายพันธุ์แบบโปรตีนหนามไคเมรา และวัคซีนรุ่นที่สองคือวัคซีนป้องกันไวรัสโคโรนาสายพันธุ์ใหม่ชนิดกลายพันธุ์โอมิครอน XBB.1.5 ที่บริษัทพัฒนาก่อนหน้านี้ ได้ร่วมกันยืนยันความสำเร็จของแพลตฟอร์มเทคโนโลยี mRNA นี้ หลังจากวัคซีนนี้ได้รับการอนุมัติ งานวิจัยพัฒนาและการขึ้นทะเบียนยาที่เกี่ยวข้องกับวัคซีนรุ่นแรกและรุ่นที่สองจะยุติลงพร้อมกัน ประกาศอ้างข้อมูลว่า ยอดขายวัคซีนโควิด mRNA ทั่วโลกในปี 2025 เกิน 6 หมื่นล้านดอลลาร์สหรัฐ บริษัทระบุว่าการอนุมัติวัคซีนนี้คาดว่าจะไม่ส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อผลประกอบการในปีนี้

หุ้นของโมเดอร์นาพุ่งขึ้นถึง 160% หลังจากบริษัทประกาศผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับวัคซีนมะเร็งเฉพาะบุคคลที่ใช้เทคโนโลยี mRNA ซึ่งช่วยลดความเสี่ยงของการกลับเป็นซ้ำของมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมาในผู้ป่วยกว่า 1,100 รายได้อย่างมีนัยสำคัญ เมื่อใช้ร่วมกับคีย์ทรูดาของเมอร์ค การทดลองถูกหยุดก่อนกำหนดเนื่องจากประสิทธิภาพสูงมากจนจริยธรรมทางการแพทย์มาตรฐานกำหนดให้ผู้ป่วยในกลุ่มควบคุมต้องสามารถเข้าถึงการรักษาได้ แม้จะพุ่งขึ้น แต่หุ้นยังคงต่ำกว่าระดับสูงสุดก่อนหน้านี้ และนักวิเคราะห์เตือนว่ายังมีคำถามเกี่ยวกับการขยายกำลังการผลิตและการกำหนดราคา ในขณะเดียวกัน ทาร์เก็ตรายงานยอดขายเพิ่มขึ้น 5.3% และกำไรต่อหุ้นเพิ่มขึ้น 100% แม้ว่าส่วนใหญ่มาจากการคืนภาษีนำเข้าแบบครั้งเดียวจำนวน 994 ล้านดอลลาร์ ยอดขายดิจิทัลของบริษัทเติบโต 8.7% และการจัดส่งในวันเดียวกันเพิ่มขึ้น 25% แต่นักวิเคราะห์ตั้งคำถามว่าการพลิกฟื้นนี้จะสามารถรักษาการเพิ่มขึ้นของหุ้น 60% นับตั้งแต่ต้นปีได้หรือไม่ ในข่าวเอไอ การเติบโตรายไตรมาส 18% ของโอเพนเอไอทำให้ผู้ลงทุนผิดหวัง ขณะที่แอนโธปิกมีรายได้เพิ่มขึ้นมากกว่าสองเท่า และทั้งสองบริษัทกำลังแข่งขันกันเพื่อเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรก

Moonwalk Biosciences บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนายา RNA interference ที่กำหนดเป้าหมายเนื้อเยื่อไขมันสำหรับโรคอ้วนและโรคหัวใจและเมตาบอลิก ประกาศปิดการระดมทุนรอบ Series B มูลค่า 70 ล้านดอลลาร์ ซึ่งมีนักลงทุนให้ความสนใจเกินความต้องการ โดยรอบนี้มี Alpha Wave และ YK Bioventures เป็นผู้นำการลงทุน ร่วมด้วย Eli Lilly and Company, Gaorong Ventures และนักลงทุนเดิมอย่าง ARCH Venture Partners, Khosla Ventures และ Future Ventures เงินทุนที่ได้จะสนับสนุนการพัฒนายาหลักสำหรับโรคอ้วนของ Moonwalk อย่าง MW101 ให้เข้าสู่การศึกษาทางคลินิกในมนุษย์เป็นครั้งแรกในช่วงปลายปี 2570 ขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยา siRNA ที่กำหนดเป้าหมายเนื้อเยื่อ และพัฒนาแพลตฟอร์มการค้นพบยาที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทต่อไป นอกจากนี้ บริษัทยังแต่งตั้ง ดร. สตีเฟน เจดจอส เป็นรองประธานอาวุโสฝ่ายพัฒนาทางคลินิก ซึ่งมีประสบการณ์มากกว่า 20 ปีจากบทบาทใน Kailera Therapeutics, Mineralys Therapeutics, Sana Biotechnology, Gilead Sciences และ Amgen แพลตฟอร์มของ Moonwalk ซึ่งได้รับสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในเทคโนโลยีการกำหนดเป้าหมายเนื้อเยื่อไขมันจาก Suzhou Siran Biotechnology มีเป้าหมายที่จะส่ง siRNA ไปยังเนื้อเยื่อไขมันอย่างเฉพาะเจาะจงเพื่อปรับเปลี่ยนวิถีทางใหม่ที่อยู่เบื้องหลังโรคอ้วน โดยข้อมูลจากการศึกษาพรีคลินิกแสดงให้เห็นถึงการลดน้ำหนักและมวลไขมันอย่างมีนัยสำคัญ ขณะที่รักษามวลกล้ามเนื้อไว้ได้

4BIO Capital ได้นำการระดมทุนรอบ Seed มูลค่า 33 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพิ่มขนาดและมีผู้ลงทุนเกินความต้องการ สำหรับ Cloverleaf Bio บริษัทพัฒนายา RNA ที่กำลังพัฒนา การรักษามะเร็งโดยใช้ tRNA ที่ถูกออกแบบวิศวกรรม รอบนี้รวมถึงการลงทุนเชิงกลยุทธ์จาก AbbVie Ventures, Eli Lilly and Company และ Boehringer Ingelheim Venture Fund พร้อมด้วย Draper Associates, Mission BioCapital และ American Cancer Society BrightEdge เงินทุนจะสนับสนุนการศึกษาพิสูจน์แนวคิดในมะเร็งเซลล์ตับ (hepatocellular carcinoma) และความก้าวหน้าของโครงการมะเร็งลำไส้ใหญ่ สารประกอบหลักของ Cloverleaf คือ CLB-001 ได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความจำเพาะต่อเซลล์มะเร็งมากกว่าเนื้อเยื่อปกติในการศึกษาพรีคลินิก และยังคงมีฤทธิ์ในเซลล์มะเร็งที่ดื้อยา บริษัทซึ่งเป็นบริษัทที่แยกตัวมาจากมหาวิทยาลัยเยล และมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองนิวเฮเวน รัฐคอนเนตทิคัต วางแผนที่จะพัฒนาสารประกอบหลักไปสู่การทดลองทางคลินิก

หุ้นของบริษัท โนวาร์ตีส (Novartis) ผู้ผลิตยายักษ์ใหญ่สัญชาติสวิส ร่วงลงถึง 3.3% ในวันนี้ (7 ก.ย.) หลังยาตัวสำคัญที่พัฒนาขึ้นเพื่อลดระดับไขมัน Lp(a) ในเลือดไม่ผ่านการทดลองขั้นสุดท้าย ความล้มเหลวนี้สร้างข้อกังขาต่อแนวทางการรักษาดังกล่าว ทั้งยังส่งผลให้นักลงทุนหันไปจับตาและตั้งความหวังสูงขึ้นกับข้อมูลการทดลองยาบำบัดระดับอาร์เอ็นเอ (RNA therapy) ที่กำลังจะเปิดเผย เมื่อช่วงค่ำวันศุกร์ที่ผ่านมา (4 ก.ย.) โนวาร์ตีสเปิดเผยว่า ยาเพลาคาร์เซน (pelacarsen) ไม่สามารถลดความเสี่ยงของการเกิดภาวะหัวใจวายและโรคหลอดเลือดสมองได้อย่างมีนัยสำคัญ จากการทดลองขนาดใหญ่ในระยะสุดท้ายกับผู้ป่วยที่มีระดับไขมัน แอลพี(เอ) [Lp(a)] ในเลือดสูง ซึ่งปัจจัยเสี่ยงทางพันธุกรรมนี้ยังไม่มียารักษาที่ตรงจุด ก่อนหน้านี้ นักวิเคราะห์เคยคาดการณ์ไว้ว่า หากยาตัวนี้ประสบความสำเร็จ จะทำยอดขายสูงสุดได้ถึงปีละ 3,000 ถึง 6,000 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ความล้มเหลวครั้งนี้ยังตั้งโจทย์ที่ท้าทายยิ่งขึ้นให้กับบริษัทยาคู่แข่งอย่าง แอมเจน (Amgen) และ อีไล ลิลลี (Eli Lilly) ซึ่งอยู่ระหว่างทดลองยาลดระดับ Lp(a) ในระยะสุดท้ายเช่นเดียวกัน สถานการณ์ดังกล่าวยังเพิ่มแรงกดดันต่อยาตัวอื่นในแผนพัฒนา โดยเฉพาะ เดลเดซิแรน (del-desiran) ซึ่งเป็นยาทดลองรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดไมโอโทนิก (DM1) ที่มีกำหนดเปิดเผยผลการทดสอบในไตรมาสที่ 4 ของปีนี้ ด้านนักวิเคราะห์ชี้ว่า ยารักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมจำเป็นต้องประสบความสำเร็จในการทดลอง เพื่อพิสูจน์ความคุ้มค่าของเงินลงทุนมูลค่าสูงถึง 12,000 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ที่โนวาร์ตีสใช้ซื้อกิจการเพื่อคว้าสิทธิในตัวยานี้มา อย่างไรก็ตาม โนวาร์ตีสยังมีกำหนดรายงานผลการทดลองยาเรมิบรูทินิบ (remibrutinib) ซึ่งเป็นยาลดการอักเสบสำหรับรักษาโรคต่อมเหงื่ออักเสบเรื้อรังภายในปีนี้เช่นกัน โดยยานี้เพิ่งประสบความสำเร็จในการทดลองกับผู้ป่วยโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งไปเมื่อสัปดาห์ก่อน ซึ่งความสำเร็จดังกล่าวน่าจะช่วยพยุงและบรรเทาความผิดหวังของนักลงทุนได้บ้าง ก่อนที่ราคาหุ้นจะปรับลดลงในวันนี้ มูลค่าหุ้นของโนวาร์ตีสพุ่งขึ้นมาแล้วราว 1 ใน 5 นับตั้งแต่ต้นปี จากความเชื่อมั่นของตลาดที่มีต่อแผนพัฒนายาใหม่ แม้บริษัทจะกำลังเผชิญแรงกดดันจากการทยอยหมดอายุสิทธิบัตรของยาเดิมก็ตาม

โมเดอร์นาได้เริ่มการทดลองวัคซีนไข้หวัดนกที่ใช้เทคโนโลยี mRNA ในระยะที่ 3 ซึ่งเป็นการพัฒนาสู่การทดสอบในระยะสุดท้าย โดยได้รับการสนับสนุนจากความร่วมมือระหว่างประเทศที่สำคัญซึ่งมุ่งเน้นการเตรียมพร้อมสำหรับการระบาดใหญ่ บริษัทได้ให้คำมั่นที่จะเข้าถึงวัคซีนอย่างเท่าเทียมในระดับโลก รวมถึงการสำรองกำลังการผลิตสำหรับประเทศที่มีรายได้น้อยและปานกลาง การทดลองนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ที่กว้างขึ้นของโมเดอร์นาในการใช้แพลตฟอร์ม mRNA นอกเหนือจากโควิด-19 โดยมุ่งเป้าไปที่โรคติดเชื้ออุบัติใหม่ โครงการนี้ได้รับการสนับสนุนจาก CEPI ด้วยเงิน 54 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และโมเดอร์นาได้ให้คำมั่นว่าจะจัดสรรกำลังการผลิต 20% ให้กับประเทศที่มีรายได้น้อยและปานกลาง นักลงทุนควรจับตาดูคำมั่นสัญญาการซื้อที่ชัดเจนจากรัฐบาลหรือองค์กรพหุภาคีที่อาจตามมา เนื่องจากมูลค่าตลาดของบริษัทอยู่ที่ประมาณ 59.4 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ

Arrowhead Pharmaceuticals นำเสนอผลการศึกษาโดยละเอียดจากการศึกษาระยะที่ 3 SHASTA-3 และ SHASTA-4 ในผู้ใหญ่ 757 รายที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงอย่างรุนแรง โดยแสดงให้เห็นว่าการให้ยา plozasiran ขนาด 25 มก. จำนวน 4 ครั้ง ทุก 3 เดือน ลดระดับไตรกลีเซอไรด์ลงโดยเฉลี่ย 79% และ 81% ในเดือนที่ 12 เทียบกับประมาณ 27% ในกลุ่มยาหลอก การวิเคราะห์แบบรวมที่กำหนดไว้ล่วงหน้าพบว่าอัตราการเกิดเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันทั้งหมดลดลง 78% โดยมีอัตราส่วนอัตราเท่ากับ 0.22 และช่วงความเชื่อมั่น 95% อยู่ที่ 0.07 ถึง 0.67 แต่การลดลงนี้คิดเป็นการลดความเสี่ยงสัมบูรณ์เพียง 4.1% และจำนวนผู้ที่ต้องรักษาเพื่อป้องกันหนึ่งเหตุการณ์เท่ากับ 24 รายในระยะเวลาหนึ่งปี บริษัทวางแผนที่จะยื่นคำขอขึ้นทะเบียนยาเสริมสำหรับประชากรที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงอย่างรุนแรงในวงกว้างก่อนสิ้นปี 2569 โดยใช้บัตรกำนัลการทบทวนแบบเร่งด่วน Plozasiran ซึ่งวางตลาดในชื่อ REDEMPLO ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับโรค familial chylomicronemia syndrome แล้ว และข้อมูลใหม่อาจสนับสนุนการขยายข้อบ่งใช้ อย่างไรก็ตาม ประโยชน์สัมบูรณ์ในประชากรโดยรวมค่อนข้างน้อยกว่าเมื่อเทียบกับการลดความเสี่ยงสัมบูรณ์ 34% ที่พบในผู้ป่วยที่มีประวัติตับอ่อนอักเสบก่อนหน้านี้ และบริษัทรายงานอัตราการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ด้านการควบคุมระดับน้ำตาลที่แย่ลงในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาสูงขึ้น

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติยา Zanvastro (zilganersen) ของบริษัทไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ เป็นการรักษาโรคอเล็กซานเดอร์เป็นรายแรก ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทที่พบได้ยากซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยน้อยกว่า 1,000 คนในสหรัฐฯ ยานี้ออกแบบมาเพื่อลดการผลิตโปรตีน GFAP ที่ผิดปกติ และแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงความเร็วในการเดินอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในการศึกษาหลัก และได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยทั้งเด็กและผู้ใหญ่ ไอโอนิสวางแผนที่จะทำการตลาด Zanvastro ด้วยตนเองในสหรัฐฯ ซึ่งเป็นก้าวสำคัญในกลยุทธ์ของบริษัทในการเปิดตัวยาทางระบบประสาทที่บริษัทเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียว ขณะที่เรคคอร์ดาติถือสิทธิ์นอกสหรัฐฯ นักวิเคราะห์ที่วิลเลียม แบลร์ คาดการณ์ยอดขายสูงสุดต่อปีประมาณ 295 ล้านดอลลาร์ แม้ว่ากลุ่มผู้ป่วยจำนวนน้อยและการบริหารยาที่ซับซ้อนอาจจำกัดการนำไปใช้ การอนุมัติครั้งนี้เป็นการยืนยันแพลตฟอร์มการกำหนดเป้าหมายอาร์เอ็นเอของไอโอนิส และเสริมความแข็งแกร่งให้กับกลุ่มผลิตภัณฑ์ทางระบบประสาท ซึ่งรวมถึงสปินราซา, ไว้นัว และคาลโซดี

GSK plc ประกาศว่าจะพัฒนาวัคซีนไข้หวัดใหญ่ตามฤดูกาลชนิด mRNA เข้าสู่การพัฒนาในระยะที่ 3 หลังจากผลการทดลองในระยะที่ 2 เป็นบวก แสดงให้เห็นว่ามีการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันสูงกว่าเมื่อเทียบกับวัคซีนไข้หวัดใหญ่ขนาดมาตรฐานและขนาดสูงในผู้ใหญ่ที่อายุน้อยและสูงอายุตามลำดับ บริษัทวางแผนที่จะเริ่มการศึกษาประสิทธิภาพในระยะที่ 3 ในเดือนกันยายน 2026 ซึ่งจะเป็นการศึกษาครั้งแรกของวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ที่ออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายทั้งฮีแมกกลูตินินและนิวรามินิเดส ซึ่งอาจช่วยเพิ่มการป้องกันต่อการเจ็บป่วยและการแพร่เชื้อ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ ได้ให้สถานะการทบทวนแบบเร่งด่วนสำหรับวัคซีนตัวเลือกนี้ นับตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบัน หุ้นของ GSK เพิ่มขึ้น 6.1% ในขณะที่หุ้นของ Moderna คู่แข่งพุ่งขึ้นเกือบ 10% หลังจากมีข่าวนี้ เนื่องจากนักลงทุนมองว่าเป็นการยืนยันแพลตฟอร์มมากกว่าจะเป็นภัยคุกคามต่อวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ที่เพิ่งได้รับการอนุมัติของบริษัทอย่าง mFlusiva

บริษัทเมอร์ค แอนด์ โค และโมเดอร์นา อิงค์ ประกาศว่าการทดลองระยะที่ 3 INTerpath-001 ของการบำบัดด้วย mRNA เฉพาะบุคคล intismeran autogene ร่วมกับ KEYTRUDA ในผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมาที่ผ่าตัดออกแล้วระยะ IIB–IV บรรลุจุดยุติหลักและจุดยุติรองที่สำคัญ โดยช่วยเพิ่มการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำและการรอดชีวิตโดยปราศจากการแพร่กระจายระยะไกล เมื่อเทียบกับ KEYTRUDA เพียงอย่างเดียว โดยไม่พบปัญหาด้านความปลอดภัยใหม่ นับเป็นผลลัพธ์เชิงบวกครั้งแรกในระยะที่ 3 สำหรับทั้งการบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคลและการบำบัดมะเร็งโดยใช้ mRNA ซึ่งอาจเปิดคลาสการรักษาใหม่สำหรับมะเร็งหลายชนิดภายในโครงการทางคลินิก INTerpath ที่กว้างขึ้น ความสำเร็จนี้ตอกย้ำความเป็นผู้นำด้านมะเร็งวิทยาของเมอร์ค และอาจเสริมสร้างแรงหนุนระยะสั้นเกี่ยวกับการเปลี่ยนผ่านของไปป์ไลน์ ในขณะที่ความเสี่ยงใหญ่ที่สุดยังคงเป็นการพึ่งพา Keytruda และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่จะสามารถเติมเต็มช่องว่างรายได้ในอนาคตได้จริงหรือไม่ การที่เมอร์คปรับเพิ่มคาดการณ์ยอดขายปี 2026 เป็น 66.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐถึง 67.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ สะท้อนว่าฝ่ายบริหารคาดหวังการเติบโตจากผลิตภัณฑ์ใหม่หลายตัวอยู่แล้ว ก่อนที่จะรวมผลการทดลอง mRNA ระยะที่ 3 สำหรับเมลาโนมานี้ เมอร์คคาดการณ์รายได้ 74.9 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไร 22.0 พันล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ปีละ 4.0% และกำไรเพิ่มขึ้นประมาณ 18.8 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ จากปัจจุบันที่ 3.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยการคาดการณ์เหล่านี้ให้มูลค่ายุติธรรมที่ 136.85 ดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งต่ำกว่าราคาปัจจุบัน 9%

เมอร์คและโมเดอร์นาประกาศความก้าวหน้าครั้งสำคัญในการรักษาโรคมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมา เนื่องจากวัคซีน mRNA สำหรับมะเร็งที่พัฒนาร่วมกันบรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองระยะที่ 3 เป็นครั้งแรก โดยสามารถยืดระยะเวลาที่ผู้ป่วยไม่มีอาการมะเร็งเมลาโนมากลับมาเป็นซ้ำได้อย่างมีนัยสำคัญ เมื่อใช้ร่วมกับยา Keytruda ของเมอร์ค เทียบกับการใช้ Keytruda เพียงอย่างเดียว หลังการประกาศเมื่อวันที่ 19 ส.ค. หุ้นของโมเดอร์นาพุ่งขึ้นเกือบ 177% ขณะที่หุ้นเมอร์คเพิ่มขึ้น 12.60% ตลาดการรักษาโรคมะเร็งเมลาโนมาทั่วโลก ซึ่งประเมินไว้ที่ 5.83 พันล้านดอลลาร์ในปี 2024 คาดว่าจะเติบโตถึง 10.27 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2030 โดยการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันเป็นกลุ่มที่เติบโตเร็วที่สุด นักวิเคราะห์ของบาร์เคลย์ประเมินว่าวัคซีนดังกล่าวอาจสร้างยอดขายที่เกี่ยวข้องกับมะเร็งเมลาโนมาได้สูงถึง 3 พันล้านดอลลาร์ต่อปีภายในปี 2035 นักลงทุนที่ต้องการรับโอกาสนี้อาจพิจารณากองทุน ETF กลุ่มHealthcare ที่ถือหุ้นเหล่านี้ เช่น กองทุน iShares Genomics Immunology and Healthcare ETF ซึ่งโมเดอร์นามีน้ำหนัก 8.85% และกองทุน VanEck Pharmaceutical ETF ซึ่งเมอร์คมีน้ำหนัก 10.94%

Moderna นำ S&P 500 ในเดือนสิงหาคม หลังจากรายงานผลลัพธ์ที่น่าพอใจจากการทดลองระยะสุดท้ายของวัคซีนมะเร็ง mRNA แบบเฉพาะบุคคล ซึ่งพัฒนาร่วมกับ Merck ตามรายงานของ CNBC ข้อมูลดังกล่าวท้าทายความกังขาหลายปีเกี่ยวกับเทคโนโลยี mRNA ของบริษัท หลังจากการลดลงของธุรกิจวัคซีนโควิด-19 หุ้นซอฟต์แวร์องค์กรคิดเป็นส่วนใหญ่ของผู้ทำผลงานดีที่สุดอื่นๆ ในดัชนี รวมถึง Palantir, Veeva Systems, Salesforce และ ServiceNow ซึ่งก่อนหน้านี้ตกอยู่ภายใต้แรงกดดันจากการขาย เนื่องจากความกังวลเกี่ยวกับ AI และสถานะ Short ขนาดใหญ่ที่ถือโดยกองทุนเฮดจ์ฟันด์ที่มีเลเวอเรจ Situational Awareness เมื่อกองทุนถูกบังคับให้คลี่คลายการซื้อขายในช่วงปลายเดือนกรกฎาคม Short เหล่านั้นกลายเป็นปัจจัยหนุนราคาหุ้น Situational Awareness ซึ่งบริหารโดย Leopold Aschenbrenner มีสินทรัพย์สูงสุด 45 พันล้านดอลลาร์ และสูญเสียประมาณ 35 พันล้านดอลลาร์ หลังจากการเรียกหลักประกันจากนายหน้าหลักอย่าง Bank of America, Goldman Sachs และ JPMorgan Chase บังคับให้ขายทรัพย์สินอย่างเร่งด่วนให้กับ Citadel ของ Ken Griffin Salesforce ฟื้นตัวหลังจากผลประกอบการรายไตรมาสดีกว่าที่คาด ขณะที่ ServiceNow ปรับตัวขึ้นจากการผสาน AI และ Veeva Systems ปรับตัวขึ้นเนื่องจากภัยคุกคามจาก AI ที่คาดการณ์ไว้ไม่เกิดขึ้นจริง นอกเหนือจากซอฟต์แวร์ Newmont ได้ประโยชน์จากการฟื้นตัวของราคาทองคำ Coinbase ปรับตัวขึ้นตามสกุลเงินดิจิทัล และ Super Micro Computer และ Sandisk พุ่งขึ้นจากความต้องการหน่วยความจำ AI Moderna ยังระดมทุน 2 พันล้านดอลลาร์ผ่านหุ้นกู้แปลงสภาพอาวุโสครบกำหนดปี 2032 ซึ่งจัดสรรสำหรับธุรกิจวัคซีนมะเร็ง หลังจากหุ้นพุ่งขึ้น 177% เมื่อวันที่ 19 ส.ค. เพิ่มมูลค่าตลาด 44.5 พันล้านดอลลาร์ในวันเดียว

GSK plc วางแผนที่จะเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในเดือนกันยายน สำหรับวัคซีนไข้หวัดใหญ่ตามฤดูกาลชนิด mRNA ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา หลังจากข้อมูลระยะกลางแสดงให้เห็นว่ามีการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่เหนือกว่าเมื่อเทียบกับวัคซีนที่ได้รับอนุญาต วัคซีนทดลองชื่อ FLUm3HA.b-3NA นี้กำหนดเป้าหมายทั้งแอนติเจนบนพื้นผิวฮีแมกกลูตินินและนิวรามินิเดส ซึ่งเป็นครั้งแรกสำหรับวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ในการทดลอง Flu-028 ซึ่งมีผู้ใหญ่เข้าร่วม 971 คน วัคซีนนี้สร้างการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่สูงกว่าต่อทุกสายพันธุ์ที่ทดสอบ เมื่อเทียบกับวัคซีนชนิดเชื้อตายขนาดมาตรฐานและขนาดสูง โดยมีความปลอดภัยที่ยอมรับได้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ให้สถานะ Fast Track ในเดือนกรกฎาคม 2026 หุ้น GSK เพิ่มขึ้น 0.46% มาอยู่ที่ 50.48 ดอลลาร์ ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด

บริษัทโมเดอร์นา อิงค์ เห็นราคาหุ้นพุ่งขึ้น 156 เปอร์เซ็นต์ในเดือนสิงหาคม ทำให้เป็นหุ้นที่ปรับตัวขึ้นสูงสุดในเดือนนั้น โดยได้แรงหนุนหลักจากผลการทดลองทางคลินิกที่แข็งแกร่งสำหรับยารักษามะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมา และได้รับการสนับสนุนจากการอนุมัติตามกฎระเบียบล่าสุดสำหรับวัคซีนโควิด-19 ที่ปรับปรุงใหม่ บริษัทซึ่งร่วมมือกับเมอร์ค กำลังพัฒนาการรักษามะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมาโดยผสม mRNA-4157 กับคีย์ทรูดา การทดลองระยะที่ 3 บรรลุจุดยุติหลักคือการอยู่รอดโดยไม่มีโรคกลับมา และเป้าหมายรองที่สำคัญคือการอยู่รอดโดยไม่มีการแพร่กระจายระยะไกล ซึ่งถือเป็นการอ่านผลเชิงบวกครั้งแรกจากการทดลองระยะที่ 3 สำหรับการผสมผสานการบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคลและการบำบัดมะเร็งโดยใช้ mRNA และเป็นครั้งแรกที่แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางคลินิกเมื่อเทียบกับคีย์ทรูดาเพียงอย่างเดียว ในสหรัฐฯ เพียงประเทศเดียว คาดว่าจะมีผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมารายใหม่ 112,000 รายในปีนี้ โดยมีผู้เสียชีวิต 8,500 ราย และทั่วโลกมีผู้ได้รับการวินิจฉัย 330,000 รายในปี 2022 การพุ่งขึ้นของหุ้นยังได้รับการสนับสนุนจากการอนุมัติของ FDA สำหรับใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพของโมเดอร์นาสำหรับสูตรวัคซีน Spikevax และ mNEXSPIKE ปี 2026-2027 โดย Spikevax ได้รับอนุมัติสำหรับบุคคลอายุ 6 เดือนถึง 64 ปีที่มีโรคประจำตัวอย่างน้อยหนึ่งโรค และผู้ใหญ่ทุกคนอายุ 65 ปีขึ้นไป ส่วน mNEXSPIKE ได้รับอนุมัติสำหรับผู้ที่มีอายุ 12 ถึง 64 ปีที่มีภาวะเสี่ยงสูง และผู้ใหญ่ทุกคนอายุ 65 ปีขึ้นไป ความเชื่อมั่นของกองทุนเฮดจ์ฟันด์แข็งแกร่งขึ้นในไตรมาสที่สอง โดยมี 49 กองทุนถือหุ้น ลดลงจาก 52 กองทุน แต่การถือครองรวมเพิ่มขึ้น 10 เปอร์เซ็นต์เป็น 1.5 พันล้านดอลลาร์จาก 1.4 พันล้านดอลลาร์เมื่อเทียบรายไตรมาส

Alnylam Pharmaceuticals นำเสนอการวิเคราะห์ใหม่ในการประชุม European Society of Cardiology Congress ที่เมืองมิวนิก ซึ่งสนับสนุนการใช้ Amvuttra ในผู้ป่วย transthyretin amyloidosis หลากหลายกลุ่ม รวมถึงผู้ที่ใช้ยา tafamidis ของ Pfizer อยู่แล้ว และรายงานผลการวิเคราะห์กลุ่มย่อยที่น่าสนใจสำหรับยา zilebesiran ที่ใช้รักษาความดันโลหิตสูงซึ่งอยู่ระหว่างการทดลอง ในการศึกษาเฟส 3 ชื่อ HELIOS-B ผู้ป่วย 259 รายจากทั้งหมด 654 รายที่ได้รับการรักษา ใช้ยา tafamidis อยู่ก่อนแล้ว และผลของ Amvuttra ต่อการรวมกันของการเสียชีวิตและเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดที่เกิดซ้ำดูเหมือนจะสอดคล้องกันไม่ว่าจะใช้ tafamidis หรือไม่ก็ตาม ผู้ป่วยที่ใช้ Amvuttra ยังแสดงการรักษาความสามารถในการเดินได้ดีกว่า และมีการเสื่อมถอยน้อยลง 25% ในมาตรวัดรวมของการทำงานทางร่างกายและจิตใจ โดยมีความเสี่ยงลดลง 52% ในการเสื่อมถอยตามมาตรวัดดังกล่าว การวิเคราะห์รวมผู้ป่วย 1,402 รายจากการศึกษาเฟส 3 จำนวน 4 การศึกษาของ Amvuttra และ Onpattro แสดงผลที่สอดคล้องกันในผู้หญิงและผู้ชายในโรคทั้งรูปแบบหัวใจและระบบประสาท สำหรับ zilebesiran การวิเคราะห์กลุ่มย่อยหลังการศึกษา (post hoc) จากการศึกษาเฟส 2 ชื่อ KARDIA-3 แสดงการลดความดันโลหิตซิสโตลิกที่มากขึ้นในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงซึ่งมีความดันโลหิตสูงที่ไม่สามารถควบคุมได้และใช้ยาขับปัสสาวะร่วมกับยาอย่างน้อยหนึ่งชนิด โดยผลครอบคลุมทั้งกลางวันและกลางคืน ผลการค้นพบเหล่านี้เป็นการสำรวจเบื้องต้น และคุณค่าของยาขึ้นอยู่กับการศึกษาเฟส 3 ชื่อ ZENITH ที่กำลังดำเนินอยู่ซึ่งวัดผลลัพธ์ทางหัวใจและหลอดเลือด

ภาคการดูแลสุขภาพมีแนวโน้มทำผลงานรายสัปดาห์แข็งแกร่งที่สุดนับตั้งแต่วันที่ 26 มิถุนายน โดยดัชนีกลุ่มดูแลสุขภาพปรับตัวขึ้นมากกว่า 4% ในช่วงห้าวันทำการจนถึงวันที่ 21 สิงหาคม เทียบกับการเพิ่มขึ้น 7.9% ในช่วงปลายเดือนมิถุนายน จุดชนวนมาจากข่าวผลการทดลองทางคลินิกเพียงชิ้นเดียว: โมเดอร์นาและเมอร์คประกาศเมื่อวันที่ 19 สิงหาคมว่าการรักษามะเร็งด้วย mRNA ที่ออกแบบเฉพาะบุคคลประสบความสำเร็จในการทดลองระยะสุดท้าย โดยช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยไม่มีโรคกลับมาและอัตราการรอดชีวิตโดยไม่มีการแพร่กระจายระยะไกลอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับการใช้คีย์ทรูดาเพียงอย่างเดียว ในการศึกษาผู้ป่วยมากกว่า 1,100 ราย การทดลองระยะที่ 3 ที่เรียกว่า INTerpath-001 ทดสอบวัคซีนมะเร็งเฉพาะบุคคลที่ชื่ออินทิสเมอราน ออโตจีน ร่วมกับคีย์ทรูดา ซึ่งเป็นยาภูมิคุ้มกันบำบัดยอดนิยมของเมอร์ค ในผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมาที่ผ่าตัดออกหมดแล้วในระยะ IIB ถึง IV การทดลองบรรลุเป้าหมายหลักทั้งสองประการ ได้แก่ การรอดชีวิตโดยไม่มีโรคกลับมา และเป้าหมายรองที่สำคัญคือการรอดชีวิตโดยไม่มีการแพร่กระจายระยะไกล เมื่อเทียบกับการใช้คีย์ทรูดาเพียงอย่างเดียว บริษัททั้งสองระบุว่าไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่เกิดขึ้นตลอดการทดลอง และผลลัพธ์นี้ต่อยอดจากข้อมูลระยะ 2b ก่อนหน้านี้ที่แสดงว่าการใช้ยาผสมนี้ลดความเสี่ยงของการกลับเป็นซ้ำหรือเสียชีวิตลง 49% และลดความเสี่ยงของการแพร่กระจายระยะไกลหรือเสียชีวิตลง 59% เมื่อเทียบกับการใช้คีย์ทรูดาเพียงอย่างเดียว วัคซีนนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคลถูกมองว่าเป็นแนวคิดการรักษามะเร็งมาหลายปี แต่การทดลองระยะที่ 3 แบบสุ่มนี้เป็นครั้งแรกที่ยืนยันประสิทธิภาพอย่างชัดเจน หุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้นประมาณ 177% ในวันที่มีข่าว ทำให้มูลค่าตลาดของบริษัทเพิ่มขึ้นประมาณ 45 พันล้านดอลลาร์ ขณะที่หุ้นเมอร์คปรับตัวขึ้น 12% ในวันเดียว ซึ่งน้อยกว่าแต่ก็ยังมีนัยสำคัญ ในวงกว้าง หุ้นกลุ่มดูแลสุขภาพประมาณสองในสามจากทั้งหมดกว่า 100 ตัวที่สำรวจปรับตัวขึ้นในสัปดาห์นี้ โดยหุ้นกลุ่มเภสัชภัณฑ์และวิทยาศาสตร์ชีวภาพ เช่น ไอคิวเวีย ดานาเฮอร์ และเทอร์โมฟิชเชอร์ เป็นผู้นำอื่นๆ ในภาคส่วนนี้ ซึ่งบ่งชี้ว่าการปรับตัวขึ้นครั้งนี้เป็นผลจากความกระตือรือร้นที่กลับมาของอุตสาหกรรม ไม่ใช่เหตุการณ์ที่เกิดจากหุ้นตัวใดตัวหนึ่ง

โมเดอร์นาได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับวัคซีน Spikevax และ mNEXSPIKE ที่อัปเดตสำหรับโควิด-19 ซึ่งปรับให้เข้ากับสายพันธุ์ย่อยล่าสุดของ SARS-CoV-2 รวมถึง mFlusiva ซึ่งเป็นวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ตัวแรกสำหรับผู้ใหญ่อายุ 50 ปีขึ้นไป การอนุมัติเหล่านี้ขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์วัคซีนทางเดินหายใจของโมเดอร์นา และถือเป็นวัคซีนไข้หวัดใหญ่ชนิด mRNA ตัวแรกที่ได้รับอนุญาตจาก FDA สำหรับผู้สูงอายุ บริษัทซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในสหรัฐฯ ที่พัฒนา medicines ที่ใช้ messenger RNA มองว่าการอนุมัติเหล่านี้เป็นการเสริมสร้างความแข็งแกร่งด้านกฎระเบียบและกระจายความเสี่ยงในกลุ่มผลิตภัณฑ์ทางเดินหายใจเมื่อเทียบกับคู่แข่งอย่างไฟเซอร์และโนวาแวกซ์ในด้านโควิด และซาโนฟี่และจีเอสเคในด้านไข้หวัดใหญ่ อย่างไรก็ตาม นักวิเคราะห์ชี้ว่าวัคซีนทางเดินหายใจยังคงต้องพึ่งพาการฉีดประจำปี ราคา และการจัดเก็บในร้านขายยา ดังนั้นคำถามสำคัญคือการเปิดตัวเหล่านี้จะลดการพึ่งพาผลิตภัณฑ์ตามฤดูกาลเพียงไม่กี่ชนิดได้มากเพียงใด

Frontier Biotech เผยแพร่รายงานครึ่งปี 2026 โดยมีรายได้จากการดำเนินงานรวม 313 ล้านหยวน เพิ่มขึ้น 434.27% เมื่อเทียบกับช่วงเดียวกันของปีก่อน กำไรสุทธิส่วนของผู้ถือหุ้นบริษัทแม่ 149 ล้านหยวน รายได้หลักมาจากความร่วมมือด้านการอนุญาตใช้สิทธิเทคโนโลยี siRNA และยอดขายผลิตภัณฑ์หลัก Aikening บริษัทมีความก้าวหน้าสำคัญในกลุ่มผลิตภัณฑ์ siRNA โดยยาตัวเต็งแบบสองเป้าหมาย 3 รายการ ได้แก่ FB7011 FB7023 และ FB7033 อยู่ระหว่างการศึกษาก่อนยื่นขอทดลองในมนุษย์ ส่วนผลิตภัณฑ์เป้าหมายเดี่ยว FB7013 ได้รับอนุมัติให้ทดลองทางคลินิกและเริ่มรับอาสาสมัครระยะที่หนึ่งแล้ว บริษัทบรรลุข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิระดับโลกกับ GSK บริษัทยาข้ามชาติ มูลค่ารวมกว่า 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยได้รับเงินชำระล่วงหน้าและเงินตามเป้าหมายบางส่วนแล้ว นอกจากนี้ Valconavir ได้ขึ้นทะเบียนจำหน่ายครบ 31 เขตการปกครองระดับมณฑลทั่วประเทศ ธุรกิจ CDMO ได้รับคำสั่งซื้อโครงการใหม่ 3 โครงการ และแผ่นแปะล็อกโซโพรเฟนโซเดียมชนิด hot-melt FB3002 ได้รับใบรับรองการขึ้นทะเบียนยาในเดือนสิงหาคม 2026

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) บรรลุเป้าหมายสำคัญในยุโรปเมื่อวันที่ 17 สิงหาคม เมื่อบริษัทประกาศความพร้อมจำหน่าย REDEMPLO สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรค familial chylomicronemia syndrome (FCS) ในเยอรมนี หลังได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปในเดือนมิถุนายน 2026 ปัจจุบันยานี้อยู่ในฐานข้อมูล Lauer-Taxe สำหรับการสั่งจ่ายและการเบิกจ่าย และสามารถสั่งจ่ายได้ทุกสามเดือนตามอาการทางคลินิกหรือการตรวจทางพันธุกรรม การขยายการเปิดตัวนี้เกิดขึ้นไม่นานหลังจาก Arrowhead รายงานผลประกอบการทางการเงินไตรมาส 3 ปีงบประมาณ 2026 เมื่อวันที่ 4 สิงหาคม โดยรายได้รายไตรมาสพุ่งขึ้น 171% เมื่อเทียบเป็นรายปีเป็น 75.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ สูงกว่าที่วอลล์สตรีทคาดการณ์ไว้ที่ 52.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยได้แรงหนุนจากรายได้จากความร่วมมือและปริมาณการสั่งจ่าย REDEMPLO ในสหรัฐฯ ที่เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่า ขาดทุนสุทธิเพิ่มขึ้นเป็น 194.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ (1.36 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น) เนื่องจากการลงทุนด้านการวิจัยและพัฒนาและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ แต่ทรัพยากรเงินสดทั้งหมดยังคงแข็งแกร่งที่ 1.56 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ เมื่อวันที่ 6 สิงหาคม H.C. Wainwright ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของ Arrowhead เป็น 120 ดอลลาร์สหรัฐจาก 115 ดอลลาร์สหรัฐ โดยคงคำแนะนำซื้อ โดยอ้างถึงการเลื่อนกำหนดการเปิดตัว plozasiran สำหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงอย่างรุนแรง (SHTG) ขึ้นมาหนึ่งไตรมาส และความร่วมมือใหม่กับ Madrigal กรณีขาขึ้นได้รับการสนับสนุนจากประสิทธิภาพในระยะที่ 3 ที่สำคัญ การลดลงอย่างต่อเนื่องของไตรกลีเซอไรด์และเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน และยอดเงินสด 1.57 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ในขณะที่กรณีขาลงเน้นที่การขาดทุนอย่างต่อเนื่อง โดยมีผลขาดทุนจากการดำเนินงานรายไตรมาส 170.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาส 3 และการเติบโตเชิงพาณิชย์ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ โดย REDEMPLO สร้างยอดขายในช่วงแรกเพียง 2.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ นักลงทุนควรติดตามการนำเสนอข้อมูล SHASTA อย่างเต็มรูปแบบที่การประชุม ESC ในวันที่ 30 สิงหาคม และการยื่น sNDA ที่วางแผนไว้สำหรับ plozasiran ก่อนสิ้นปี 2026 พร้อมกับตัวชี้วัดการนำ REDEMPLO ไปใช้เบิกจ่ายในเยอรมนีในช่วงแรก

ไฟเซอร์และไบโอเอ็นเทคได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) สำหรับวัคซีนโควิด-19 ชนิด mRNA ที่ปรับปรุงใหม่ คอมเมอร์นาตี เอ็กซ์เอฟจี สำหรับฤดูกาล 2026-27 วัคซีนนี้มุ่งเป้าไปที่สายพันธุ์เอ็กซ์เอฟจี และมีข้อบ่งชี้สำหรับบุคคลอายุ 5 ถึง 64 ปี ที่มีโรคประจำตัวอย่างน้อยหนึ่งโรคซึ่งทำให้มีความเสี่ยงสูงต่อผลลัพธ์ที่รุนแรงจากไวรัส รวมถึงผู้ใหญ่ทุกคนที่มีอายุ 65 ปีขึ้นไป