Cogent Biosciences Inc

โคเจนท์ ไบโอไซเอนซ์ ได้ยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ สำหรับเบซูคลาสตินิบ เพื่อใช้รักษาโรคมาสโตไซโตซิสทั่วร่างกายระยะลุกลาม การยื่นคำขอนี้ได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์ทางคลินิกจากการทดลองสำคัญเอเพ็กซ์ ประธานและซีอีโอ แอนดรูว์ ร็อบบินส์ กล่าวว่า บริษัทกำลังทำงานอย่างใกล้ชิดกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ในการยื่นคำขอสามรายการ และคาดว่าจะได้รับการอนุมัติเบื้องต้นภายในสิ้นปี 2026 เบซูคลาสตินิบเป็นยายับยั้งไทโรซีนไคเนสแบบจำเพาะที่มุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์ของตัวรับคิท และเมื่อเร็วๆ นี้ บริษัทยังได้นำเสนอข้อมูลพรีคลินิกเกี่ยวกับยายับยั้งที่จำเพาะต่อการกลายพันธุ์ JAK2 V617F ในการประชุมสมาคมโลหิตวิทยาแห่งยุโรปปี 2026

Cogent Biosciences ได้ยื่นคำขออนุญาตยาตัวใหม่ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ สำหรับเบซูคลาสตินิบเพื่อใช้รักษาโรคมาสโตไซโตซิสชนิดลุกลาม การยื่นคำขอนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่สำคัญอย่าง APEX ซึ่งมีผู้ป่วยเข้าร่วม 81 ราย และแสดงให้เห็นว่าเบซูคลาสตินิบสามารถลดความเข้มข้นของแมสต์เซลล์ในไขกระดูกได้อย่างน้อยร้อยละ 50 และทำให้ระดับทริปเทสในซีรั่มกลับสู่ปกติในผู้ป่วยร้อยละ 89 อัตราการตอบสนองโดยรวมอยู่ที่ร้อยละ 81 โดยข้อมูลที่ระยะเวลา 12 เดือนบ่งชี้ว่าอัตราการรอดชีวิตโดยปราศจากการลุกลามของโรคอยู่ที่ร้อยละ 79 และอัตราการรอดชีวิตโดยรวมอยู่ที่ร้อยละ 87 เบซูคลาสตินิบเป็นยายับยั้ง KIT แบบจำเพาะที่มุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์ซึ่งพบได้บ่อยในโรคมาสโตไซโตซิสชนิดลุกลาม ซึ่งเป็นเนื้องอกในเลือดที่พบได้ยากและทำให้เกิดการเพิ่มจำนวนของแมสต์เซลล์มากเกินไป

โคเจนท์ ไบโอไซเอนซ์ นำเสนอข้อมูลพรีคลินิกระยะเริ่มต้นที่แสดงให้เห็นว่ายาทดลอง CGT1145 มีความจำเพาะต่อการกลายพันธุ์ JAK2 V617F มากกว่า 100 เท่า เมื่อเทียบกับ JAK2 ปกติและไอโซฟอร์มอื่น ๆ การกลายพันธุ์นี้เกี่ยวข้องกับมะเร็งเม็ดเลือดหายากหลายชนิด ได้แก่ ไมอีโลไฟโบรซิส โพลีไซทีเมีย เวรา และเอสเซนเชียล ทรอมโบไซทีเมีย บริษัทออกแบบ CGT1145 ให้เป็นยายับยั้ง JAK2 ที่จำเพาะต่อการกลายพันธุ์ ซึ่งอาจหลีกเลี่ยงผลข้างเคียงของยาที่มีอยู่ในปัจจุบันที่ออกฤทธิ์ต่อทั้งยีนกลายพันธุ์และยีนปกติ และอาจทำให้เกิดภาวะเม็ดเลือดต่ำ ข้อมูลยังชี้ว่ายานี้อาจกำจัดเซลล์ต้นตอของมะเร็งและสนับสนุนการหายในระดับโมเลกุล พร้อมทั้งแสดงการดูดซึมทางปากที่ดีเยี่ยม แอนดรูว์ ร็อบบินส์ ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าโคเจนท์กำลังดำเนินการตามแผนเพื่อยื่นคำขออนุญาตทดลองยาใหม่ต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐภายในปีนี้