USABiotech & Genomic Medicine▲impact 4
นิวโรจีนรายงานข้อมูลระยะยาวเชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 1/2 สำหรับยีนบำบัดกลุ่มอาการเรตต์
นิวโรจีนรายงานข้อมูลระยะยาวเชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยาเอ็นจีเอ็น-401 ในผู้ป่วยหญิงที่มีกลุ่มอาการเรตต์ จากผู้เข้าร่วม 10 ราย การบำบัดดังกล่าวนำไปสู่การบรรลุพัฒนาการสำคัญ 47 ขั้นตอน เฉลี่ย 4.7 ขั้นตอนต่อผู้ป่วยหนึ่งราย ผู้เข้าร่วมทั้งหมดมีอาการดีขึ้นตามมาตรวัดความประทับใจทางคลินิกโดยรวมด้านการปรับปรุง และบรรลุพัฒนาการสำคัญอย่างน้อยหนึ่งขั้นตอน โดยประโยชน์ยังคงอยู่ต่อเนื่องนานถึง 30 เดือนของการติดตามผล และไม่มีรายงานการสูญเสียพัฒนาการ บริษัทระบุว่าผู้เข้าร่วมแสดงการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องในมาตรวัดสำคัญของกลุ่มอาการเรตต์ โดยมีระยะเวลามัธยฐานจนถึงการปรับปรุงทางคลินิกครั้งแรกที่สองเดือนหลังการรักษา เอ็นจีเอ็น-401 ยังคงได้รับการยอมรับโดยทั่วไปว่าปลอดภัย โดยไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาหรือความเป็นพิษที่จำกัดขนาดยาในการทดลองลงทะเบียนเอ็มโบลเดน ณ วันที่ 16 มิถุนายน 2026