Larimar Therapeutics Inc

ラリマー・セラピューティクスは、フリードライヒ運動失調症を対象とするノムラボフスプの迅速承認を求める段階的生物製剤承認申請の第1モジュールを提出した。完了は2026年下半期を見込む。今回の提出は、FDAとのタイプBプレBLA会議が成功裏に終了したことを受けたもので、既存のデータパッケージが審査を支えることが可能と確認され、新規サロゲートエンドポイントとしてフラタキシンを検討することに合意した。長期非盲検試験データでは、皮膚フラタキシン値の持続的な上昇が示され、1年時点で参加者の100%が無症候性キャリアを上回る値に達し、自然歴対照集団と比較して1年時点でmFARSスケールで2.6ポイントの改善が認められた。同社は2026年6月30日時点で現金、現金同等物および有価証券を1億5630万ドル保有し、2027年第3四半期までの資金繰りを見込む。グローバル検証的第3相試験の最初の患者への投与は2026年第3四半期を予定し、承認された場合の上市は2027年半ばを目標とする。

ラリマー・セラピューティクスは、ノムラボフスプ療法の迅速承認を求める生物製剤承認申請の初回モジュールを米国FDAに提出した。同社は残りのモジュールを2026年下半期に提出する予定。この療法は、フリードライヒ運動失調症の成人患者を対象に毎日注射を行う非盲検試験で良好な結果を示し、FDAは皮膚フラタキシンという代替エンドポイントに基づく既存データが申請を裏付けるのに十分であると確認した。一方、ベアードのアナリスト、クリストファー・チェン氏は、臨床的有用性を示す一方で安全性への懸念も伴う治療法の最新情報を理由に、同銘柄の目標株価を7ドルから5ドルに引き下げ、アウトパフォーム評価を維持した。

ラリマー・セラピューティクスは、2026年6月29日月曜日に投資家向けイベントを開催し、フリードライヒ運動失調症を対象としたノムラボファスププログラムの最新情報を提供すると発表しました。ウェブキャストは東部時間午前7時45分に予定されており、規制に関する最新情報と、ノムラボファスプの進行中の第2相長期非盲検試験のデータが含まれます。同社は、この希少な神経変性疾患の成人および小児患者の治療薬としてノムラボファスプを開発しています。ラリマーはまた、細胞内送達プラットフォームを活用して、他の希少疾患向けの融合タンパク質を設計する計画です。同社の株価は金曜日に3.66ドルで取引を終え、4.57%上昇し、時間外取引では4.00ドルまで上昇し、9.29%の上昇となりました。