Madrigal Pharmaceuticals Inc

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、8月17日にドイツで家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人患者向けにREDEMPLOの提供開始を発表し、欧州での重要なマイルストーンを達成しました。これは、2026年6月の欧州委員会の承認に続くものです。この薬剤は現在、処方と償還のためのLauer-Taxeデータベースに掲載されており、臨床症状または遺伝子検査に基づいて3か月に1回処方できます。この発売拡大は、アローヘッドが8月4日に発表した2026年度第3四半期の財務結果の直後に行われました。四半期売上高は前年同期比171%増の7530万ドルとなり、ウォール街の予想5270万ドルを上回りました。これは、コラボレーション収入とREDEMPLOの米国での処方量の倍増によるものです。純損失は、研究開発費と商業発売への投資により1億9420万ドル（1株当たり1.36ドル）に拡大しましたが、総現金リソースは15億6000万ドルと堅調を維持しました。8月6日、H.C.ウェインライトは、アローヘッドの目標株価を115ドルから120ドルに引き上げ、買い推奨を再表明しました。これは、重度の高トリグリセリド血症（SHTG）に対するプロザシランの発売スケジュールが1四半期前倒しされたことと、マドリガルとの新たな提携を理由としています。強気の根拠は、重要な第3相試験の有効性、トリグリセリドと急性膵炎イベントの持続的な減少、および15億7000万ドルの現金残高に支えられています。一方、弱気の根拠は、第3四半期の四半期営業損失が1億7010万ドルと、継続的な不採算に焦点を当てており、REDEMPLOの初期売上高がわずか240万ドルであることから、商業的な立ち上げはまだ証明されていません。投資家は、8月30日のESC会議でのSHASTAデータの完全な発表と、2026年末までのプロザシランのsNDA申請計画、およびドイツでのREDEMPLOの初期の償還採用指標に注目すべきです。

マドリガル・ファーマシューティカルズは、ジョン・C・リード医学博士を取締役に任命した。リード博士はジョンソン・エンド・ジョンソンの革新的医薬品研究開発担当エグゼクティブ・バイス・プレジデントであり、執行委員会のメンバーでもある。マドリガルの会長ジュリアン・ベイカーとCEOビル・シボルドは、革新的医薬品の開発における彼の実績と戦略的リーダーシップを高く評価し、これが同社の成長と、発売済み治療薬レズディフラを含むMASHパイプラインを支えると期待している。

蘇州瑞博生物技術とその子会社Ribocure Pharmaceuticalsは、Madrigal Pharmaceuticalsと共同で、代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）を標的とするsiRNAの共同研究において、最初の医薬品候補を選定した。このマイルストーン達成により、計画中の臨床試験を支援するためのIND申請に必要な試験が直ちに開始される。この提携は、RiboのsiRNA発見・送達技術とMadrigalのMASHに関する臨床専門知識を組み合わせ、高いアンメットニーズを抱える肝疾患に対する新規RNA治療薬の開発を目指すものだ。両社は、わずか数カ月で急速な進展があったことを強調し、候補薬の臨床開発に向けた取り組みを加速させる方針を示した。