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Pharming Group NV

Pharming Group N.V.は、米国、欧州、および国際的に希少疾患の治療向けのタンパク質補充療法および精密医療を開発・商業化するバイオ医薬品企業です。同社の主要製品はRUCONESTで、成人および思春期の遺伝性血管性浮腫(HAE)患者の急性発作治療のための組換えC1エステラーゼ阻害剤です。また、同社は活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群治療用の経口低分子PI3K阻害剤であるJoenja(leniolisib)を開発しており、Novartisとの開発提携およびライセンス契約を有しています。Pharming Group N.V.は1988年に設立され、オランダのライデンに本社を置いています。

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Biotech & Genomic Medicine

FDA、ファーミングのジョエンジャをAPDSの4~11歳児に承認

米国FDAは、ファーミング・グループのジョエンジャ、別名レニオリシブを、希少な遺伝性免疫系疾患を持つ4歳から11歳の子供に承認した。この治療薬は以前、2023年に活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ症候群、すなわちAPDSを持つ12歳以上の人に対して承認されていた。今回の承認は、単群非盲検試験からの安全性および薬物動態データに基づいている。APDSを持つ人は、副鼻腔、耳、気道を中心に反復性感染症に悩まされ、またリンパ節、扁桃、脾臓の腫大も生じる。
Seeking Alpha·7d続きを読む →
Biotech & Genomic Medicine

ファーミング、日本でAPDS治療薬ジョエンジャを発売

ファーミング・グループは、活性化PI3Kデルタ症候群の成人および4歳以上の小児を対象としたジョエンジャ、一般名レニオリシブの日本での商業発売を発表しました。今回の発売は、薬価基準収載を受けたものです。経口PI3Kデルタ阻害剤であるジョエンジャは、主要評価項目を達成した無作為化プラセボ対照第3相試験の結果に基づいて承認され、免疫機能の統計学的に有意な改善が示されました。ファーミングの最高財務責任者レバーン・マーシュ氏は、今回の発売を、特にこれまで承認された治療選択肢がなかった日本の若年患者にとって、ジョエンジャへのアクセスを世界的に拡大する上で大きな節目であると述べました。承認は今年初めに日本の厚生労働省によって付与され、オーファンパシフィックが国内製造販売承認取得者および販売提携先を務めています。ファーミングの株価は水曜日に11.83ドルで取引を終え、3.27%下落しましたが、時間外取引では3.13%上昇し12.20ドルとなっています。
PHAR

Levi & Korsinsky、株価下落後のファーミング・グループの証券クレームについて調査開始

Levi & Korsinskyは、ファーミング・グループに対する証券法違反の可能性について調査を開始した。この調査は、2026年7月30日にファーミング・グループの株価が22%下落したことを受けたもの。同社は第2四半期の売上高を9020万ドルと発表し、前年同期比3%減となり、2026年通期の売上高見通しを4億500万~4億2500万ドルから3億7500万~3億9500万ドルに引き下げた。売上高の減少は、主に遺伝性血管性浮腫治療薬「RUCONEST」の売上が10%減の7230万ドルに落ち込んだことによるもので、「Joenja」の売上は40%増の1790万ドルとなった。同法律事務所は、ファーミング・グループと特定の役員が、発表前にRUCONESTに影響を及ぼす競争圧力や需要圧力について適切に開示しなかったかどうかを調査している。損失を被った投資家は、無料のケース評価のために同事務所に連絡することが推奨される。
GlobeNewswire·44d続きを読む →
Biotech & Genomic Medicine3

ファーミング・グループ、第2四半期の売上高が3%減少したことを受け、2026年の売上高見通しを3億7500万~3億9500万ドルに引き下げ

ファーミング・グループは、第2四半期の売上高が3%減少して9020万ドルとなったことを受け、2026年の売上高予想を3億7500万ドルから3億9500万ドルの範囲に引き下げた。同社はまた、営業費用の予想を1500万ドル削減し、3億1500万ドルから3億2000万ドルとした。一方で、ルコネストの売上高は安定し、2026年下半期には成長を再開すると見込んでいる。ジョエンジャは引き続き成長の原動力であり、第2四半期の売上高は40%増の1790万ドルとなった。経営陣は2026年にジョエンジャの売上高が30%台後半の成長を遂げると予想している。ファーミングはドイツと日本での上市を進めており、米国では小児用量の追加承認を追求している。また、レニオリシブのより広範な原発性免疫不全症、特にCVIDを対象とした第2相試験の結果を第4四半期に発表する予定で、これはAPDSの最大40倍の対象患者数に相当する可能性がある。営業利益はプラスだったものの、現金および有価証券は四半期末時点で1億5950万ドルに減少した。
MarketBeat·50d続きを読む →
PHAR

ファーミング・グループ、2026年第2四半期決算を発表

ファーミング・グループは2026年第2四半期の決算説明会を開催しました。説明会では経営陣による準備されたコメントの後、アナリストとの質疑応答が行われました。提供されたトランスクリプトには具体的な財務数値や将来予測に関する記述は含まれていませんでした。
The Motley Fool·51d続きを読む →