Sarepta Therapeutics Inc

โนวาร์ติสกล่าวว่ายาทดลองสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงล้มเหลวในการศึกษาระยะสุดท้าย ซึ่งเป็นความล้มเหลวครั้งใหญ่ครั้งที่สองในการทดลองภายในไม่กี่วัน ทำให้หุ้นร่วงลงประมาณ 9% ในหนึ่งในวันที่การซื้อขายแย่ที่สุดเป็นประวัติการณ์ ความล้มเหลวของ del-desiran ซึ่งได้มาผ่านการซื้อกิจการ Avidity มูลค่า 12 พันล้านดอลลาร์เมื่อเร็วๆ นี้ เพิ่มแรงกดดันต่อซีอีโอ Vas Narasimhan และกลยุทธ์การควบรวมกิจการของเขา ยาดังกล่าวถูกทดสอบสำหรับโรค myotonic dystrophy ซึ่งเป็นโรคที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ และนักวิเคราะห์คาดการณ์ยอดขายสูงสุดต่อปีที่ 3.1 พันล้านดอลลาร์ โดยมีโอกาสสำเร็จ 60% การร่วงลงครั้งนี้ทำให้มูลค่าตลาดหายไปประมาณ 24 พันล้านฟรังก์สวิส (29.6 พันล้านดอลลาร์) และหุ้นของ Dyne Therapeutics และ Sarepta Therapeutics ร่วงลง 30% และ 15.5% ตามลำดับ โนวาร์ติสยืนยันแนวโน้มทั้งปี โดยคาดว่ายอดขายจะเติบโตในอัตราต่อปีแบบทบต้น 5% ถึง 6% ระหว่างปี 2025 ถึง 2030

หุ้นโนวาร์ติสร่วงลง 13% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาดวันอังคาร หลังการทดลองระยะสุดท้ายของยาเดล-เดซีแรนสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงไม่บรรลุเป้าหมายหลัก ซึ่งถือเป็นความล้มเหลวในการทดลองยาครั้งที่สามของบริษัทภายในหนึ่งสัปดาห์ และทำให้หุ้นมีแนวโน้มที่จะร่วงหนักที่สุดในวันเดียวเป็นประวัติการณ์ ความล้มเหลวดังกล่าวยังฉุดหุ้นกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพอื่นๆ เช่น ไดน์ เทอราพิวติกส์ ร่วงประมาณ 30% ซาเรปตา เทอราพิวติกส์ ลดลง 16% และนิวอัมสเตอร์ดัม ฟาร์มา ลดลง 12% เนื่องจากความกังวลแพร่กระจายไปทั่วภาคอุตสาหกรรม โนวาร์ติสกล่าวว่าการศึกษา HARBOR ระยะที่ 3 ทั่วโลก ซึ่งทดสอบยาเดล-เดซีแรนในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดไมโอโทนิก ดิสโทรฟี ประเภท 1 ไม่แสดงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอกในการวัดระยะเวลาในการเปิดมือ บริษัทกำลังประเมินข้อมูลทั้งหมดและจะหารือกับหน่วยงานด้านสุขภาพเพื่อกำหนดขั้นตอนต่อไป ยาเดล-เดซีแรนเป็นหนึ่งในสามยาแอนติบอดีโอลิโกนิวคลีโอไทด์คอนจูเกตที่เพิ่มเข้ามาในกลุ่มผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อของโนวาร์ติสผ่านการเข้าซื้อกิจการเอวิดิตี้ ไบโอไซเอนซ์มูลค่าประมาณ 1.2 หมื่นล้านดอลลาร์เมื่อปีที่แล้ว แม้จะมีความล้มเหลวครั้งนี้ โนวาร์ติสยังคงคาดการณ์ยอดขายเติบโตเฉลี่ยต่อปี (CAGR) ที่ 5-6% สำหรับปี 2025-2030

บริษัท ซาเรปตา เธอราพิวติกส์ รายงานกำไรต่อหุ้นปรับปรุงสำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 ที่ 64 เซนต์ สูงกว่าที่แซคส์คาดการณ์ไว้ที่ 58 เซนต์ แต่ลดลงร้อยละ 68 เมื่อเทียบกับปีก่อน รายได้รวมอยู่ที่ 401.3 ล้านดอลลาร์ ลดลงร้อยละ 34 จากปีก่อน แต่ยังสูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 355.6 ล้านดอลลาร์ รายได้จากผลิตภัณฑ์ลดลงร้อยละ 36 เหลือ 328.7 ล้านดอลลาร์ โดยยอดขายของเอเลวิดิสลดลงร้อยละ 65 เหลือ 98.1 ล้านดอลลาร์ เนื่องจากการระงับการจัดส่งสำหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถเดินได้ ขณะที่รายได้จากผลิตภัณฑ์กลุ่มพีเอ็มโอค่อนข้างทรงตัวที่ 230.6 ล้านดอลลาร์ บริษัทได้ปรับกรอบคาดการณ์รายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์ในปี 2026 ให้แคบลงเป็น 1.2 ถึง 1.3 พันล้านดอลลาร์ จากเดิมที่ 1.2 ถึง 1.4 พันล้านดอลลาร์ และปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้จากความร่วมมือและรายได้อื่นเป็น 550 ถึง 600 ล้านดอลลาร์ โดยหลักมาจากรายได้จากการรับจ้างผลิตที่คาดว่าจะสูงขึ้น ซาเรปตายังปรับกรอบคาดการณ์ค่าใช้จ่ายรวมด้านการวิจัยและพัฒนาและค่าใช้จ่ายในการขายและบริหารที่ปรับปรุงแล้วให้แคบลงเป็น 800 ถึง 850 ล้านดอลลาร์ จากเดิม 800 ถึง 900 ล้านดอลลาร์

Recursion Pharmaceuticals และ Sarepta Therapeutics มีผลงานต่ำกว่าตลาดในปีนี้และยังไม่สมควรแก่การลงทุน ตามการวิเคราะห์ Recursion Pharmaceuticals ผู้ผลิตยาที่ขับเคลื่อนด้วย AI ก่อตั้งในปี 2013 ยังไม่มีผลิตภัณฑ์ในตลาดและไม่มียาใดอยู่ในขั้นตอนการศึกษาทางคลินิกขั้นปลาย ขณะเดียวกันก็เผชิญการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นในการค้นพบยาด้วย AI Sarepta Therapeutics พบผู้ป่วยเสียชีวิตสองรายเมื่อปีที่แล้วซึ่งเชื่อมโยงกับการบำบัด Elevidys สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน นำไปสู่การจำกัดฉลากยาและคำเตือนชนิดกรอบดำสำหรับการบาดเจ็บที่ตับ บริษัทกำลังทดสอบยากดภูมิคุ้มกันเพื่อลดความเสี่ยง แต่ Elevidys ยังคงเป็นหัวใจสำคัญของแนวโน้มธุรกิจและเปราะบางต่อคู่แข่งรายใหม่ หุ้นทั้งสองมีความเสี่ยงทางคลินิกและกฎระเบียบที่สำคัญซึ่งทำให้ไม่น่าดึงดูดสำหรับนักลงทุนระยะยาวส่วนใหญ่