Rhythm Pharmaceuticals Inc

ดูเควสน์ แฟมิลี ออฟฟิศของมหาเศรษฐีสแตนลีย์ ดรักเคนมิลเลอร์เริ่มเข้าลงทุนในริธึม ฟาร์มาซูติคอลส์ระหว่างไตรมาสที่สอง บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพซึ่งมุ่งเน้นโรคอ้วนรูปแบบหายากมีรายได้เพิ่มขึ้นร้อยละ 47 เมื่อเทียบปีต่อปีเป็น 71.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสที่สอง ยาตัวเดียวที่ได้รับอนุมัติคืออิมซีฟรีได้รับการขยายฉลากยาในเดือนมีนาคมสำหรับโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัสชนิดเกิดขึ้นภายหลัง ซึ่งเป็นภาวะที่ส่งผลต่อผู้ป่วย 25,000 ถึง 28,000 รายในสหรัฐอเมริกา ยุโรป และญี่ปุ่น บริษัทยังรายงานผลการทดลองระยะที่ 2 เชิงบวกสำหรับอิมซีฟรีในกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี ซึ่งเป็นภาวะทางพันธุกรรมหายากที่มีผู้ป่วยประมาณ 20,000 รายในสหรัฐอเมริกา และ 400,000 รายทั่วโลก หุ้นของริธึม ฟาร์มาซูติคอลส์คิดเป็นสัดส่วนน้อยกว่าร้อยละ 1 ของพอร์ตการลงทุนของดูเควสน์ แฟมิลี ออฟฟิศ

Rhythm Pharmaceuticals รายงานรายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์ทั่วโลกจากการขาย IMCIVREE ในไตรมาสสองปี 2026 อยู่ที่ 71.3 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นร้อยละ 19 จากไตรมาสก่อนหน้า และประกาศว่าได้รับแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาจากผู้ป่วยมากกว่า 400 ราย สำหรับข้อบ่งใช้ใหม่ที่เพิ่งได้รับการอนุมัติสำหรับภาวะอ้วนจากภาวะพร่องฮอร์โมนไฮโปทาลามัสที่ได้มา ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 รายได้ในสหรัฐอเมริกาคิดเป็น 51.0 ล้านดอลลาร์ของยอดรวม เพิ่มขึ้นร้อยละ 38 จากไตรมาสแรก โดยมีแรงหนุนหลักจากความต้องการในภาวะอ้วนจากภาวะพร่องฮอร์โมนไฮโปทาลามัสที่ได้มา และการเติบโตอย่างต่อเนื่องในกลุ่มอาการบาร์เดต์-บีเดิล ขณะที่รายได้นอกสหรัฐอเมริกาอยู่ที่ 20.3 ล้านดอลลาร์ ลดลงร้อยละ 13 จากไตรมาสก่อนหน้า ส่วนหนึ่งเป็นผลมาจากค่าธรรมเนียมย้อนหลัง 3.8 ล้านดอลลาร์ในฝรั่งเศส บริษัทยังเปิดเผยข้อมูลเบื้องต้นจากส่วน C ของการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยา RM-718 ซึ่งเป็นตัวกระตุ้นตัวรับ MC4R แบบฉีดรายสัปดาห์ โดยแสดงให้เห็นการลดลงของดัชนีมวลกายเฉลี่ยร้อยละ 11.6 ในผู้ป่วยภาวะอ้วนจากภาวะพร่องฮอร์โมนไฮโปทาลามัสที่ได้มา 7 ราย หลังการรักษา 16 สัปดาห์ ขาดทุนสุทธิที่เป็นส่วนของผู้ถือหุ้นสามัญเพิ่มขึ้นเป็น 50.4 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.73 ดอลลาร์ต่อหุ้น เทียบกับ 48.0 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.75 ดอลลาร์ต่อหุ้น ในช่วงเดียวกันของปีก่อน ขณะที่เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินลงทุนระยะสั้นอยู่ที่ประมาณ 330.9 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 Rhythm คาดว่าเงินสดที่มีอยู่จะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานอย่างน้อย 24 เดือน และให้คำแนะนำค่าใช้จ่ายดำเนินงานที่ไม่ใช่ GAAP สำหรับทั้งปี 2026 ไว้ที่ประมาณ 363 ล้านดอลลาร์ ถึง 397 ล้านดอลลาร์

Rhythm Pharmaceuticals ประกาศว่าผลการทดลองระยะที่ 3 แบบ TRANSCEND ของ Setmelanotide ในผู้ป่วยภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสที่เกิดขึ้นภายหลัง ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ การศึกษานี้เป็นการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอกที่ใหญ่ที่สุดและยาวนานที่สุดในกลุ่มประชากรนี้ แสดงให้เห็นว่าในช่วง 52 สัปดาห์ ผู้ป่วยที่ได้รับ Setmelanotide มีการลดลงของดัชนีมวลกายที่ปรับด้วยยาหลอก 19.8% โดยมีค่าเฉลี่ยดัชนีมวลกายลดลง 16.5% เทียบกับกลุ่มยาหลอกที่เพิ่มขึ้น 3.3% ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาร้อยละ 80 มีดัชนีมวลกายลดลงอย่างน้อย 5% พร้อมกับการปรับปรุงความหิวอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก ในเดือนมีนาคม 2026 องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ได้อนุมัติ Setmelanotide ภายใต้ชื่อการค้า IMCIVREE เป็นการรักษาแรกและเพียงหนึ่งเดียวสำหรับภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสที่เกิดขึ้นภายหลังในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 4 ปีขึ้นไป และองค์การยาแห่งยุโรปก็ได้แนะนำการอนุญาตทางการตลาดสำหรับข้อบ่งใช้นี้

แคนนาคอร์ดปรับเพิ่มราคาเป้าหมายหุ้นริธึ่ม ฟาร์มาซูติคอลส์เป็น 151 ดอลลาร์ จากเดิม 143 ดอลลาร์ และคงคำแนะนำซื้อ หลังการทบทวนระหว่างกาลที่เป็นบวกของการศึกษาระยะที่ 2 ของยาเซตเมลาโนไทด์ในกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี บริษัทเน้นย้ำถึงการปรับปรุงดัชนีมวลกายอย่างต่อเนื่องเมื่อได้รับการรักษานานขึ้น โดยลดลงถึงร้อยละ 3.06 ที่ระยะหกเดือน เทียบกับร้อยละ 1.84 ที่ระยะสามเดือน นอกจากนี้ยังระบุว่าผู้ป่วย 8 ใน 10 รายที่มีภาวะหิวมากผิดปกติระดับปานกลางถึงรุนแรงก่อนการรักษา มีการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกอย่างน้อย 7 คะแนนจากการประเมินด้วยแบบสอบถามเอชคิว-ซีที ริธึ่ม ฟาร์มาซูติคอลส์ยังนำเสนอข้อมูลใหม่จากโครงการยากลุ่มเอ็มซี4อาร์ อะโกนิสต์ในภาวะอ้วนจากภาวะไฮโปทาลามัสที่เกิดขึ้นภายหลัง กลุ่มอาการบาร์เดต์-บีเดิล และกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี ในงานประชุมเอ็นโด 2026 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงผลลัพธ์ที่เกี่ยวข้องกับน้ำหนักและภาวะหิวมากผิดปกติในกลุ่มผู้ป่วยหลากหลายกลุ่ม

Rhythm Pharmaceuticals เปิดเผยผลการทดลองระยะที่ 2 เบื้องต้น ซึ่งแสดงให้เห็นว่า setmelanotide ช่วยปรับปรุงน้ำหนัก องค์ประกอบของร่างกาย ความหิว และผลลัพธ์ด้านพฤติกรรมในผู้ป่วยกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี ผู้ป่วยมีค่าดัชนีมวลกายลดลงเฉลี่ยมากกว่าร้อยละ 3 เมื่อครบหกเดือน โดยผลลัพธ์สอดคล้องกันทั้งในผู้ใหญ่และเด็ก และผู้ป่วย 8 ใน 10 รายที่มีภาวะหิวมากผิดปกติระดับปานกลางถึงรุนแรง มีคะแนนความหิวดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ข้อมูลความปลอดภัยสอดคล้องกับการศึกษาก่อนหน้า ทำให้บริษัทมั่นใจที่จะเดินหน้าสู่การทดลองระยะที่ 3 Rhythm Pharmaceuticals เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในขั้นพาณิชย์ที่มุ่งเน้นโรคอ้วนจากพันธุกรรมที่พบได้ยาก