← Back

Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics, Inc. พัฒนาการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงโดยการเพิ่มการแสดงออกของโปรตีน บริษัทใช้แนวทาง Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตนในการพัฒนาอantisense oligonucleotides (ASOs) เพื่อฟื้นฟูระดับโปรตีนอย่างจำเพาะ ผลิตภัณฑ์หลักได้แก่ STK-002 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 สำหรับการรักษา autosomal dominant optic atrophy และ Zorevunersen (STK-001) ซึ่งเป็นยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับการรักษา Dravet syndrome และกำลังประเมินในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 บริษัทยังพัฒนาโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่โรค haploinsufficiency ของระบบประสาทส่วนกลางและดวงตา และมีความร่วมมือกับ Biogen Inc. และ Acadia Pharmaceuticals Inc. บริษัทเดิมชื่อ ASOthera Pharmaceuticals, Inc. และเปลี่ยนชื่อเป็น Stoke Therapeutics, Inc. ในเดือนพฤษภาคม 2016 จดทะเบียนจัดตั้งในปี 2014 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์

Price · split & dividend adjusted
News & notes moving STOK
Biotech & Genomic Medicine2

สโตก เธอราพิวติกส์ ปิดรับผู้ป่วยครบในการศึกษาระยะที่สาม EMPEROR สำหรับยาโซเรวูเนอร์เซน

สโตก เธอราพิวติกส์ ปิดรับผู้ป่วยครบ 162 รายในการศึกษาระยะที่สาม EMPEROR ของยาโซเรวูเนอร์เซนสำหรับกลุ่มอาการดราเวต์ ทำให้บริษัทพร้อมสำหรับการอ่านผลข้อมูลในไตรมาสที่สามของปี 2027 การศึกษานี้ไม่มีผู้ป่วยหยุดการรักษาจนถึงปัจจุบัน เมื่อเทียบกับอัตรา 15% ที่สมมติไว้ในการคำนวณกำลังทางสถิติเดิม และผู้ป่วย 60 รายได้บรรลุจุดสิ้นสุดหลักที่สัปดาห์ที่ 28 แล้ว ฝ่ายบริหารวางแผนที่จะเริ่มยื่นคำขออนุมัติยาใหม่แบบต่อเนื่องในไตรมาสแรกของปี 2027 โดยมีฐานะเงินสดประมาณ 420 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานจนถึงการเปิดตัวในสหรัฐฯ ที่อาจเกิดขึ้นในช่วงต้นปี 2028 บริษัทยังรายงานความคืบหน้าในพอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์ รวมถึงการเพิ่มขนาดยาในการศึกษาระยะที่หนึ่งของยา STK-002 สำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบถ่ายทอดทางออโตโซมลักษณะเด่น และการปรับปรุงสารนำสำหรับความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับยีน SYNGAP1
The Motley Fool·39dอ่านต่อ →