Zevra Therapeutics Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. รายงานผลประกอบการไตรมาสสองปี 2026 โดยมีกำไรต่อหุ้นตาม GAAP ที่ 0.14 ดอลลาร์ ซึ่งสูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ 0.03 ดอลลาร์ รายได้อยู่ที่ 39.7 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นร้อยละ 53.4 เมื่อเทียบกับปีก่อน และสูงกว่าที่คาดการณ์ไว้ 5.82 ล้านดอลลาร์ บริษัทมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินลงทุนรวม 260.2 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 และเชื่อว่าทรัพยากรทางการเงินที่มีอยู่เพียงพอต่อการดำเนินการตามลำดับความสำคัญเชิงกลยุทธ์โดยไม่ต้องพึ่งพาตลาดทุน ณ วันเดียวกัน จำนวนหุ้นสามัญที่ออกและชำระแล้วทั้งหมดอยู่ที่ 59,341,906 หุ้น และหุ้นสามัญปรับลดเต็มที่อยู่ที่ 69,298,105 หุ้น ซึ่งรวมหุ้นที่อาจออกจากสิทธิซื้อหุ้นและใบสำคัญแสดงสิทธิที่คงค้าง

Zevra Therapeutics ประกาศการเผยแพร่ข้อมูลระยะ 2/3 ที่น่าสนับสนุนสำหรับ MIPLYFFA ในการรักษาโรคนีมันน์-พิคชนิดซีในผู้ป่วยเด็กอายุสองปีหรือน้อยกว่า ผลลัพธ์ซึ่งตีพิมพ์ใน Molecular Genetics and Metabolism Reports มาจากการศึกษาย่อยในผู้ป่วยห้ารายอายุ 12 ถึง 24 เดือนที่ได้รับอะริโมโคลมอลร่วมกับมิกลูสแตทเป็นเวลา 36 เดือน ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองต่อเนื่องแบบเปิดเผยข้อมูล ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า MIPLYFFA โดยทั่วไปสามารถทนต่อยาได้ดีและมีประวัติความปลอดภัยที่ดี ในขณะที่การประเมินพัฒนาการบ่งชี้ถึงความล่าช้าที่แตกต่างกัน ซึ่งชี้ให้เห็นถึงความหลากหลายทางฟีโนไทป์ที่ซ่อนอยู่ MIPLYFFA ซึ่งกระตุ้นปัจจัยการถอดรหัสเพื่อเพิ่มการแสดงออกของยีน CLEAR และกำจัดคอเลสเตอรอลที่ไม่ได้เอสเทอริไฟด์ออกจากไลโซโซม ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐในเดือนกันยายน 2024 และได้รับการกำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคหายากจากองค์การยาแห่งยุโรป ได้มีการยื่นคำขออนุญาตทางการตลาดต่อองค์การยาแห่งยุโรปสำหรับอะริโมโคลมอลเพื่อใช้รักษาโรคนีมันน์-พิค