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Karyopharm Therapeutics Inc

Karyopharm Therapeutics Inc.は、米国で癌およびその他の疾患の治療を目的とした核外輸送を標的とする薬剤を発見、開発、商業化する商業段階の製薬会社です。同社は、核外輸送タンパク質exportin 1(XPO1)を阻害する低分子Selective Inhibitor of Nuclear Export(SINE)化合物に焦点を当てています。主要化合物XPOVIOは、多発性骨髄腫の成人患者に対してbortezomibおよびdexamethasoneとの併用で、再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者に対してdexamethasoneとの併用で、また再発または難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)の成人患者に対して承認されています。同社はまた、多発性骨髄腫、子宮内膜癌、骨髄線維症、DLBCLを含む血液悪性腫瘍および固形腫瘍に対するselinexor、ならびに他の骨髄増殖性腫瘍およびTP53野生型固形腫瘍に対するeltanexorを開発しています。同社はMenarini GroupおよびAntengene Therapeuticsとのライセンス契約、XPOVIOの商業化に関するFORUS Therapeuticsとの販売契約、および再発または難治性の多発性骨髄腫患者におけるselinexorとの併用でmezigdomideを評価するBristol Myers Squibbとの提携を有しています。Karyopharmは2008年に設立され、マサチューセッツ州Newtonに本社を置いています。

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カリオファーム、骨髄線維症併用療法の追加承認申請を8月に予定

カリオファーム・セラピューティクスは、2026年第2四半期決算説明会において、骨髄線維症治療薬としてセリネクソールとルキソリチニブの併用療法に関する追加承認申請を8月に提出する計画に変更がないことを明らかにした。第2四半期の総収入は3340万ドルで、前年同期の3790万ドルから減少した一方、米国におけるエクスピオビオの純製品売上高は2970万ドルから3080万ドルに増加した。四半期末時点の現金、現金同等物、制限付き現金および投資残高は6540万ドルで、既存の流動性により2026年9月まで事業を継続できる見込みである。なお、2026年9月10日にはシニア担保付タームローンの元本1580万ドルの返済期限が到来する。同社は資金調達の選択肢と戦略的代替案を積極的に検討しており、2026年通期の総収入見通しを1億3000万ドルから1億5000万ドル、研究開発費と販売費および一般管理費の合計を2億3000万ドルから2億4500万ドルとする従来予想を据え置いた。
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カリオファームの第3相子宮内膜がん試験、主要評価項目を達成できず

カリオファーム・セラピューティクスは、TP53野生型の進行・再発子宮内膜がんを対象としたセリネクソール維持療法の第3相XPORT-EC-042試験が、主要評価項目である無増悪生存期間を達成できなかったと発表した。236人の修正ITT集団において、無増悪生存期間の中央値はセリネクソール群で12.75カ月、プラセボ群で7.43カ月と、5.3カ月の改善が見られたが、統計的有意差には至らなかった。安全性プロファイルは過去の試験と一貫しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。カリオファームは長期的な転帰を追跡調査し、今後の医学会議で全データを発表する予定である。同社の株価は2.40ドルで、65.71%下落した。