Praxis Precision Medicines Inc

Praxis Precision Medicines, Inc.は2026年第2四半期の決算を発表し、FDAの審査を受けている2つの主力薬剤候補に関する最新情報を提供した。同社は四半期末時点で現金および有価証券が14億ドルとなり、2025年末の9億2610万ドルから増加したとし、資金繰りは2028年まで持続すると述べた。四半期の純損失は8370万ドルで、研究開発費は6940万ドル、一般管理費は2750万ドルだった。FDAは本態性振戦を対象とするウリキサカルタミドと、SCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症を対象とするレルトリジンの両方について中間審査を完了し、いずれの薬剤についても諮問委員会の開催は予定されていないと示した。ウリキサカルタミドのPDUFA目標日は2027年1月29日、レルトリジンのPDUFA目標日は2026年12月27日である。同社はまた、ウリキサカルタミドの経皮吸収型製剤を開発するためRemagine Labsとの提携を発表し、2026年第4四半期にボルマトリジンのPOWER2試験およびPOWER3試験を再開する計画だと述べた。

Praxis Precision MedicinesとRemagine Labsは、本態性振戦の治療薬として開発中の強力な選択的T型カルシウムチャネル阻害剤ウリキサカルタミドを送達するためのイオントフォレシス経皮パッチを設計する研究提携およびライセンス契約を発表しました。両社は、Praxisの経口プログラムを支援するため、Remagineの精密で複数日にわたる持続的な皮膚投与プラットフォームを活用します。一方、6月29日、Praxisは、追加の感度分析を主要な修正として提出したことを受け、FDAがレルトリジンの新薬申請審査期間を3か月延長し、PDUFA目標日が9月27日から12月27日に変更されたと発表しました。新たな臨床試験の要求はなく、安全性や製造上の問題も提起されていません。

プラクシス・プレシジョン・メディシンズの株価が上昇した。米国FDAが、希少な小児神経疾患であるSCN2A-DEEの発作治療薬エルスネルセンに対し、画期的治療薬指定を付与したためだ。この決定はEMBRAVE試験のパートAに基づくもので、エルスネルセン投与群では月間発作頻度が偽対照群と比較して77%減少し、非盲検継続投与では最長1年まで改善が維持された。第1/2相試験では、投与を受けた小児患者の71%が発作頻度の50%超減少を達成し、57%が6カ月の治療期間中に少なくとも1回の28日間無発作期間を経験した。プラクシスは、FDAと合意した効率的な開発経路のもと、約30例を対象とする単群・ベースライン対照の登録試験EMBRAVE3への組み入れを継続している。エルスネルセンは米国で希少疾病用医薬品指定および希少小児疾患指定を、欧州でも希少疾病用医薬品指定およびPRIME指定を取得している。同社の株価は現在299.33ドル、6.03%高で取引されている。