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ストーク・セラピューティクス、ドラベ症候群治療薬ゾレブネルセンの第III相EMPEROR試験で162名の登録を完了
ストーク・セラピューティクスは、ドラベ症候群を対象としたゾレブネルセンの第III相EMPEROR試験において、162名の患者登録を完了し、2027年第3四半期のデータ読み出しに向けて態勢を整えた。本試験では、これまでに患者の中止例はゼロであり、当初の統計的検出力の前提とされた15%の中止率を下回っている。また、60名の患者が既に主要評価項目である28週の時点に到達した。経営陣は、2027年第1四半期に段階的な新薬承認申請の提出を開始する計画であり、約4億2000万ドルのプロフォーマ現金残高を背景に、2028年初頭の米国での上市可能性まで事業資金を賄える見通しである。同社はまた、常染色体優性視神経萎縮症を対象としたSTK-002の第I相試験における用量漸増や、SYNGAP1関連疾患のリード最適化など、パイプラインの進展も報告した。